UC-MSC intratekális transzplantációja krónikus gerincvelő-sérülés korai stádiumában szenvedő betegeknél

A gerincvelő sérülése (SCI), a gerincvelő vagy az idegek bármely részének károsodása gyakran okoz maradandó idegrendszeri hiányt, beleértve az erőt, az érzékelést és a sérülés helye alatti egyéb testfunkciókat. A WHO jelentése szerint évente 15-40/millió ember szenved SCI-ben, körülbelül 250 000-500 000 ember. Az SCI áldozatainak többsége fiatal, munkaképes korú beteg. Ennek eredményeként az SCI nemcsak az érintett betegek testi és lelki egészségét érinti, hanem óriási gazdasági terheket ró családjukra és a társadalomra. Az SCI jelenlegi kezelései elsősorban a sebészeti műtétet, a neuroregeneratív gyógyászatot, a fizikoterápiát, a kínai akupunktúrát és így tovább foglalják magukban. Azonban ezen módszerek egyike sem elég hatékony ahhoz, hogy a betegek neurológiai sérülései funkcionálisan helyreálljanak, és a legtöbb betegnek paraplégiával vagy tetraplegiával kell szembenéznie.

A jelentések szerint az SCI-kezelés legnagyobb kihívása az axon regenerálása és a sérült gerincvelő újrahuzalozása. Az erős proliferáció és differenciálódás tulajdonságai lehetővé teszik az őssejt-transzplantációt a károsodott axon pótlására és a sérült gerincvelő áthidalására. Jelenleg állatkísérletekből és kísérleti klinikai vizsgálatokból származó bizonyítékok arról számoltak be, hogy a köldökzsinór-mezenchimális őssejtek transzplantációja a gerincvelő-sérülések kezelésének lehetséges módszere volt, de biztonságossága és hatékonysága továbbra is ellentmondásos.

Ez a tanulmány egy többközpontú, randomizált, kontrollált vizsgálatot fog végezni az UC-MSC transzplantációra vonatkozóan az SCI különböző frázisainak kezelésére, beleértve a krónikus SCI szubakut, korai és késői szakaszát. Ez a három vizsgálat az UC-MSC intratekális transzplantációjának biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja SCI-kezelésben részesülő betegeknél. A vizsgálatot 3 kínai kórházban végzik, amelyek lefedik a kínai anyaország keleti, déli és nyugati részét.

Az elsődleges eredmény a motoros és szenzoros értékelés változása a beavatkozás előtt és után az American Spinal Injury Association (ASIA) Score Scale segítségével. A másodlagos eredmények közé tartozik az Ideg-Restaurációs Gerincvelő-sérülések Funkcionális Értékelési Skálája (IANR-SCIRFS), az elektromiogram teszt, a maradékvizelet-teszt és a nemkívánatos események.

A beiratkozott résztvevőket a kiinduláskor, 1, 3, 6 és 12 hónappal az UC-MSC transzplantáció után követik nyomon. Emellett a kezelés előtt és után szérum- és cerebrospinális folyadékmintákat gyűjtenek, hogy feltárják az UC-MSC transzplantáció lehetséges mechanizmusát az SCI kezelésére.

Ennek a tanulmánynak az eredményei először nyújtanak magas szintű bizonyítékot az UC-MSC transzplantáció viszonylagos biztonságosságára és hatékonyságára vonatkozóan a gerincvelő-sérülések kezelésében.