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Valutazione della sicurezza e dell'efficacia della somministrazione ripetuta di neoGAA nei pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo.

22 marzo 2023 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio in aperto, multicentrico, multinazionale, a dosaggio crescente sulla sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica ed efficacia esplorativa di infusioni bisettimanali ripetute di neoGAA in pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo naïve e trattati con alglucosidasi Alfa.

Obiettivo primario:

Valutare la sicurezza e la tollerabilità di neoGAA in pazienti naïve al trattamento e trattati con alglucosidasi alfa con malattia di Pompe ad esordio tardivo.

Obiettivo secondario:

Valutare la farmacocinetica e la farmacodinamica di neoGAA in pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo naïve al trattamento e trattati con alglucosidasi alfa.

Valutare l'effetto di neoGAA sugli endpoint esplorativi di efficacia in pazienti naïve al trattamento e trattati con alglucosidasi alfa con malattia di Pompe ad esordio tardivo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Screening: entro 90 giorni Periodo di trattamento: 24 settimane (incluse 13 infusioni bisettimanali) Visita di valutazione post-trattamento: 2 settimane dopo l'ultima infusione di neoGAA (alla settimana 27) Visita di fine studio: 4 settimane dopo l'ultima infusione di neoGAA (alla settimana 29) ) Durata totale: circa 41 settimane

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Danimarca
      • København Ø, Danimarca, 2100
        • Investigational Site Number 208001
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Investigational Site Number 250001
      • Nice, Francia, 06012
        • Investigational Site Number 250003
      • Paris, Francia, 75013
        • Investigational Site Number 250002
  • Germania
      • Mainz, Germania, 55131
        • Investigational Site Number 276003
      • München, Germania, 80336
        • Investigational Site Number 276001
      • Münster, Germania, 48149
        • Investigational Site Number 276002
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GJ
        • Investigational Site Number 528001
  • Regno Unito
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • Investigational Site Number 826003
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Investigational Site Number 840006
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • Investigational Site Number 840010
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160-7321
        • Investigational Site Number 840001
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Investigational Site Number 840008
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Investigational Site Number 840003

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione :

Sia per il Gruppo 1 che per il Gruppo 2:

  • Pazienti di sesso maschile o femminile con deficit dell'enzima α-glucosidasi acida (GAA) confermato da qualsiasi fonte tissutale e/o mutazione del gene GAA confermata e senza ipertrofia cardiaca nota.
  • Paziente disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato
  • Il paziente è in grado di deambulare per 50 metri (circa 160 piedi) senza fermarsi e senza un dispositivo di assistenza. L'uso di dispositivi di assistenza per la deambulazione comunitaria è appropriato.
  • Il paziente ha una capacità vitale forzata (FVC) in posizione eretta ≥50% del previsto.
  • La paziente, se di sesso femminile e potenzialmente fertile, deve avere un test di gravidanza negativo [beta-gonadotropina corionica umana nelle urine (β-hCG)] al basale.

Solo pazienti del gruppo 2:

- Il paziente è stato precedentemente trattato con alglucosidasi alfa per almeno 9 mesi.

Criteri di esclusione:

Sia per il Gruppo 1 che per il Gruppo 2:

  • Il paziente è dipendente dalla sedia a rotelle.
  • Il paziente necessita di ventilazione invasiva (è consentita la ventilazione non invasiva).
  • Il paziente sta partecipando a un altro studio clinico utilizzando un trattamento sperimentale.
  • Il paziente, secondo l'opinione dello sperimentatore, non è in grado di aderire ai requisiti dello studio.
  • Il paziente presenta una malattia organica clinicamente significativa (ad eccezione dei sintomi relativi alla malattia di Pompe), comprese malattie cardiovascolari, epatiche, polmonari, neurologiche o renali clinicamente significative o altre condizioni mediche, gravi malattie intercorrenti o circostanze attenuanti che, a parere dello sperimentatore, preclude la partecipazione allo studio o potenzialmente riduce la sopravvivenza.
  • Il paziente non può sottoporsi all'esame di risonanza magnetica a causa di una controindicazione formale come pacemaker, metalli ferromagnetici impiantati, disturbo d'ansia, ecc.

Solo gruppo 1:

- Il paziente ha avuto un precedente trattamento con alglucosidasi alfa o qualsiasi altra terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per la malattia di Pompe.

Solo gruppo 2:

- Il paziente ha un rischio elevato di una grave reazione allergica al neoGAA (es. precedente reazione anafilattica da moderata a grave all'alglucosidasi alfa e/o il paziente presenta anticorpi immunoglobulina (Ig) E all'alglucosidasi alfa e/o una storia di titoli anticorpali elevati sostenuti dell'immunoglobulina G (IgG) all'alglucosidasi alfa che, a parere dello sperimentatore, suggeriscono un alto rischio di reazione allergica al neoGAA).

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GZ402666 (neoGAA) Gruppo 1 - 5 mg
Infusione endovenosa di 5 mg di neoGAA a pazienti naïve con malattia di Pompe ad esordio tardivo una volta a settimane alterne per un totale di 24 settimane
Droga: GZ402666
Forma farmaceutica: polvere liofilizzata ricostituita per infusione Via di somministrazione: endovenosa
Sperimentale: GZ402666 (neoGAA) Gruppo 1 - 10 mg
Infusione endovenosa di 10 mg di neoGAA a pazienti naïve con malattia di Pompe ad esordio tardivo una volta a settimane alterne per un totale di 24 settimane.
Droga: GZ402666
Forma farmaceutica: polvere liofilizzata ricostituita per infusione Via di somministrazione: endovenosa
Sperimentale: GZ402666 (neoGAA) Gruppo 1 - 20 mg
Infusione endovenosa di 20 mg di neoGAA a pazienti naïve con malattia di Pompe ad esordio tardivo una volta a settimane alterne per un totale di 24 settimane.
Droga: GZ402666
Forma farmaceutica: polvere liofilizzata ricostituita per infusione Via di somministrazione: endovenosa
Sperimentale: GZ402666 (neoGAA) Gruppo 2 - 5 mg
Infusione endovenosa di 5 mg di neoGAA una volta ogni due settimane per un totale di 24 settimane a pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo precedentemente trattati con alglucoside alfa.
Droga: GZ402666
Forma farmaceutica: polvere liofilizzata ricostituita per infusione Via di somministrazione: endovenosa
Sperimentale: GZ402666 (neoGAA) Gruppo 2 - 10 mg
Infusione endovenosa di 10 mg di neoGAA una volta ogni due settimane per un totale di 24 settimane a pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo precedentemente trattati con alglucoside alfa.
Droga: GZ402666
Forma farmaceutica: polvere liofilizzata ricostituita per infusione Via di somministrazione: endovenosa
Sperimentale: GZ402666 (neoGAA) Gruppo 2 - 20 mg
Infusione endovenosa di 20 mg di neoGAA una volta ogni due settimane per un totale di 24 settimane a pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo precedentemente trattati con alglucoside alfa.
Droga: GZ402666
Forma farmaceutica: polvere liofilizzata ricostituita per infusione Via di somministrazione: endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: screening/basale alla settimana 25
screening/basale alla settimana 25
Valutazioni di laboratorio tra cui ematologia, biochimica e analisi delle urine
Lasso di tempo: screening/basale alla settimana 25
screening/basale alla settimana 25
Segni vitali
Lasso di tempo: screening/basale alla settimana 25
screening/basale alla settimana 25

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Elettrocardiogramma
Lasso di tempo: screening/basale, Settimana 1, Settimana 13, Settimana 25
screening/basale, Settimana 1, Settimana 13, Settimana 25
Valutazioni di immunogenicità
Lasso di tempo: screening/basale alla settimana 29
screening/basale alla settimana 29
Cmax
Lasso di tempo: Settimana 1, Settimana 13, Settimana 25
Settimana 1, Settimana 13, Settimana 25
AUC
Lasso di tempo: Settimana 1, Settimana 13, Settimana 25
Settimana 1, Settimana 13, Settimana 25
t1/2
Lasso di tempo: Settimana 1, Settimana 13, Settimana 25
Settimana 1, Settimana 13, Settimana 25
Contenuto di glicogeno nel muscolo scheletrico
Lasso di tempo: screening/basale, settimana 27
screening/basale, settimana 27
Immagini di risonanza magnetica del muscolo scheletrico per valutazioni degenerative muscolari qualitative e quantitative.
Lasso di tempo: screening/basale, settimana 27
screening/basale, settimana 27
Urinario Hex4
Lasso di tempo: screening/basale alla settimana 25
screening/basale alla settimana 25
Valutazioni funzionali incluso 6 Minute Walk Test (6MWT)
Lasso di tempo: screening/basale, Settimana 13, Settimana 25
La valutazione funzionale comprende: endpoint del test di funzionalità polmonare (PFT), andatura, scala, manovra di Gower, sedia (GSGC), misura della funzione motoria lorda-88 (GMFM-88), test di funzionalità motoria rapida (QMFT), test con dinamometro portatile, Pediatric Quality of Life Inventory Scala multidimensionale della fatica (PedsQL)
screening/basale, Settimana 13, Settimana 25
Valutazione della qualità della vita
Lasso di tempo: screening/basale, Settimana 13, Settimana 25
screening/basale, Settimana 13, Settimana 25

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 agosto 2013

Completamento primario (Effettivo)

25 febbraio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

25 febbraio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 luglio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 luglio 2013

Primo Inserito (Stima)

12 luglio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TDR12857
  • 2012-004167-42 (Numero EudraCT)
  • U1111-1144-7725 (Altro identificatore: (UTN))

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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