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A Phase 3 Study of VX-445 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)

6 de mayo de 2020 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of VX-445 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Who Are Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)

This study will evaluate the efficacy of VX-445 in triple combination (TC) with tezacaftor (TEZ) and ivacaftor (IVA) in subjects with cystic fibrosis (CF) who are heterozygous for F508del and a minimal function mutation (F/MF subjects).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

405

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Erlangen, Alemania
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Giessen, Alemania
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Alemania
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Alemania
        • Heidelberg Cystic Fibrosis Center
      • Mainz, Alemania
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • München, Alemania
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Tuebingen, Alemania
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Wuerzburg, Alemania
        • University Hospital Wuerzburg
  • Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Austria
      • Graz, Austria
        • University of Graz
      • Innsbruck, Austria
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Salzburg, Austria
        • LKH - Universitätsklinikum der PMU Salzburg
      • Vienna, Austria
        • Medizinische Universität Wien
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Bélgica
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Bélgica
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gathuisberg
  • Canadá
      • Calgary, Canadá
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Qubec, Canadá
        • Centre Hospitalier de l'Universite Laval
      • Saint John, Canadá
        • Saint John Regional Hospital
      • Toronto, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
      • Victoria, Canadá
        • Vancouver Island Health Authority
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Chequia
      • Brno, Chequia
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Praha 5, Chequia
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636
        • Valley Children's Hospital/ Children's Hospital of Central California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF Gateway Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
        • Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinois/OSF
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
        • Maine Medical Partners
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131
        • University of New Mexico Clinical & Translational Science Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
        • UNC Marsico Clinical Research Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/ Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Estados Unidos, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Primary Care Center
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Hospitals and Clinics
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • CTSI Adult Translational Research Unit/Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • Francia
      • Benite Cedex, Francia
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux Cedex, Francia
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Marseille, Francia
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Nice, Francia
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Francia
        • Hôpital Cochin
      • Rouen Cedex, Seine Maritime, Francia
        • CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
      • Suresnes, Francia
        • Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
  • Grecia
      • Maroúsi, Grecia
        • General Hospital of Attika "Sismanoglio"(Adult CF center, NHS)
  • Italia
      • Ancona, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Firenze, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Italia
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italia
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Potenza, Italia
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Países Bajos
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Países Bajos
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Países Bajos
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Erasmus Medical Center
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido
        • The Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Brimingham, Reino Unido
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Reino Unido
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Leeds, Reino Unido
        • Leeds General Infirmary
      • London, Reino Unido
        • King's College Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital
  • Suecia
      • Stockholm, Suecia
        • Karolinska Univeritetssjukhuset, Huddinge

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Key Inclusion Criteria:

  • Heterozygous for the F508del mutation (F/MF)
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) value ≥40% and ≤90% of predicted mean for age, sex, and height

Key Exclusion Criteria:

  • Clinically significant cirrhosis with or without portal hypertension
  • Lung infection with organisms associated with a more rapid decline in pulmonary status
  • Solid organ or hematological transplantation

Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Participants who received placebo matched to VX-445/TEZ/IVA for 24 weeks in the TC treatment period.
Droga: Placebo
Participants received placebo matched VX-445/TEZ/IVA orally once daily in the morning and placebo matched to IVA orally once daily in the evening.
Experimental: VX-445/TEZ/IVA TC
Participants who received VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA150 mg as fixed-dose combination (FDC) tablets in the morning and IVA 150 mg as mono tablet in the evening for 24 weeks in the TC treatment period.
Droga: VX-445/TEZ/IVA
Los participantes recibieron VX-445/TEZ/IVA por vía oral una vez al día por la mañana.
Otros nombres:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • VX-445/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Participants received IVA orally once daily in the evening
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 4
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Desde el inicio en la semana 4

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Desde el inicio hasta la semana 24
Número de exacerbaciones pulmonares (PEx)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
La exacerbación pulmonar se definió como el tratamiento con terapia antibiótica nueva o modificada (intravenosa, inhalada u oral) para 4 o más signos/síntomas sinopulmonares.
Desde el inicio hasta la semana 24
Cambio absoluto en el cloruro de sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Desde el inicio hasta la semana 24
Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Desde el inicio hasta la semana 24
Cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
El IMC se definió como el peso en kilogramos (kg) dividido por la altura en metros cuadrados (m^2).
Desde el inicio en la semana 24
Cambio absoluto en el cloruro de sudor
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 4
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Desde el inicio en la semana 4
Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 4
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Desde el inicio en la semana 4
Tiempo hasta la primera exacerbación pulmonar (PEx)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
La exacerbación pulmonar se definió como el tratamiento con terapia antibiótica nueva o modificada (intravenosa, inhalada u oral) para 4 o más signos/síntomas sinopulmonares.
Desde el inicio hasta la semana 24
Cambio absoluto en el peso corporal
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
Desde el inicio en la semana 24
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio en el período de tratamiento TC hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio o hasta la fecha de finalización de la participación en el estudio, lo que ocurra primero (hasta 28 semanas)
Desde la primera dosis del fármaco del estudio en el período de tratamiento TC hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio o hasta la fecha de finalización de la participación en el estudio, lo que ocurra primero (hasta 28 semanas)
Absolute Change in BMI Z-score for Participants <=20 Years of Age at Baseline
Periodo de tiempo: From Baseline at Week 24
BMI was defined as weight in kg divided by height in m^2. Z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. BMI, adjusted for age and sex, was analyzed as BMI-for-age z-score. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean. Higher values are indicative of higher BMI.
From Baseline at Week 24
Observed Pre-dose Concentration (Ctrough) of VX-445, TEZ, M1-TEZ, and IVA
Periodo de tiempo: Pre-dose on Week 4, 8, 12, and 16
Pre-dose on Week 4, 8, 12, and 16

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de junio de 2018

Finalización primaria (Actual)

24 de abril de 2019

Finalización del estudio (Actual)

24 de abril de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de mayo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de mayo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

15 de mayo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de mayo de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de mayo de 2020

Última verificación

1 de mayo de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX17-445-102
  • 2018-000183-28 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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