Uno studio clinico aperto, a centro singolo, randomizzato controllato sull'UCB (sangue del cordone ombelicale) nel trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) di nuova diagnosi

Negli ultimi anni, l'effetto curativo dell'AML è stato notevolmente migliorato. Tuttavia, il 20% - 30% dei pazienti giovani e il 40% - 50% dei pazienti anziani ricadranno nuovamente. Il suo tasso di risposta alla reinduzione è basso, il periodo di sopravvivenza è breve e la prognosi è molto sfavorevole. Al momento, non esiste uno schema di trattamento standard. Sebbene un piccolo numero di pazienti possa trarre beneficio dal trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo HSCT), la maggior parte dei pazienti non dispone di donatori idonei. La scelta della chemioterapia ad alte dosi è uno schema di trattamento di salvataggio, ma la tossicità ematologica o non ematologica correlata al trattamento e l'elevata mortalità rendono lo schema controverso, soprattutto per gli anziani. Alcuni studi hanno proposto un nuovo metodo di trattamento che combina la chemioterapia con l'infusione di cellule staminali ematopoietiche del sangue periferico dopo la mobilizzazione di donatori HLA non corrispondenti. Studi clinici preliminari hanno verificato che dopo che più di 70 casi di leucemia mieloide acuta anziana sono stati trattati con microtrapianti, il tasso di remissione completa ha raggiunto l'80%, il tasso di sopravvivenza libera da malattia a 2 anni ha raggiunto il 39%, il tasso di mortalità precoce era solo del 6,7%, e il tempo medio di recupero dei neutrofili e delle piastrine era rispettivamente di 11 e 14,5 giorni, che era significativamente diverso dal gruppo di controllo della sola chemioterapia. Successivamente, la tecnologia del microtrapianto è stata estesa al trattamento della sindrome mielodisplastica e del linfoma, ottenendo buoni risultati. Rispetto alle cellule staminali ematopoietiche del sangue periferico/midollo osseo, le cellule staminali ematopoietiche del sangue del cordone ombelicale (UCB) presentano i vantaggi di un accesso rapido, una fonte conveniente, nessun danno per i donatori e bassi requisiti per la corrispondenza HLA. Le cellule immunitarie nelle cellule staminali ematopoietiche del sangue del cordone ombelicale sono per lo più cellule immunitarie naive e immature, quindi l'incidenza e la gravità della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) dopo il trapianto di sangue del cordone non correlato sono basse, il che non solo riduce il fallimento del trapianto a causa della GVHD, ma evita anche una serie di complicazioni e costi elevati causati da complesse tecniche di prevenzione e trattamento della GVHD. Poiché il sangue del cordone ombelicale è ricco di cellule CD16 + CD56 + NK e CD3 + T, anche il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da sangue del cordone ombelicale svolge un ruolo importante nella GVL.