ELIOS - Biomarcatori sperimentali per monitorare la modificazione della malattia nella SMRR attiva (ELIOS)

Criteri di inclusione

I pazienti idonei per l'inclusione nello studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

1. Pazienti adulti a cui viene prescritto ofatumumab come parte dell'assistenza clinica di routine come da PM ma che non hanno ancora ricevuto la prima dose. La decisione di prescrivere ofatumumab deve essere presa prima e indipendentemente dalla partecipazione allo studio.
2. Pazienti o loro rappresentanti legalmente autorizzati che firmano il modulo di consenso informato approvato dai Comitati di revisione istituzionale/Comitato etico indipendente (IRB/IEC).
3. Pazienti che soddisfano l'intervallo di punteggio EDSS compreso tra 0 e 7 al momento dello screening e dell'arruolamento per il trattamento con ofatumumab.
4. Pazienti con diagnosi di SMRR attiva secondo i criteri McDonald rivisti del 20172.
5. Pazienti che possono fornire campioni di sangue.
6. Pazienti in grado di comprendere l'inglese o il francese canadese scritto e parlato.
7. Pazienti che hanno un'acuità visiva corretta sufficiente per consentire una lettura accurata delle istruzioni del compito visivo sullo schermo, a giudizio dello sperimentatore. Se una recidiva compromette temporaneamente l'acuità visiva corretta di un paziente, la visita di riferimento può essere posticipata fino a quando il paziente non sarà in grado di leggere accuratamente le istruzioni del compito visivo sullo schermo, se ritenute accettabili dallo sperimentatore e dal paziente.
8. Pazienti con diagnosi confermata di SM senza segni di progressivo aumento della disabilità fisica indipendentemente dall'attività di recidiva negli ultimi sei mesi, come valutato da un medico.

Criteri di esclusione

Al fine di garantire che la popolazione dello studio sia rappresentativa di tutti i pazienti idonei, lo sperimentatore non potrà applicare ulteriori esclusioni. I pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri non sono idonei per l'inclusione in questo studio:

1. Pazienti con SM primaria progressiva, SM secondariamente progressiva senza attività della malattia, sindrome clinicamente isolata o sindrome radiologicamente isolata.
2. Qualsiasi malattia o condizione che potrebbe interferire con la partecipazione allo studio secondo il protocollo dello studio o con la capacità dei pazienti di collaborare e rispettare le procedure dello studio.
3. Donne in gravidanza o in allattamento (in allattamento).

4. Donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di iniziare una gravidanza, a meno che non utilizzino metodi contraccettivi efficaci durante l'assunzione di ofatumumab e per sei mesi dopo l'interruzione del trattamento. I metodi contraccettivi efficaci includono:

   • Astinenza totale (quando questa è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del partecipante). L'astinenza periodica (ad es. metodi di calendario, ovulazione, sintotermici, post-ovulazione) e l'astinenza non sono metodi contraccettivi accettabili
   • Sterilizzazione femminile (sottoposte a ovariectomia chirurgica bilaterale con o senza isterectomia), isterectomia totale o legatura delle tube almeno sei settimane prima dell'arruolamento. In caso di sola ovariectomia, lo stato riproduttivo della donna deve essere confermato mediante una valutazione successiva del livello ormonale
   • Sterilizzazione maschile almeno sei mesi prima dell'arruolamento. Per le partecipanti di sesso femminile allo studio, il partner maschile vasectomizzato dovrebbe essere l'unico partner di quel partecipante
   • Uso di metodi contraccettivi ormonali orali (estrogeni e progesterone), iniettati o impiantati, posizionamento di un dispositivo intrauterino o di un sistema intrauterino o altre forme di contraccezione ormonale che abbiano un'efficacia comparabile (tasso di fallimento <1%) come anello vaginale ormonale o metodo transdermico contraccezione ormonale
   • Utilizzo di metodi contraccettivi di barriera (preservativo maschile o femminile, cappuccio occlusivo, diaframma o cappucci cervicali/della volta)
   • In caso di utilizzo di contraccettivi ormonali, le donne partecipanti dovrebbero essere rimaste stabili sullo stesso metodo per un minimo di tre mesi prima di assumere il trattamento in studio.
   • Se le normative locali sono più rigorose rispetto ai metodi contraccettivi sopra elencati, si applicano le normative locali che saranno descritte nell'ICF.
   • Le donne sono considerate in post-menopausa se hanno avuto 12 mesi di amenorrea naturale (spontanea) con un profilo clinico appropriato (ad esempio, storia di sintomi vasomotori adeguata all'età). Le donne partecipanti non sono considerate in età fertile se sono in post-menopausa o hanno subito legatura tubarica bilaterale, ovariectomia chirurgica bilaterale (con o senza isterectomia), isterectomia totale o salpingectomia bilaterale almeno sei settimane prima della prima dose del trattamento in studio il studio. Nel caso della sola ovariectomia, una donna non è considerata potenzialmente fertile solo quando lo stato riproduttivo è stato confermato dalla valutazione del livello ormonale di follow-up.
5. Pazienti con ipersensibilità a ofatumumab o a qualsiasi ingrediente della formulazione, virus dell'epatite B attivo, leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML), gravi infezioni attive, in uno stato gravemente immunocompromesso o con tumori maligni attivi noti.
6. Pazienti con una malattia cronica attiva (o stabile ma trattata con immunoterapia) del sistema immunitario diversa dalla SM (ad es. artrite reumatoide, sclerodermia, sindrome di Sjögren, morbo di Crohn, colite ulcerosa, ecc.) o con sindrome da immunodeficienza (deficienza immunitaria ereditaria , immunodeficienza indotta da farmaci).
7. Pazienti che utilizzano altri farmaci sperimentali nei 30 giorni precedenti o durante la visita basale, o entro un periodo corrispondente a cinque emivite di eliminazione, a seconda di quale sia il più lungo, o che utilizzano altri farmaci sperimentali per i quali non si è verificato l'effetto farmacodinamico atteso alla linea di base.
8. Controindicazione o incapacità di sottoporsi a test regolari (ad esempio, risonanza magnetica, esami del sangue) come da standard di cura.
9. Pazienti che sono stati trattati con cladribina o con alemtuzumab in qualsiasi momento nei 12 mesi precedenti la visita basale.
10. Pazienti che sono stati precedentemente esposti alla terapia con cellule B anti-CD20 (ovvero ocrelizumab, ofatumumab) o natalizumab.
11. Anamnesi o evidenza di problemi di salute che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono influenzare i movimenti e il controllo oculomotorio.