Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Phase 3 Study of VX-445 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)

2020. május 6. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of VX-445 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Who Are Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)

This study will evaluate the efficacy of VX-445 in triple combination (TC) with tezacaftor (TEZ) and ivacaftor (IVA) in subjects with cystic fibrosis (CF) who are heterozygous for F508del and a minimal function mutation (F/MF subjects).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

405

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Graz, Ausztria
        • University of Graz
      • Innsbruck, Ausztria
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Salzburg, Ausztria
        • LKH - Universitätsklinikum der PMU Salzburg
      • Vienna, Ausztria
        • Medizinische Universität Wien
  • Ausztrália
      • North Adelaide, Ausztrália
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Ausztrália
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Ausztrália
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Ausztrália
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, Ausztrália
        • Westmead Hospital
  • Belgium
      • Brussels, Belgium
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgium
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Belgium
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgium
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgium
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gathuisberg
  • Csehország
      • Brno, Csehország
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Praha 5, Csehország
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Egyesült Királyság
      • Belfast, Egyesült Királyság
        • The Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Brimingham, Egyesült Királyság
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Edinburgh, Egyesült Királyság
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Egyesült Királyság
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Egyesült Királyság
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Leeds, Egyesült Királyság
        • Leeds General Infirmary
      • London, Egyesült Királyság
        • King's College Hospital
      • Manchester, Egyesült Királyság
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Southampton, Egyesült Királyság
        • Southampton General Hospital
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
        • Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Egyesült Államok, 93636
        • Valley Children's Hospital/ Children's Hospital of Central California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • UCSF Gateway Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Egyesült Államok, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61637
        • Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinois/OSF
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Egyesült Államok, 04102
        • Maine Medical Partners
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Montana
      • Billings, Montana, Egyesült Államok, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Egyesült Államok, 87131
        • University of New Mexico Clinical & Translational Science Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27517
        • UNC Marsico Clinical Research Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/ Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Tyler, Texas, Egyesült Államok, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Egyesült Államok, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
        • University of Virginia Primary Care Center
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • University of Wisconsin Hospitals and Clinics
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • CTSI Adult Translational Research Unit/Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • Franciaország
      • Benite Cedex, Franciaország
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux Cedex, Franciaország
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Marseille, Franciaország
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Nice, Franciaország
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Franciaország
        • Hôpital Cochin
      • Rouen Cedex, Seine Maritime, Franciaország
        • CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
      • Suresnes, Franciaország
        • Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
  • Görögország
      • Maroúsi, Görögország
        • General Hospital of Attika "Sismanoglio"(Adult CF center, NHS)
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Hollandia
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Hollandia
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Hollandia
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Hollandia
        • Erasmus Medical Center
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Qubec, Kanada
        • Centre Hospitalier de l'Universite Laval
      • Saint John, Kanada
        • Saint John Regional Hospital
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Victoria, Kanada
        • Vancouver Island Health Authority
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Németország
      • Erlangen, Németország
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Giessen, Németország
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Németország
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Németország
        • Heidelberg Cystic Fibrosis Center
      • Mainz, Németország
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • München, Németország
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Tuebingen, Németország
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Wuerzburg, Németország
        • University Hospital Wuerzburg
  • Olaszország
      • Ancona, Olaszország
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Firenze, Olaszország
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Olaszország
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Olaszország
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Olaszország
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Potenza, Olaszország
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Verona, Olaszország
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Svédország
      • Stockholm, Svédország
        • Karolinska Univeritetssjukhuset, Huddinge

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Key Inclusion Criteria:

  • Heterozygous for the F508del mutation (F/MF)
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) value ≥40% and ≤90% of predicted mean for age, sex, and height

Key Exclusion Criteria:

  • Clinically significant cirrhosis with or without portal hypertension
  • Lung infection with organisms associated with a more rapid decline in pulmonary status
  • Solid organ or hematological transplantation

Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Participants who received placebo matched to VX-445/TEZ/IVA for 24 weeks in the TC treatment period.
Drog: Placebo
Participants received placebo matched VX-445/TEZ/IVA orally once daily in the morning and placebo matched to IVA orally once daily in the evening.
Kísérleti: VX-445/TEZ/IVA TC
Participants who received VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA150 mg as fixed-dose combination (FDC) tablets in the morning and IVA 150 mg as mono tablet in the evening for 24 weeks in the TC treatment period.
Drog: VX-445/TEZ/IVA
A résztvevők VX-445/TEZ/IVA-t kaptak szájon át naponta egyszer, reggel.
Más nevek:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • VX-445/tezacaftor/ivacaftor
Drog: IVA
Participants received IVA orally once daily in the evening
Más nevek:
  • VX-770
  • ivakaftor

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A várható kényszerkilégzési térfogat százalékos abszolút változása 1 másodperc alatt (ppFEV1)
Időkeret: A kiindulási állapottól a 4. héten
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni.
A kiindulási állapottól a 4. héten

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A várható kényszerkilégzési térfogat százalékos abszolút változása 1 másodperc alatt (ppFEV1)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni.
Az alaphelyzettől a 24. hétig
A tüdő exacerbációk száma (PEx)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
A tüdő exacerbációját úgy határozták meg, mint új vagy módosított antibiotikum-terápiával (intravénás, inhalációs vagy orális) végzett kezelést legalább 4 szinopulmonális jel/tünet esetén.
Az alaphelyzettől a 24. hétig
A verejték-klorid (SwCl) abszolút változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
Az alaphelyzettől a 24. hétig
A cisztás fibrózis kérdőív átdolgozott (CFQ-R) légzőszervi tartomány pontszámának abszolút változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri. A légúti tartományban értékelt légúti tünetek, pontszám tartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek.
Az alaphelyzettől a 24. hétig
A testtömegindex (BMI) abszolút változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. héten
A BMI-t úgy határozták meg, hogy a kilogrammban (kg) megadott súlyt osztják a négyzetméterben (m^2) megadott magassággal.
Az alaphelyzettől a 24. héten
A verejték-klorid abszolút változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 4. héten
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
Az alaphelyzettől a 4. héten
A cisztás fibrózis kérdőív átdolgozott (CFQ-R) légzőszervi tartomány pontszámának abszolút változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 4. héten
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri. A légúti tartományban értékelt légúti tünetek, pontszám tartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek.
Az alaphelyzettől a 4. héten
Az első pulmonalis exacerbáció (PEx) ideje
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
A tüdő exacerbációját úgy határozták meg, mint új vagy módosított antibiotikum-terápiával (intravénás, inhalációs vagy orális) végzett kezelést legalább 4 szinopulmonális jel/tünet esetén.
Az alaphelyzettől a 24. hétig
A testtömeg abszolút változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. héten
Az alaphelyzettől a 24. héten
Biztonság és tolerálhatóság a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma alapján
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a TC-kezelési időszakban a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 28 napig, vagy a vizsgálatban való részvétel dátumáig, attól függően, hogy melyik következik be előbb (28 hétig)
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a TC-kezelési időszakban a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 28 napig, vagy a vizsgálatban való részvétel dátumáig, attól függően, hogy melyik következik be előbb (28 hétig)
Absolute Change in BMI Z-score for Participants <=20 Years of Age at Baseline
Időkeret: From Baseline at Week 24
BMI was defined as weight in kg divided by height in m^2. Z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. BMI, adjusted for age and sex, was analyzed as BMI-for-age z-score. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean. Higher values are indicative of higher BMI.
From Baseline at Week 24
Observed Pre-dose Concentration (Ctrough) of VX-445, TEZ, M1-TEZ, and IVA
Időkeret: Pre-dose on Week 4, 8, 12, and 16
Pre-dose on Week 4, 8, 12, and 16

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. június 15.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. április 24.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. április 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. május 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. május 2.

Első közzététel (Tényleges)

2018. május 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. május 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. május 6.

Utolsó ellenőrzés

2020. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX17-445-102
  • 2018-000183-28 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a VX-445/TEZ/IVA

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kenya

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel