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Registro cinese della SMA pediatrica

10 luglio 2023 aggiornato da: Biogen

Pazienti pediatrici con atrofia muscolare spinale in Cina: un registro nazionale

L'obiettivo principale dello studio è descrivere la storia naturale e l'utilizzo dei trattamenti della terapia modificante la malattia (DMT) tra i partecipanti cinesi pediatrici con atrofia muscolare spinale legata al cromosoma 5q (5q-SMA).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

600

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Cina, 230006
        • Reclutamento
        • Anhui Children's Hospital
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100045
        • Reclutamento
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Cina, 400014
        • Reclutamento
        • Children's hospital of Chongqing Medical University
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Cina, 350001
        • Reclutamento
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Xiamen, Fujian, Cina, 361003
        • Reclutamento
        • Xiamen maternal and Child Health Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510080
        • Reclutamento
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Shenzhen, Guangdong, Cina, 518026
        • Reclutamento
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Cina, 530002
        • Reclutamento
        • Maternity and Child Health Care of Guangxi Zhuang Autonomous Region
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Cina, 050000
        • Reclutamento
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Cina, 450052
        • Reclutamento
        • The Third Affiliated Hospital of Zhengzhou University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430010
        • Reclutamento
        • Wuhan Children's Hospital, Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410008
        • Reclutamento
        • Xiangya Hospital, Central South University
      • Changsha, Hunan, Cina, 410007
        • Reclutamento
        • Hunan Children's Hospital
    • Inner Mongolia
      • Hohhot, Inner Mongolia, Cina, 010050
        • Reclutamento
        • The Affiliated Hospital of Inner Mongolia Medical University
    • Jiangsu
      • Xuzhou, Jiangsu, Cina, 221009
        • Reclutamento
        • Xuzhou Central Hospital
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Cina, 330006
        • Reclutamento
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Cina, 130021
        • Reclutamento
        • the First Hospital of Jilin University
    • Jinan Shandong
      • Jinan, Jinan Shandong, Cina, 250022
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Cina, 116037
        • Reclutamento
        • Dalian women and children's medical group
      • Shenyang, Liaoning, Cina, 110022
        • Reclutamento
        • Shengjing Hospital of China Medical University
    • Ningxia
      • YInchuan, Ningxia, Cina, 750002
        • Reclutamento
        • People's Hospital of Ningxia Hui Autonomous Region
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 201102
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Fudan University
    • Shanxi
      • Xi'an, Shanxi, Cina, 710004
        • Reclutamento
        • The Second Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
        • Reclutamento
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310052
        • Reclutamento
        • The Children's Hospital, Zhejiang University school of medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

I partecipanti pediatrici con 5q-SMA saranno arruolati per ottenere informazioni sia sulla storia naturale della malattia che sull'efficacia e la sicurezza dei DMT.

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Capacità del partecipante e/o del suo rappresentante legalmente autorizzato (ad esempio, genitore o tutore legale), a seconda dei casi e applicabile, di comprendere lo scopo e i rischi dello studio, di fornire il consenso informato e di autorizzare l'uso di dati sanitari riservati informazioni in conformità con le normative sulla privacy nazionali e locali.
  • 5q-SMA geneticamente confermata.
  • Età < 18 anni al momento dell'iscrizione.

Criteri chiave di esclusione:

  • Incapace o non disposto a fornire il consenso informato.
  • Altri tipi di SMA (non 5q-SMA).

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Partecipanti trattati con DMT
I partecipanti con SMA che hanno ricevuto un trattamento precedente con DMT incluso nusinersen saranno seguiti in modo prospettico per un massimo di 60 mesi e i dati disponibili saranno raccolti in modo retrospettivo.
Partecipanti non trattati
I partecipanti con SMA che non hanno ricevuto alcun trattamento saranno seguiti in modo prospettico per un massimo di 60 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Storia naturale e utilizzo dei trattamenti della terapia modificante la malattia (DMT) tra i partecipanti cinesi pediatrici con atrofia muscolare spinale legata al cromosoma 5q (5q-SMA)
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Fino a 60 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia dei trattamenti DMT
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
L'efficacia sarà valutata utilizzando le seguenti misure: tempo alla mortalità, funzione motoria, misure motorie, funzione polmonare, scoliosi, ricoveri e comorbilità, osservazioni cliniche, risultati riportati dai pazienti, uso della sedia a rotelle, nutrizione ed elettrofisiologia e biomarcatori.
Fino a 60 mesi
Sicurezza dei trattamenti DMT
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
La sicurezza sarà valutata in base agli eventi avversi (AE) e agli eventi avversi gravi.
Fino a 60 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Biogen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 novembre 2021

Completamento primario (Stimato)

2 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

2 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

13 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 luglio 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CN-SMG-11774

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità con la Politica sulla trasparenza e la condivisione dei dati degli studi clinici di Biogen su http://clinicalresearch.biogen.com/

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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