Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

A Phase 3 Study of VX-445 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)

6. maj 2020 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of VX-445 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Who Are Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)

This study will evaluate the efficacy of VX-445 in triple combination (TC) with tezacaftor (TEZ) and ivacaftor (IVA) in subjects with cystic fibrosis (CF) who are heterozygous for F508del and a minimal function mutation (F/MF subjects).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

405

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • North Adelaide, Australien
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Australien
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, Australien
        • Westmead Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Belgien
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gathuisberg
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Qubec, Canada
        • Centre Hospitalier de l'Universite Laval
      • Saint John, Canada
        • Saint John Regional Hospital
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Victoria, Canada
        • Vancouver Island Health Authority
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige
        • The Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Brimingham, Det Forenede Kongerige
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Det Forenede Kongerige
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Leeds General Infirmary
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Southampton General Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Forenede Stater, 93636
        • Valley Children's Hospital/ Children's Hospital of Central California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF Gateway Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
        • Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinois/OSF
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 04102
        • Maine Medical Partners
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Montana
      • Billings, Montana, Forenede Stater, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87131
        • University of New Mexico Clinical & Translational Science Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27517
        • UNC Marsico Clinical Research Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/ Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Forenede Stater, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia Primary Care Center
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin Hospitals and Clinics
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • CTSI Adult Translational Research Unit/Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • Frankrig
      • Benite Cedex, Frankrig
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux Cedex, Frankrig
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Marseille, Frankrig
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Nice, Frankrig
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Cochin
      • Rouen Cedex, Seine Maritime, Frankrig
        • CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
      • Suresnes, Frankrig
        • Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
  • Grækenland
      • Maroúsi, Grækenland
        • General Hospital of Attika "Sismanoglio"(Adult CF center, NHS)
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Holland
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Holland
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Holland
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus Medical Center
  • Italien
      • Ancona, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Firenze, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Italien
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italien
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Potenza, Italien
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Verona, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska Univeritetssjukhuset, Huddinge
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Praha 5, Tjekkiet
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Giessen, Tyskland
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Tyskland
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Tyskland
        • Heidelberg Cystic Fibrosis Center
      • Mainz, Tyskland
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • München, Tyskland
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Tuebingen, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Wuerzburg, Tyskland
        • University Hospital Wuerzburg
  • Østrig
      • Graz, Østrig
        • University of Graz
      • Innsbruck, Østrig
        • Medizinische Universitat Innsbruck
      • Salzburg, Østrig
        • LKH - Universitätsklinikum der PMU Salzburg
      • Vienna, Østrig
        • Medizinische Universität Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Key Inclusion Criteria:

  • Heterozygous for the F508del mutation (F/MF)
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) value ≥40% and ≤90% of predicted mean for age, sex, and height

Key Exclusion Criteria:

  • Clinically significant cirrhosis with or without portal hypertension
  • Lung infection with organisms associated with a more rapid decline in pulmonary status
  • Solid organ or hematological transplantation

Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Participants who received placebo matched to VX-445/TEZ/IVA for 24 weeks in the TC treatment period.
Medicin: Placebo
Participants received placebo matched VX-445/TEZ/IVA orally once daily in the morning and placebo matched to IVA orally once daily in the evening.
Eksperimentel: VX-445/TEZ/IVA TC
Participants who received VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA150 mg as fixed-dose combination (FDC) tablets in the morning and IVA 150 mg as mono tablet in the evening for 24 weeks in the TC treatment period.
Medicin: VX-445/TEZ/IVA
Deltagerne modtog VX-445/TEZ/IVA oralt en gang dagligt om morgenen.
Andre navne:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • VX-445/tezacaftor/ivacaftor
Medicin: IVA
Participants received IVA orally once daily in the evening
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i procent forudsagt forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline i uge 4
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Fra baseline i uge 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i procent forudsagt forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Fra baseline til uge 24
Antal pulmonale eksacerbationer (PEx)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Lungeeksacerbation blev defineret som behandlingen med ny eller ændret antibiotikabehandling (intravenøs, inhaleret eller oral) for mere end eller lig med 4 sinopulmonale tegn/symptomer.
Fra baseline til uge 24
Absolut ændring i svedklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra baseline til uge 24
Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Fra baseline til uge 24
Absolut ændring i Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
BMI blev defineret som vægt i kilogram (kg) divideret med højde i kvadratmeter (m^2).
Fra baseline i uge 24
Absolut ændring i svedklorid
Tidsramme: Fra baseline i uge 4
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra baseline i uge 4
Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score
Tidsramme: Fra baseline i uge 4
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Fra baseline i uge 4
Tid til første pulmonal eksacerbation (PEx)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Lungeeksacerbation blev defineret som behandlingen med ny eller ændret antibiotikabehandling (intravenøs, inhaleret eller oral) for mere end eller lig med 4 sinopulmonale tegn/symptomer.
Fra baseline til uge 24
Absolut ændring i kropsvægt
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
Fra baseline i uge 24
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet i TC-behandlingsperioden op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet eller til afslutningen af ​​datoen for undersøgelsens deltagelse, alt efter hvad der indtræffer først (op til 28 uger)
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet i TC-behandlingsperioden op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet eller til afslutningen af ​​datoen for undersøgelsens deltagelse, alt efter hvad der indtræffer først (op til 28 uger)
Absolute Change in BMI Z-score for Participants <=20 Years of Age at Baseline
Tidsramme: From Baseline at Week 24
BMI was defined as weight in kg divided by height in m^2. Z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. BMI, adjusted for age and sex, was analyzed as BMI-for-age z-score. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean. Higher values are indicative of higher BMI.
From Baseline at Week 24
Observed Pre-dose Concentration (Ctrough) of VX-445, TEZ, M1-TEZ, and IVA
Tidsramme: Pre-dose on Week 4, 8, 12, and 16
Pre-dose on Week 4, 8, 12, and 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. april 2019

Studieafslutning (Faktiske)

24. april 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. maj 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. maj 2018

Først opslået (Faktiske)

15. maj 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. maj 2020

Sidst verificeret

1. maj 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX17-445-102
  • 2018-000183-28 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med VX-445/TEZ/IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner