Studio qualitativo dei chirurghi con potenziale follow-up dei pazienti (NECqual)

L'enterocolite necrotizzante (NEC) colpisce prevalentemente i neonati prematuri e consiste in una grave infiammazione intestinale che può portare alla necrosi. Il numero di bambini a più alto rischio di sviluppare NEC è in aumento man mano che migliora la sopravvivenza dei bambini estremamente prematuri. Sebbene rimangano domande senza risposta riguardo all'eziologia della NEC, la presentazione clinica è quella di un bambino in stato di malessere acuto, con distensione addominale che richiede supporto di terapia intensiva a causa dell'attivazione di una risposta infiammatoria sistemica.

Circa un quarto dei bambini richiederà un intervento chirurgico a causa di perforazione intestinale, sospetta necrosi intestinale o mancato miglioramento con il solo trattamento di terapia intensiva. Più comunemente, l'intestino ischemico e non vitale viene trovato durante la laparotomia e quindi rimosso. In 1 intervento chirurgico su 20 l’estensione dell’intestino non vitale è così grande che la sopravvivenza non è possibile.

È stato precedentemente dimostrato che la pratica chirurgica, compreso il processo decisionale, nella NEC varia da chirurgo a chirurgo, senza criteri stabiliti per quando un bambino non risponde più al trattamento medico e deve essere sottoposto a un intervento chirurgico. Può essere particolarmente impegnativo dato che i bambini affetti dalla malattia sono estremamente prematuri e alcuni pesano appena 500 grammi. Esiste il rischio reale di causare danni durante l’intervento chirurgico, quindi è essenziale che i benefici superino i rischi. Sfortunatamente i risultati a breve e lungo termine della NEC chirurgica sono scarsi, inclusa la mortalità nel 35% dopo l'intervento e il 59% dei sopravvissuti presenta problemi di sviluppo neurologico. Prove recenti suggeriscono che un intervento chirurgico precoce per NEC è vantaggioso ed è associato a risultati migliori rispetto a un intervento chirurgico ritardato. Inoltre, il 20% dei neonati affetti da NEC muore prima dell'intervento chirurgico, il che è potenzialmente evitabile con un'identificazione più efficace della necessità dell'intervento chirurgico.

Per migliorare questi risultati sfavorevoli è essenziale comprendere e definire in dettaglio la pratica attuale (ad es. indicazioni e tempistiche per l’intervento chirurgico) e comprendere come ciò possa essere associato all’esito. Questi esiti sono sia a breve termine, inclusa la mortalità e la capacità di tollerare la nutrizione enterale, sia a lungo termine, che includono esiti sullo sviluppo neurologico a 2 anni di vita.

Questo studio prospettico con metodi misti è interamente di osservazione e non prevede alcun intervento. L’inclusione nello studio avviene sulla base del consenso pienamente informato.

Il flusso dello studio è il seguente:

1. Intervista iniziale al chirurgo: dopo l'impostazione del sito, tutti i chirurghi pediatrici consulenti che trattano neonati con NEC saranno invitati a partecipare e riceveranno un foglio informativo del partecipante insieme a un modulo di consenso. Verrà condotta un'intervista di base con ciascun chirurgo partecipante via telefono sulla base di ipotetici pazienti. Il colloquio seguirà una guida semi-strutturata. L'intervista verrà registrata ai fini della trascrizione. Verrà poi effettuata l'analisi tematica.
2. Revisione clinica dei neonati con NEC da parte del chirurgo consulente: i neonati potranno essere inclusi se hanno confermato NEC o se la loro diagnosi più probabile è NEC e vengono esaminati da un chirurgo consulente per prendere in considerazione un intervento chirurgico presso un sito di studio. Il team clinico locale o il gruppo di ricerca notificheranno al coordinatore dello studio l'avvenuta revisione.
3. Intervista qualitativa al chirurgo sulla revisione e decisione di operare o meno - Le interviste qualitative saranno condotte via telefono il prima possibile dopo la revisione clinica da parte del chirurgo. Le interviste saranno semi-strutturate, della durata di circa 10 minuti, e seguiranno una guida tematica. L'intervista verrà registrata ai fini della trascrizione. Verrà poi effettuata l'analisi tematica.
4. Consenso dei genitori e raccolta dati - Dopo il colloquio qualitativo del chirurgo, i genitori del bambino sottoposto a revisione clinica verranno contattati per il consenso a registrare i dettagli del loro bambino e le informazioni di contatto dei genitori. Questo processo avverrà prima della dimissione dall’ospedale. I dati verranno raccolti per consentire il collegamento al National Neonatal Research Database (NNRD) che raccoglie regolarmente dati sui neonati ricoverati nelle unità neonatali a livello nazionale.

5. Follow-up iniziale - Età gestazionale corretta di 52 settimane - Sette mesi dopo la fine della raccolta dei dati (1 maggio 2025), un elenco di pazienti che utilizzano i numeri BadgerNet e le date di nascita verrà inviato in modo sicuro al National Neonatal Research Database (NNRD) tramite e-mail NHS.net per identificare i neonati sul NNRD. I dati richiesti per ciascun neonato verranno censurati all'età gestazionale corretta di 52 settimane. L'analisi si concentrerà sull'identificazione delle associazioni tra l'analisi dell'intervista tematica e gli esiti dei bambini. Questi gruppi in base al risultato sono:

   • Sopravvivenza e non sopravvivenza
   • Sopravvivenza e non sopravvivenza o dipendenza nutrizionale dei genitori alla dimissione
   • Intervento chirurgico dopo la revisione chirurgica iniziale e la gestione medica continua
6. Ulteriore follow-up - 2 anni di età - il NNRD sarà nuovamente interrogato il 1° gennaio 2027 utilizzando le stesse procedure utilizzate durante il follow-up iniziale. Ulteriori risultati di interesse in questa fase sono la data di valutazione dei risultati a due anni, i risultati dello sviluppo e la diagnosi di paralisi cerebrale. Verranno nuovamente indagate le associazioni tra questi risultati e i temi identificati durante il colloquio con il chirurgo.