Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

A Phase 3 Study of VX-445 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)

6 de maio de 2020 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of VX-445 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Who Are Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)

This study will evaluate the efficacy of VX-445 in triple combination (TC) with tezacaftor (TEZ) and ivacaftor (IVA) in subjects with cystic fibrosis (CF) who are heterozygous for F508del and a minimal function mutation (F/MF subjects).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

405

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Erlangen, Alemanha
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Giessen, Alemanha
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Alemanha
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Alemanha
        • Heidelberg Cystic Fibrosis Center
      • Mainz, Alemanha
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • München, Alemanha
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Tuebingen, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Wuerzburg, Alemanha
        • University Hospital Wuerzburg
  • Austrália
      • North Adelaide, Austrália
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Austrália
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrália
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Austrália
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, Austrália
        • Westmead Hospital
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Bélgica
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Bélgica
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gathuisberg
  • Canadá
      • Calgary, Canadá
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Qubec, Canadá
        • Centre Hospitalier de l'Universite Laval
      • Saint John, Canadá
        • Saint John Regional Hospital
      • Toronto, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
      • Victoria, Canadá
        • Vancouver Island Health Authority
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636
        • Valley Children's Hospital/ Children's Hospital of Central California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF Gateway Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
        • Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinois/OSF
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
        • Maine Medical Partners
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131
        • University of New Mexico Clinical & Translational Science Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
        • UNC Marsico Clinical Research Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/ Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Estados Unidos, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Primary Care Center
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Hospitals and Clinics
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • CTSI Adult Translational Research Unit/Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • França
      • Benite Cedex, França
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux Cedex, França
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Marseille, França
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Nice, França
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, França
        • Hôpital Cochin
      • Rouen Cedex, Seine Maritime, França
        • CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
      • Suresnes, França
        • Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
  • Grécia
      • Maroúsi, Grécia
        • General Hospital of Attika "Sismanoglio"(Adult CF center, NHS)
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Holanda
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Holanda
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Holanda
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Holanda
        • Erasmus Medical Center
  • Itália
      • Ancona, Itália
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Firenze, Itália
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Itália
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Itália
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Itália
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Potenza, Itália
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Verona, Itália
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido
        • The Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Brimingham, Reino Unido
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Reino Unido
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Leeds, Reino Unido
        • Leeds General Infirmary
      • London, Reino Unido
        • King's College Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital
  • Suécia
      • Stockholm, Suécia
        • Karolinska Univeritetssjukhuset, Huddinge
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Praha 5, Tcheca
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Áustria
      • Graz, Áustria
        • University of Graz
      • Innsbruck, Áustria
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Salzburg, Áustria
        • LKH - Universitätsklinikum der PMU Salzburg
      • Vienna, Áustria
        • Medizinische Universität Wien

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Key Inclusion Criteria:

  • Heterozygous for the F508del mutation (F/MF)
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) value ≥40% and ≤90% of predicted mean for age, sex, and height

Key Exclusion Criteria:

  • Clinically significant cirrhosis with or without portal hypertension
  • Lung infection with organisms associated with a more rapid decline in pulmonary status
  • Solid organ or hematological transplantation

Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Participants who received placebo matched to VX-445/TEZ/IVA for 24 weeks in the TC treatment period.
Medicamento: Placebo
Participants received placebo matched VX-445/TEZ/IVA orally once daily in the morning and placebo matched to IVA orally once daily in the evening.
Experimental: VX-445/TEZ/IVA TC
Participants who received VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA150 mg as fixed-dose combination (FDC) tablets in the morning and IVA 150 mg as mono tablet in the evening for 24 weeks in the TC treatment period.
Medicamento: VX-445/TEZ/IVA
Os participantes receberam VX-445/TEZ/IVA oralmente uma vez ao dia pela manhã.
Outros nomes:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • VX-445/tezacaftor/ivacaftor
Medicamento: IVA
Participants received IVA orally once daily in the evening
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta no percentual de volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Da linha de base na semana 4
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
Da linha de base na semana 4

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta no percentual de volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
Da linha de base até a semana 24
Número de Exacerbações Pulmonares (PEx)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
Exacerbação pulmonar foi definida como o tratamento com antibioticoterapia nova ou alterada (intravenosa, inalatória ou oral) para maior ou igual a 4 sinais/sintomas sinopulmonares.
Da linha de base até a semana 24
Mudança Absoluta no Cloreto de Suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Da linha de base até a semana 24
Mudança Absoluta no Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R) Pontuação do Domínio Respiratório
Prazo: Da linha de base até a semana 24
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Da linha de base até a semana 24
Mudança Absoluta no Índice de Massa Corporal (IMC)
Prazo: Da linha de base na semana 24
O IMC foi definido como peso em quilograma (kg) dividido pela altura em metro quadrado (m^2).
Da linha de base na semana 24
Mudança absoluta no cloreto de suor
Prazo: Da linha de base na semana 4
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Da linha de base na semana 4
Mudança Absoluta no Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R) Pontuação do Domínio Respiratório
Prazo: Da linha de base na semana 4
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Da linha de base na semana 4
Tempo para a primeira Exacerbação Pulmonar (PEx)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
Exacerbação pulmonar foi definida como o tratamento com antibioticoterapia nova ou alterada (intravenosa, inalatória ou oral) para maior ou igual a 4 sinais/sintomas sinopulmonares.
Da linha de base até a semana 24
Mudança Absoluta no Peso Corporal
Prazo: Da linha de base na semana 24
Da linha de base na semana 24
Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo no período de tratamento TC até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo ou até a conclusão da data de participação no estudo, o que ocorrer primeiro (até 28 semanas)
Desde a primeira dose do medicamento do estudo no período de tratamento TC até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo ou até a conclusão da data de participação no estudo, o que ocorrer primeiro (até 28 semanas)
Absolute Change in BMI Z-score for Participants <=20 Years of Age at Baseline
Prazo: From Baseline at Week 24
BMI was defined as weight in kg divided by height in m^2. Z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. BMI, adjusted for age and sex, was analyzed as BMI-for-age z-score. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean. Higher values are indicative of higher BMI.
From Baseline at Week 24
Observed Pre-dose Concentration (Ctrough) of VX-445, TEZ, M1-TEZ, and IVA
Prazo: Pre-dose on Week 4, 8, 12, and 16
Pre-dose on Week 4, 8, 12, and 16

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de junho de 2018

Conclusão Primária (Real)

24 de abril de 2019

Conclusão do estudo (Real)

24 de abril de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de maio de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de maio de 2018

Primeira postagem (Real)

15 de maio de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de maio de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de maio de 2020

Última verificação

1 de maio de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX17-445-102
  • 2018-000183-28 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em VX-445/TEZ/IVA

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Cameroon

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever