Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

A Phase 3 Study of VX-445 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)

6. mai 2020 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of VX-445 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Who Are Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)

This study will evaluate the efficacy of VX-445 in triple combination (TC) with tezacaftor (TEZ) and ivacaftor (IVA) in subjects with cystic fibrosis (CF) who are heterozygous for F508del and a minimal function mutation (F/MF subjects).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

405

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Belgia
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gathuisberg
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Qubec, Canada
        • Centre Hospitalier de l'Universite Laval
      • Saint John, Canada
        • Saint John Regional Hospital
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Victoria, Canada
        • Vancouver Island Health Authority
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Forente stater, 93636
        • Valley Children's Hospital/ Children's Hospital of Central California
      • Oakland, California, Forente stater, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • UCSF Gateway Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61637
        • Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinois/OSF
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Forente stater, 04102
        • Maine Medical Partners
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Montana
      • Billings, Montana, Forente stater, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87131
        • University of New Mexico Clinical & Translational Science Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27517
        • UNC Marsico Clinical Research Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/ Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Tyler, Texas, Forente stater, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Forente stater, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia Primary Care Center
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin Hospitals and Clinics
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • CTSI Adult Translational Research Unit/Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • Frankrike
      • Benite Cedex, Frankrike
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux Cedex, Frankrike
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Marseille, Frankrike
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Nice, Frankrike
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Cochin
      • Rouen Cedex, Seine Maritime, Frankrike
        • CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
      • Suresnes, Frankrike
        • Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
  • Hellas
      • Maroúsi, Hellas
        • General Hospital of Attika "Sismanoglio"(Adult CF center, NHS)
  • Italia
      • Ancona, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Firenze, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Italia
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italia
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Potenza, Italia
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Nederland
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Nederland
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Nederland
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Nederland
        • Erasmus Medical Center
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia
        • The Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Brimingham, Storbritannia
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Edinburgh, Storbritannia
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Storbritannia
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Storbritannia
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Leeds, Storbritannia
        • Leeds General Infirmary
      • London, Storbritannia
        • King's College Hospital
      • Manchester, Storbritannia
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Southampton, Storbritannia
        • Southampton General Hospital
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska Univeritetssjukhuset, Huddinge
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Praha 5, Tsjekkia
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Giessen, Tyskland
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Tyskland
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Tyskland
        • Heidelberg Cystic Fibrosis Center
      • Mainz, Tyskland
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • München, Tyskland
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Tuebingen, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Wuerzburg, Tyskland
        • University Hospital Wuerzburg
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike
        • University of Graz
      • Innsbruck, Østerrike
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Salzburg, Østerrike
        • LKH - Universitätsklinikum der PMU Salzburg
      • Vienna, Østerrike
        • Medizinische Universität Wien

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Key Inclusion Criteria:

  • Heterozygous for the F508del mutation (F/MF)
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) value ≥40% and ≤90% of predicted mean for age, sex, and height

Key Exclusion Criteria:

  • Clinically significant cirrhosis with or without portal hypertension
  • Lung infection with organisms associated with a more rapid decline in pulmonary status
  • Solid organ or hematological transplantation

Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Participants who received placebo matched to VX-445/TEZ/IVA for 24 weeks in the TC treatment period.
Legemiddel: Placebo
Participants received placebo matched VX-445/TEZ/IVA orally once daily in the morning and placebo matched to IVA orally once daily in the evening.
Eksperimentell: VX-445/TEZ/IVA TC
Participants who received VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA150 mg as fixed-dose combination (FDC) tablets in the morning and IVA 150 mg as mono tablet in the evening for 24 weeks in the TC treatment period.
Legemiddel: VX-445/TEZ/IVA
Deltakerne fikk VX-445/TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen.
Andre navn:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • VX-445/tezacaftor/ivacaftor
Legemiddel: IVA
Participants received IVA orally once daily in the evening
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline i uke 4
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Fra baseline i uke 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Fra baseline til uke 24
Antall lungeeksaserbasjoner (PEx)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
Lungeeksaserbasjon ble definert som behandling med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for mer enn eller lik 4 sinopulmonale tegn/symptomer.
Fra baseline til uke 24
Absolutt endring i svetteklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Fra baseline til uke 24
Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
Fra baseline til uke 24
Absolutt endring i kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra baseline i uke 24
BMI ble definert som vekt i kilogram (kg) delt på høyde i kvadratmeter (m^2).
Fra baseline i uke 24
Absolutt endring i svetteklorid
Tidsramme: Fra baseline i uke 4
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Fra baseline i uke 4
Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng
Tidsramme: Fra baseline i uke 4
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
Fra baseline i uke 4
Tid til første lungeeksaserbasjon (PEx)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
Lungeeksaserbasjon ble definert som behandling med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for mer enn eller lik 4 sinopulmonale tegn/symptomer.
Fra baseline til uke 24
Absolutt endring i kroppsvekt
Tidsramme: Fra baseline i uke 24
Fra baseline i uke 24
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet i TC-behandlingsperioden opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller til fullføringen av studiedeltakelsesdatoen, avhengig av hva som inntreffer først (opptil 28 uker)
Fra første dose av studiemedikamentet i TC-behandlingsperioden opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller til fullføringen av studiedeltakelsesdatoen, avhengig av hva som inntreffer først (opptil 28 uker)
Absolute Change in BMI Z-score for Participants <=20 Years of Age at Baseline
Tidsramme: From Baseline at Week 24
BMI was defined as weight in kg divided by height in m^2. Z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. BMI, adjusted for age and sex, was analyzed as BMI-for-age z-score. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean. Higher values are indicative of higher BMI.
From Baseline at Week 24
Observed Pre-dose Concentration (Ctrough) of VX-445, TEZ, M1-TEZ, and IVA
Tidsramme: Pre-dose on Week 4, 8, 12, and 16
Pre-dose on Week 4, 8, 12, and 16

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2018

Primær fullføring (Faktiske)

24. april 2019

Studiet fullført (Faktiske)

24. april 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. mai 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. mai 2018

Først lagt ut (Faktiske)

15. mai 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. mai 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. mai 2020

Sist bekreftet

1. mai 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX17-445-102
  • 2018-000183-28 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på VX-445/TEZ/IVA

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in El Salvador

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere