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A Phase 3 Study of VX-445 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)

6 maggio 2020 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of VX-445 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Who Are Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)

This study will evaluate the efficacy of VX-445 in triple combination (TC) with tezacaftor (TEZ) and ivacaftor (IVA) in subjects with cystic fibrosis (CF) who are heterozygous for F508del and a minimal function mutation (F/MF subjects).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

405

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Austria
      • Graz, Austria
        • University of Graz
      • Innsbruck, Austria
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Salzburg, Austria
        • Lkh - Universitatsklinikum Der Pmu Salzburg
      • Vienna, Austria
        • Medizinische Universität Wien
  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgio
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Belgio
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgio
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgio
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gathuisberg
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Qubec, Canada
        • Centre Hospitalier de l'Université Laval
      • Saint John, Canada
        • Saint John Regional Hospital
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Victoria, Canada
        • Vancouver Island Health Authority
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Cechia
      • Brno, Cechia
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Praha 5, Cechia
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Francia
      • Benite Cedex, Francia
        • Centre Hospitalier LYON SUD
      • Bordeaux Cedex, Francia
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Marseille, Francia
        • Chu Marseille - Hopital Nord
      • Nice, Francia
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Francia
        • Hôpital Cochin
      • Rouen Cedex, Seine Maritime, Francia
        • CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
      • Suresnes, Francia
        • Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
  • Germania
      • Erlangen, Germania
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Giessen, Germania
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Germania
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Germania
        • Heidelberg Cystic Fibrosis Center
      • Mainz, Germania
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • München, Germania
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Tuebingen, Germania
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Wuerzburg, Germania
        • University Hospital Wuerzburg
  • Grecia
      • Maroúsi, Grecia
        • General Hospital of Attika "Sismanoglio"(Adult CF center, NHS)
  • Italia
      • Ancona, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Firenze, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Italia
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italia
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Potenza, Italia
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Olanda
        • HagaZiekenhuis van den Haag
      • Heidelberglaan, Olanda
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Olanda
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus Medical Center
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito
        • The Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Brimingham, Regno Unito
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Edinburgh, Regno Unito
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Regno Unito
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Regno Unito
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Leeds, Regno Unito
        • Leeds General Infirmary
      • London, Regno Unito
        • King's College Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Southampton, Regno Unito
        • Southampton General Hospital
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Stati Uniti, 93636
        • Valley Children's Hospital/ Children's Hospital of Central California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • UCSF Gateway Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
        • Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinois/OSF
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
        • Maine Medical Partners
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Montana
      • Billings, Montana, Stati Uniti, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87131
        • University of New Mexico Clinical & Translational Science Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27517
        • UNC Marsico Clinical Research Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/ Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stati Uniti, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Primary Care Center
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Hospitals and Clinics
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • CTSI Adult Translational Research Unit/Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia
        • Karolinska Univeritetssjukhuset, Huddinge

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Key Inclusion Criteria:

  • Heterozygous for the F508del mutation (F/MF)
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) value ≥40% and ≤90% of predicted mean for age, sex, and height

Key Exclusion Criteria:

  • Clinically significant cirrhosis with or without portal hypertension
  • Lung infection with organisms associated with a more rapid decline in pulmonary status
  • Solid organ or hematological transplantation

Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Participants who received placebo matched to VX-445/TEZ/IVA for 24 weeks in the TC treatment period.
Droga: Placebo
Participants received placebo matched VX-445/TEZ/IVA orally once daily in the morning and placebo matched to IVA orally once daily in the evening.
Sperimentale: VX-445/TEZ/IVA TC
Participants who received VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA150 mg as fixed-dose combination (FDC) tablets in the morning and IVA 150 mg as mono tablet in the evening for 24 weeks in the TC treatment period.
Droga: VX-445/TEZ/IVA
I partecipanti hanno ricevuto VX-445/TEZ/IVA per via orale una volta al giorno al mattino.
Altri nomi:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • VX-445/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Participants received IVA orally once daily in the evening
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Dal basale alla settimana 4

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 24
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Dal basale fino alla settimana 24
Numero di riacutizzazioni polmonari (PEx)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 24
L'esacerbazione polmonare è stata definita come il trattamento con terapia antibiotica nuova o modificata (per via endovenosa, inalatoria o orale) per un numero maggiore o uguale a 4 segni/sintomi sinopolmonari.
Dal basale fino alla settimana 24
Variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 24
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale fino alla settimana 24
Cambiamento assoluto nel questionario sulla fibrosi cistica rivisto (CFQ-R) Punteggio del dominio respiratorio
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 24
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Dal basale fino alla settimana 24
Variazione assoluta dell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Il BMI è stato definito come il peso in chilogrammi (kg) diviso per l'altezza in metri quadrati (m^2).
Dal basale alla settimana 24
Cambiamento assoluto nel cloruro di sudore
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale alla settimana 4
Cambiamento assoluto nel questionario sulla fibrosi cistica rivisto (CFQ-R) Punteggio del dominio respiratorio
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Dal basale alla settimana 4
Tempo alla prima riacutizzazione polmonare (PEx)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 24
L'esacerbazione polmonare è stata definita come il trattamento con terapia antibiotica nuova o modificata (per via endovenosa, inalatoria o orale) per un numero maggiore o uguale a 4 segni/sintomi sinopolmonari.
Dal basale fino alla settimana 24
Variazione assoluta del peso corporeo
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nel periodo di trattamento TC fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio o fino al completamento della data di partecipazione allo studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo (fino a 28 settimane)
Dalla prima dose del farmaco in studio nel periodo di trattamento TC fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio o fino al completamento della data di partecipazione allo studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo (fino a 28 settimane)
Absolute Change in BMI Z-score for Participants <=20 Years of Age at Baseline
Lasso di tempo: From Baseline at Week 24
BMI was defined as weight in kg divided by height in m^2. Z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. BMI, adjusted for age and sex, was analyzed as BMI-for-age z-score. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean. Higher values are indicative of higher BMI.
From Baseline at Week 24
Observed Pre-dose Concentration (Ctrough) of VX-445, TEZ, M1-TEZ, and IVA
Lasso di tempo: Pre-dose on Week 4, 8, 12, and 16
Pre-dose on Week 4, 8, 12, and 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 giugno 2018

Completamento primario (Effettivo)

24 aprile 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

24 aprile 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 maggio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 maggio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

15 maggio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 maggio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 maggio 2020

Ultimo verificato

1 maggio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX17-445-102
  • 2018-000183-28 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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