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A Phase 3 Study of VX-445 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)

6. Mai 2020 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of VX-445 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Who Are Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)

This study will evaluate the efficacy of VX-445 in triple combination (TC) with tezacaftor (TEZ) and ivacaftor (IVA) in subjects with cystic fibrosis (CF) who are heterozygous for F508del and a minimal function mutation (F/MF subjects).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

405

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • North Adelaide, Australien
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Australien
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, Australien
        • Westmead Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Belgien
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gathuisberg
  • Deutschland
      • Erlangen, Deutschland
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Giessen, Deutschland
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Deutschland
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Deutschland
        • Heidelberg Cystic Fibrosis Center
      • Mainz, Deutschland
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • München, Deutschland
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Tuebingen, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Wuerzburg, Deutschland
        • University Hospital Wuerzburg
  • Frankreich
      • Benite Cedex, Frankreich
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux Cedex, Frankreich
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Marseille, Frankreich
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Nice, Frankreich
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Frankreich
        • Hopital Cochin
      • Rouen Cedex, Seine Maritime, Frankreich
        • CHU de Rouen - Hopital Charles Nicolle
      • Suresnes, Frankreich
        • Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
  • Griechenland
      • Maroúsi, Griechenland
        • General Hospital of Attika "Sismanoglio"(Adult CF center, NHS)
  • Italien
      • Ancona, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Firenze, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Italien
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italien
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Potenza, Italien
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Verona, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Qubec, Kanada
        • Centre Hospitalier de l'Universite Laval
      • Saint John, Kanada
        • Saint John Regional Hospital
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Victoria, Kanada
        • Vancouver Island Health Authority
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Niederlande
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Niederlande
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Niederlande
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Niederlande
        • Erasmus Medical Center
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden
        • Karolinska Univeritetssjukhuset, Huddinge
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Praha 5, Tschechien
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Vereinigte Staaten, 93636
        • Valley Children's Hospital/ Children's Hospital of Central California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • UCSF Gateway Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61637
        • Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinois/OSF
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04102
        • Maine Medical Partners
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Montana
      • Billings, Montana, Vereinigte Staaten, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87131
        • University of New Mexico Clinical & Translational Science Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27517
        • UNC Marsico Clinical Research Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/ Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Tyler, Texas, Vereinigte Staaten, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Vereinigte Staaten, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia Primary Care Center
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin Hospitals and Clinics
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • CTSI Adult Translational Research Unit/Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Belfast, Vereinigtes Königreich
        • The Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Brimingham, Vereinigtes Königreich
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Vereinigtes Königreich
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Leeds General Infirmary
      • London, Vereinigtes Königreich
        • King's College Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Southampton General Hospital
  • Österreich
      • Graz, Österreich
        • University of Graz
      • Innsbruck, Österreich
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Salzburg, Österreich
        • LKH - Universitätsklinikum der PMU Salzburg
      • Vienna, Österreich
        • Medizinische Universität Wien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Key Inclusion Criteria:

  • Heterozygous for the F508del mutation (F/MF)
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) value ≥40% and ≤90% of predicted mean for age, sex, and height

Key Exclusion Criteria:

  • Clinically significant cirrhosis with or without portal hypertension
  • Lung infection with organisms associated with a more rapid decline in pulmonary status
  • Solid organ or hematological transplantation

Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Participants who received placebo matched to VX-445/TEZ/IVA for 24 weeks in the TC treatment period.
Arzneimittel: Placebo
Participants received placebo matched VX-445/TEZ/IVA orally once daily in the morning and placebo matched to IVA orally once daily in the evening.
Experimental: VX-445/TEZ/IVA TC
Participants who received VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA150 mg as fixed-dose combination (FDC) tablets in the morning and IVA 150 mg as mono tablet in the evening for 24 weeks in the TC treatment period.
Arzneimittel: VX-445/TEZ/IVA
Die Teilnehmer erhielten VX-445/TEZ/IVA einmal täglich morgens oral.
Andere Namen:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor
Arzneimittel: IVA
Participants received IVA orally once daily in the evening
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 4
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Ab Baseline in Woche 4

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 24
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Von Baseline bis Woche 24
Anzahl Lungenexazerbationen (PEx)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 24
Lungenexazerbation wurde definiert als die Behandlung mit einer neuen oder geänderten Antibiotikatherapie (intravenös, inhalativ oder oral) bei mehr als oder gleich 4 sinopulmonalen Anzeichen/Symptomen.
Von Baseline bis Woche 24
Absolute Veränderung des Schweißchlorids (SwCl)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 24
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Von Baseline bis Woche 24
Absolute Änderung des Respiratory Domain Score im CFQ-R-Fragebogen zur zystischen Fibrose
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 24
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst. Respiratorischer Bereich bewertet respiratorische Symptome, Punktebereich: 0–100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Von Baseline bis Woche 24
Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI)
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Der BMI wurde definiert als das Gewicht in Kilogramm (kg) geteilt durch die Körpergröße in Quadratmetern (m^2).
Ab Baseline in Woche 24
Absolute Änderung des Schweißchlorids
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 4
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Ab Baseline in Woche 4
Absolute Änderung des Respiratory Domain Score im CFQ-R-Fragebogen zur zystischen Fibrose
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 4
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst. Respiratorischer Bereich bewertet respiratorische Symptome, Punktebereich: 0–100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Ab Baseline in Woche 4
Zeit bis zur ersten pulmonalen Exazerbation (PEx)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 24
Lungenexazerbation wurde definiert als die Behandlung mit einer neuen oder geänderten Antibiotikatherapie (intravenös, inhalativ oder oral) bei mehr als oder gleich 4 sinopulmonalen Anzeichen/Symptomen.
Von Baseline bis Woche 24
Absolute Veränderung des Körpergewichts
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Ab Baseline in Woche 24
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments im TC-Behandlungszeitraum bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments oder bis zum Abschluss der Studienteilnahme, je nachdem, was zuerst eintritt (bis zu 28 Wochen)
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments im TC-Behandlungszeitraum bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments oder bis zum Abschluss der Studienteilnahme, je nachdem, was zuerst eintritt (bis zu 28 Wochen)
Absolute Change in BMI Z-score for Participants <=20 Years of Age at Baseline
Zeitfenster: From Baseline at Week 24
BMI was defined as weight in kg divided by height in m^2. Z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. BMI, adjusted for age and sex, was analyzed as BMI-for-age z-score. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean. Higher values are indicative of higher BMI.
From Baseline at Week 24
Observed Pre-dose Concentration (Ctrough) of VX-445, TEZ, M1-TEZ, and IVA
Zeitfenster: Pre-dose on Week 4, 8, 12, and 16
Pre-dose on Week 4, 8, 12, and 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Juni 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. April 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. April 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Mai 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Mai 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Mai 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Mai 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Mai 2020

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX17-445-102
  • 2018-000183-28 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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