Jakościowe badanie chirurgów z potencjalną obserwacją pacjenta (NECqual)

Martwicze zapalenie jelit (NEC) dotyka głównie wcześniaków i objawia się ciężkim zapaleniem jelit, które może prowadzić do martwicy. Liczba dzieci obarczonych najwyższym ryzykiem rozwoju NEC rośnie wraz ze wzrostem przeżywalności wcześniaków. Chociaż pytania dotyczące etiologii NEC pozostają bez odpowiedzi, obraz kliniczny przedstawia dziecko w ostrym stanie zdrowia, z wzdęciem brzucha wymagającym intensywnej terapii ze względu na aktywację ogólnoustrojowej reakcji zapalnej.

Około jedna czwarta dzieci będzie wymagała operacji z powodu perforacji jelita, podejrzenia martwicy jelita lub braku poprawy po samym leczeniu na intensywnej terapii. Najczęściej podczas laparotomii stwierdza się niedokrwione, nieżywe jelita, które następnie usuwa się. W przypadku 1 na 20 zabiegów chirurgicznych stopień niezdolnego do życia jelita jest tak duży, że przeżycie nie jest możliwe.

Wykazano wcześniej, że praktyka chirurgiczna, w tym proces podejmowania decyzji, w NEC różni się w zależności od chirurga i nie ma ustalonych kryteriów określających, kiedy niemowlę nie reaguje już na leczenie i należy poddać się operacji. Może to być szczególnie trudne, biorąc pod uwagę, że dzieci chore na tę chorobę są wyjątkowo wcześniakami, a niektóre ważą zaledwie 500 gramów. Istnieje realne ryzyko wyrządzenia szkody podczas operacji, dlatego ważne jest, aby korzyści przewyższały ryzyko. Niestety krótko- i długoterminowe wyniki chirurgicznego NEC są słabe, w tym śmiertelność po operacji wynosi 35%, a u 59% osób, które przeżyły, występują problemy neurorozwojowe. Najnowsze dowody sugerują, że wcześniejsza operacja NEC jest korzystna i wiąże się z lepszymi wynikami niż opóźniona operacja. Ponadto 20% noworodków z NEC umiera przed operacją, czego można potencjalnie uniknąć dzięki skuteczniejszej identyfikacji konieczności operacji.

Aby poprawić te niekorzystne wyniki, konieczne jest szczegółowe zrozumienie i zdefiniowanie obecnej praktyki (tj. wskazania i czas operacji) i zrozumieć, w jaki sposób może to być powiązane z wynikiem leczenia. Wyniki te mają charakter zarówno krótkoterminowy, obejmujący śmiertelność i tolerancję żywienia dojelitowego, jak i długoterminowy, obejmujący wyniki neurorozwojowe w 2. roku życia.

To prospektywne badanie metodami mieszanymi ma charakter wyłącznie obserwacji i nie wymaga żadnej interwencji. Włączenie do badania odbywa się na podstawie w pełni świadomej zgody.

Przebieg badania jest następujący:

1. Wstępna rozmowa z chirurgiem — po utworzeniu placówki wszyscy konsultanci chirurdzy pediatryczni zajmujący się leczeniem niemowląt z NEC zostaną zaproszeni do udziału i otrzymają arkusz informacyjny dla uczestnika wraz z formularzem zgody. Z każdym uczestniczącym chirurgiem zostanie przeprowadzony wywiad telefoniczny na podstawie hipotetycznych pacjentów. Rozmowa kwalifikacyjna będzie przebiegać według częściowo ustrukturyzowanego przewodnika. Rozmowa zostanie nagrana w celu transkrypcji. Następnie zostanie przeprowadzona analiza tematyczna.
2. Ocena kliniczna niemowląt z NEC przeprowadzona przez konsultanta chirurga — niemowlęta będą kwalifikować się do włączenia do badania, jeśli potwierdzono u nich NEC lub ich najbardziej prawdopodobną diagnozą jest NEC i zostaną poddane ocenie przez konsultanta chirurga w celu rozważenia operacji w ośrodku badawczym. Lokalny zespół kliniczny lub zespół badawczy powiadomi koordynatora badania o przeprowadzeniu tej oceny.
3. Jakościowa rozmowa z chirurgiem na temat oceny i decyzji o operacji lub nie – Wywiady jakościowe zostaną przeprowadzone telefonicznie możliwie jak najszybciej po ocenie klinicznej przeprowadzonej przez chirurga. Wywiady będą miały charakter częściowo ustrukturyzowany i będą trwały około 10 minut i będą przebiegać zgodnie z przewodnikiem tematycznym. Rozmowa zostanie nagrana w celu transkrypcji. Następnie zostanie przeprowadzona analiza tematyczna.
4. Zgoda rodziców i gromadzenie danych — po jakościowym wywiadzie przeprowadzonym przez chirurga rodzice niemowlęcia, które przeszło ocenę kliniczną, zostaną poproszeni o zgodę na zapisanie szczegółowych danych dziecka i danych kontaktowych rodziców. Proces ten nastąpi przed wypisem ze szpitala. Dane będą gromadzone w celu umożliwienia połączenia z Krajową Bazą Danych Badań Neonatologicznych (NNRD), która rutynowo gromadzi dane na temat niemowląt przyjmowanych na oddziały noworodkowe w całym kraju.

5. Wstępna obserwacja – 52 tygodnie skorygowanego wieku ciążowego – Siedem miesięcy po zakończeniu gromadzenia danych (1 maja 2025 r.) lista pacjentów zawierająca numery BadgerNet i daty urodzenia zostanie bezpiecznie przesłana do Krajowej Bazy Danych Badań Neonatologicznych (NNRD) za pośrednictwem poczty elektronicznej NHS.net w celu identyfikacji niemowląt w NNRD. Żądane dane dotyczące każdego niemowlęcia zostaną ocenzurowane w 52. tygodniu skorygowanego wieku ciążowego. Analiza skupi się na identyfikacji powiązań pomiędzy analizą wywiadu tematycznego a wynikami niemowląt. Te grupy w zależności od wyniku to:

   • Przetrwanie i nie przetrwanie
   • Przeżycie i brak przeżycia lub zależność od żywienia rodziców przy wypisie
   • Operacja po wstępnej ocenie chirurgicznej i dalszym leczeniu
6. Dalsza obserwacja – 2 lata – NNRD zostanie ponownie przesłuchany w dniu 1 stycznia 2027 r., przy zastosowaniu tych samych procedur, które zastosowano podczas wstępnej obserwacji. Dodatkowe wyniki interesujące na tym etapie to dwuletni termin oceny wyniku, wyniki rozwojowe i diagnoza porażenia mózgowego. Powiązania między tymi wynikami a tematami zidentyfikowanymi podczas wywiadu z chirurgiem zostaną ponownie zbadane.