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Clinical Trials on Carenza di carnitina palmitoiltransferasi II in Belgium

Totale 3 risultati

  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e altri collaboratori
    Reclutamento
    Baby Detect: screening genomico neonatale
    Iperplasia surrenale congenita | Emofilia A | Emofilia B | Mucopolisaccaridosi I | Mucopolisaccaridosi II | Fibrosi cistica | Deficit di alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia di Fanconi | Malattia granulomatosa cronica | Malattia di Wilson | Neutropenia congenita grave | Deficit di ornitina transcarbamilasi e altre condizioni
    Belgio
  • Genzyme, a Sanofi Company
    Completato
    Valutazione della sicurezza e dell'efficacia della somministrazione ripetuta di neoGAA nei pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo.
    Malattia di Pompe | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD II) | Carenza di maltasi acida
    Stati Uniti, Belgio, Danimarca, Francia, Germania, Olanda, Regno Unito
  • Genzyme, a Sanofi Company
    Reclutamento
    Sotto-registro Gravidanza Pompe
    Malattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Carenza di maltasi acida della glicogenesi 2
    Croazia, Stati Uniti, Italia, Belgio, Cechia

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