Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

A Phase 3 Study of VX-445 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)

6 maja 2020 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of VX-445 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Who Are Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)

This study will evaluate the efficacy of VX-445 in triple combination (TC) with tezacaftor (TEZ) and ivacaftor (IVA) in subjects with cystic fibrosis (CF) who are heterozygous for F508del and a minimal function mutation (F/MF subjects).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

405

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Austria
      • Graz, Austria
        • University of Graz
      • Innsbruck, Austria
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Salzburg, Austria
        • LKH - Universitätsklinikum der PMU Salzburg
      • Vienna, Austria
        • Medizinische Universität Wien
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Belgia
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gathuisberg
  • Czechy
      • Brno, Czechy
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Praha 5, Czechy
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Francja
      • Benite Cedex, Francja
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux Cedex, Francja
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Marseille, Francja
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Nice, Francja
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Francja
        • Hôpital Cochin
      • Rouen Cedex, Seine Maritime, Francja
        • CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
      • Suresnes, Francja
        • Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
  • Grecja
      • Maroúsi, Grecja
        • General Hospital of Attika "Sismanoglio"(Adult CF center, NHS)
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Holandia
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Holandia
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Holandia
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Holandia
        • Erasmus Medical Center
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Qubec, Kanada
        • Centre Hospitalier de l'Universite Laval
      • Saint John, Kanada
        • Saint John Regional Hospital
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Victoria, Kanada
        • Vancouver Island Health Authority
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Niemcy
      • Erlangen, Niemcy
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Giessen, Niemcy
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Niemcy
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Niemcy
        • Heidelberg Cystic Fibrosis Center
      • Mainz, Niemcy
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • München, Niemcy
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Tuebingen, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Wuerzburg, Niemcy
        • University Hospital Wuerzburg
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636
        • Valley Children's Hospital/ Children's Hospital of Central California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF Gateway Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61637
        • Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinois/OSF
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
        • Maine Medical Partners
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Montana
      • Billings, Montana, Stany Zjednoczone, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87131
        • University of New Mexico Clinical & Translational Science Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27517
        • UNC Marsico Clinical Research Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/ Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stany Zjednoczone, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia Primary Care Center
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Hospitals and Clinics
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • CTSI Adult Translational Research Unit/Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja
        • Karolinska Univeritetssjukhuset, Huddinge
  • Włochy
      • Ancona, Włochy
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Firenze, Włochy
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Włochy
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Włochy
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Potenza, Włochy
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Verona, Włochy
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo
        • The Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Brimingham, Zjednoczone Królestwo
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • Leeds General Infirmary
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • King's College Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Key Inclusion Criteria:

  • Heterozygous for the F508del mutation (F/MF)
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) value ≥40% and ≤90% of predicted mean for age, sex, and height

Key Exclusion Criteria:

  • Clinically significant cirrhosis with or without portal hypertension
  • Lung infection with organisms associated with a more rapid decline in pulmonary status
  • Solid organ or hematological transplantation

Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Participants who received placebo matched to VX-445/TEZ/IVA for 24 weeks in the TC treatment period.
Lek: Placebo
Participants received placebo matched VX-445/TEZ/IVA orally once daily in the morning and placebo matched to IVA orally once daily in the evening.
Eksperymentalny: VX-445/TEZ/IVA TC
Participants who received VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA150 mg as fixed-dose combination (FDC) tablets in the morning and IVA 150 mg as mono tablet in the evening for 24 weeks in the TC treatment period.
Lek: VX-445/TEZ/IVA
Uczestnicy otrzymywali VX-445/TEZ/IVA doustnie raz dziennie rano.
Inne nazwy:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • VX-445/tezakaftor/iwakaftor
Lek: IVA
Participants received IVA orally once daily in the evening
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w tygodniu 4
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od linii podstawowej w tygodniu 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Liczba zaostrzeń płucnych (PEx)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Zaostrzenie płucne zdefiniowano jako leczenie nową lub zmienioną antybiotykoterapią (dożylną, wziewną lub doustną) w przypadku wystąpienia co najmniej 4 objawów przedmiotowych/podmiotowych ze strony zatok i płuc.
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie (SwCl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Bezwzględna zmiana w poprawionym kwestionariuszu mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
BMI zdefiniowano jako wagę w kilogramach (kg) podzieloną przez wzrost w metrach kwadratowych (m^2).
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Bezwzględna zmiana chlorku potu
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w tygodniu 4
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od linii podstawowej w tygodniu 4
Bezwzględna zmiana w poprawionym kwestionariuszu mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w tygodniu 4
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Od linii podstawowej w tygodniu 4
Czas do pierwszego zaostrzenia płucnego (PEx)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Zaostrzenie płucne zdefiniowano jako leczenie nową lub zmienioną antybiotykoterapią (dożylną, wziewną lub doustną) w przypadku wystąpienia co najmniej 4 objawów przedmiotowych/podmiotowych ze strony zatok i płuc.
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Bezwzględna zmiana masy ciała
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku w okresie leczenia TC do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku lub do daty zakończenia udziału w badaniu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (do 28 tygodni)
Od pierwszej dawki badanego leku w okresie leczenia TC do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku lub do daty zakończenia udziału w badaniu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (do 28 tygodni)
Absolute Change in BMI Z-score for Participants <=20 Years of Age at Baseline
Ramy czasowe: From Baseline at Week 24
BMI was defined as weight in kg divided by height in m^2. Z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. BMI, adjusted for age and sex, was analyzed as BMI-for-age z-score. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean. Higher values are indicative of higher BMI.
From Baseline at Week 24
Observed Pre-dose Concentration (Ctrough) of VX-445, TEZ, M1-TEZ, and IVA
Ramy czasowe: Pre-dose on Week 4, 8, 12, and 16
Pre-dose on Week 4, 8, 12, and 16

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 maja 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 maja 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 maja 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 maja 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 maja 2020

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX17-445-102
  • 2018-000183-28 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na VX-445/TEZ/IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj