Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

SMA China-register voor kinderen

10 juli 2023 bijgewerkt door: Biogen

Pediatrische patiënten met spinale musculaire atrofie in China: een landelijk register

Het primaire doel van de studie is het beschrijven van de natuurlijke geschiedenis en het gebruik van behandelingen met ziektemodificerende therapie (DMT) bij pediatrische Chinese deelnemers met spinale musculaire atrofie gekoppeld aan chromosoom 5q (5q-SMA).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

600

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230006
        • Werving
        • Anhui Children's Hospital
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100045
        • Werving
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, China, 400014
        • Werving
        • Children's hospital of Chongqing Medical University
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, 350001
        • Werving
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Xiamen, Fujian, China, 361003
        • Werving
        • Xiamen maternal and Child Health Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510080
        • Werving
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518026
        • Werving
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China, 530002
        • Werving
        • Maternity and Child Health Care of Guangxi Zhuang Autonomous Region
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, China, 050000
        • Werving
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450052
        • Werving
        • The Third Affiliated Hospital of Zhengzhou University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430010
        • Werving
        • Wuhan Children's Hospital, Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Werving
        • Xiangya Hospital, Central South University
      • Changsha, Hunan, China, 410007
        • Werving
        • Hunan Children's Hospital
    • Inner Mongolia
      • Hohhot, Inner Mongolia, China, 010050
        • Werving
        • The Affiliated Hospital of Inner Mongolia Medical University
    • Jiangsu
      • Xuzhou, Jiangsu, China, 221009
        • Werving
        • Xuzhou Central Hospital
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Werving
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • Werving
        • The First Hospital of Jilin University
    • Jinan Shandong
      • Jinan, Jinan Shandong, China, 250022
        • Werving
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, China, 116037
        • Werving
        • Dalian women and children's medical group
      • Shenyang, Liaoning, China, 110022
        • Werving
        • Shengjing Hospital of China Medical University
    • Ningxia
      • YInchuan, Ningxia, China, 750002
        • Werving
        • People's Hospital of Ningxia Hui Autonomous Region
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 201102
        • Werving
        • Children's Hospital of Fudan University
    • Shanxi
      • Xi'an, Shanxi, China, 710004
        • Werving
        • The Second Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Werving
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • Werving
        • The Children's Hospital, Zhejiang University school of medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Pediatrische deelnemers met 5q-SMA zullen worden ingeschreven om informatie te verkrijgen over zowel de natuurlijke geschiedenis van de ziekte als de effectiviteit en veiligheid van DMT's.

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Vermogen van de deelnemer en/of zijn/haar wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (bijv. ouder of wettelijke voogd), indien van toepassing, om het doel en de risico's van het onderzoek te begrijpen, geïnformeerde toestemming te geven en toestemming te geven voor het gebruik van vertrouwelijke gezondheidsinformatie informatie in overeenstemming met nationale en lokale privacyregelgeving.
  • Genetisch bevestigde 5q-SMA.
  • Leeftijd < 18 jaar bij inschrijving.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Geïnformeerde toestemming niet kunnen of willen geven.
  • Andere soorten SMA (niet-5q-SMA).

OPMERKING: Er kunnen andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
DMT-behandelde deelnemers
Deelnemers met SMA die eerder zijn behandeld met DMT's, waaronder nusinersen, worden gedurende maximaal 60 maanden prospectief gevolgd en de beschikbare gegevens worden retrospectief verzameld.
Onbehandelde deelnemers
Deelnemers met SMA die geen behandeling hebben ondergaan, worden gedurende maximaal 60 maanden prospectief gevolgd.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Natuurlijke historie en gebruik van DMT-behandelingen (Disease Modifying Therapy) bij pediatrische Chinese deelnemers met spinale musculaire atrofie gekoppeld aan chromosoom 5q (5q-SMA)
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Tot 60 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effectiviteit van DMT-behandelingen
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
De effectiviteit zal worden beoordeeld aan de hand van de volgende maatregelen: tijd tot overlijden, motorische functie, motorische maatregelen, longfunctie, scoliose, ziekenhuisopnames en comorbiditeit, klinische observaties, door de patiënt gerapporteerde resultaten, rolstoelgebruik, voeding en elektrofysiologie en biomarkers.
Tot 60 maanden
Veiligheid van DMT-behandelingen
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
De veiligheid wordt beoordeeld aan de hand van ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige bijwerkingen.
Tot 60 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biogen

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Biogen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 november 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

2 september 2027

Studie voltooiing (Geschat)

2 september 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 september 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 september 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CN-SMG-11774

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

In overeenstemming met het beleid inzake transparantie van klinische onderzoeken en het delen van gegevens van Biogen op http://clinicalresearch.biogen.com/

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spieratrofie, Spinaal

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malawi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren