Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pediatrisk SMA Kina-registeret

10. juli 2023 oppdatert av: Biogen

Pediatriske pasienter med spinal muskelatrofi i Kina: Et landsdekkende register

Hovedmålet med studien er å beskrive naturhistorien og bruken av sykdomsmodifiserende terapi (DMT) behandlinger blant pediatriske kinesiske deltakere med spinal muskelatrofi knyttet til kromosom 5q (5q-SMA).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

600

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230006
        • Rekruttering
        • Anhui Children's Hospital
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100045
        • Rekruttering
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Kina, 400014
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350001
        • Rekruttering
        • Fujian Medical university union hospital
      • Xiamen, Fujian, Kina, 361003
        • Rekruttering
        • Xiamen maternal and Child Health Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518026
        • Rekruttering
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina, 530002
        • Rekruttering
        • Maternity and Child Health Care of Guangxi Zhuang Autonomous Region
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina, 050000
        • Rekruttering
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450052
        • Rekruttering
        • The Third Affiliated Hospital of Zhengzhou University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430010
        • Rekruttering
        • Wuhan Children's Hospital, Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410008
        • Rekruttering
        • Xiangya Hospital, Central South University
      • Changsha, Hunan, Kina, 410007
        • Rekruttering
        • Hunan Children's Hospital
    • Inner Mongolia
      • Hohhot, Inner Mongolia, Kina, 010050
        • Rekruttering
        • The Affiliated Hospital of Inner Mongolia Medical University
    • Jiangsu
      • Xuzhou, Jiangsu, Kina, 221009
        • Rekruttering
        • Xuzhou Central Hospital
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
        • Rekruttering
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kina, 130021
        • Rekruttering
        • The First Hospital of Jilin University
    • Jinan Shandong
      • Jinan, Jinan Shandong, Kina, 250022
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Kina, 116037
        • Rekruttering
        • Dalian women and children's medical group
      • Shenyang, Liaoning, Kina, 110022
        • Rekruttering
        • Shengjing Hospital of China Medical University
    • Ningxia
      • YInchuan, Ningxia, Kina, 750002
        • Rekruttering
        • People's Hospital of Ningxia Hui Autonomous Region
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 201102
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Fudan University
    • Shanxi
      • Xi'an, Shanxi, Kina, 710004
        • Rekruttering
        • The Second Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Rekruttering
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital, Zhejiang University school of medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pediatriske deltakere med 5q-SMA vil bli registrert for å få informasjon om både den naturlige historien til sykdommen og effektiviteten og sikkerheten til DMT.

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Evnen til deltakeren og/eller hans/hennes lovlig autoriserte representant (f.eks. forelder eller verge), etter behov og aktuelt, til å forstå formålet med og risikoene ved studien, gi informert samtykke og godkjenne bruk av konfidensiell helse informasjon i samsvar med nasjonale og lokale personvernforskrifter.
  • Genetisk bekreftet 5q-SMA.
  • Alder < 18 år ved innmelding.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Kan ikke eller vil ikke gi informert samtykke.
  • Andre typer SMA (ikke 5q-SMA).

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
DMT-behandlede deltakere
Deltakere med SMA som har fått tidligere behandling med DMT inkludert nusinersen vil bli fulgt prospektivt i opptil 60 måneder og tilgjengelige data samles inn retrospektivt.
Ubehandlede deltakere
Deltakere med SMA som ikke fikk noen behandling vil bli fulgt prospektivt i opptil 60 måneder.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Naturhistorie og bruk av sykdomsmodifiserende terapi (DMT) behandlinger blant pediatriske kinesiske deltakere med spinal muskelatrofi knyttet til kromosom 5q (5q-SMA)
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Opptil 60 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektiviteten av DMT-behandlinger
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Effektiviteten vil bli vurdert ved å bruke følgende mål: tid til dødelighet, motorisk funksjon, motoriske mål, lungefunksjon, skoliose, sykehusinnleggelser og komorbiditeter, kliniske observasjoner, pasientrapporterte utfall, rullestolbruk, ernæring og elektrofysiologi og biomarkører.
Opptil 60 måneder
Sikkerhet ved DMT-behandlinger
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Sikkerhet vil bli vurdert ved uønskede hendelser (AE) og alvorlige AE.
Opptil 60 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biogen

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. november 2021

Primær fullføring (Antatt)

2. september 2027

Studiet fullført (Antatt)

2. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

13. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CN-SMG-11774

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske studier på http://clinicalresearch.biogen.com/

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Muskelatrofi, spinal

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malaysia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere