このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

基底細胞母斑症候群の患者および健康な参加者における局所シロリムス

2016年9月21日 更新者：Yale University

基底細胞母斑症候群の被験者におけるシロリムスの in vivo および in vitro 薬理学

根拠: 基底細胞母斑症候群の患者と検査室の健康な参加者からの血液と組織のサンプルを研究することは、医師が DNA で発生する可能性のある変化についてさらに学び、基底細胞母斑症候群に関連するバイオマーカーを特定するのに役立つ可能性があります。 化学予防とは、がんの形成、増殖、または再発を防ぐために特定の薬を使用することです。 シロリムスの使用により、基底細胞母斑症候群の患者で基底細胞皮膚がんが形成されるのを防ぐことができます。

目的: この第 I 相試験では、基底細胞母斑症候群の患者と健康な参加者を対象にシロリムスの局所投与を研究しています。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

目的:

主要な

  • 基底細胞母斑症候群 (BCNS) の患者と健康な参加者 (コントロール) の培養細胞のメッセンジャー RNA およびタンパク質の発現パターンを治療前に比較して、BCNS で差次的に発現する遺伝子のセットを特定します。
  • BCNS 患者および健康な参加者 (コントロール) からのケラチノサイト、線維芽細胞、およびリンパ球を使用して、標的発現法によって in vivo での遺伝子発現 (主要な目的で特定された遺伝子) に対する局所シロリムスの効果を評価します。

概要: 患者と健康な参加者は、局所シロリムス軟膏を 1 日 2 回、12 週間投与されます。

血液および皮膚の生検は、遺伝子およびタンパク質の発現研究のために、ベースライン時および 12 週目に得られます。 RNA の変化は、マイクロ アレイ解析によって測定されます。 タンパク質発現の変化は、2 次元ゲル電気泳動およびマトリックス支援レーザー脱離イオン化飛行時間型質量分析法によって測定されます。

研究療法の完了後、患者と健康な参加者を4週間追跡します。

予想される患者数: この研究では、合計 16 人の患者と健康な参加者が発生します。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (予想される)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
16

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 1

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年～120年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

はい

受講資格のある性別

全て

説明

疾患の特徴:

  • 忍耐強い

    • -基底細胞母斑症候群（BCNS）の確定診断

    • 既知のパッチ（PTCH）遺伝子変異

      • -PTCH遺伝子にイントロン/エクソンジャンクションを含むコーディングエクソンの完全な配列が必要です または、イェール大学DNA診断研究所によるPTCH変異を確認する以前の遺伝子検査

  • 年齢と性別が一致した健康な参加者 (コントロール)

    • -患者の影響を受けていない親戚、またはBCNSの家族歴またはBCNSの特徴のない正常な健康なボランティア

      • -血縁関係のない健康な参加者で、BCNSの次の臨床基準のいずれかを満たす:

        • 大脳鎌のラメラ石灰化
        • -以前の歯原性角化嚢胞または組織病理学的診断が確認できない顎嚢胞
        • BCNSに典型的な手掌または足底のくぼみ
        • 生涯で3回以上の基底細胞癌（BCC）または30歳未満で1回のBCC
        • 髄芽腫の病歴

      • 次の特徴の 2 つ以上を備えた血縁関係のない健康な参加者:

        • -卵巣または心臓線維腫の病歴
        • 腸間膜嚢胞または胸膜嚢胞
        • 多指症
        • 高さの調整後に決定された大頭症
        • BCNSの頭蓋顔面の特徴には、口蓋裂、前頭隆起、ハイパーテロリズム、虹彩コロボーマ、その他の眼の発達障害、または粗い顔面が含まれます
        • 腰部以外の潜在性二分脊椎を含む脊椎の異常
        • 二分または広がった肋骨
        • トルコ鞍の架橋、大脳鎌の非層状石灰化、または指骨の炎状の透明性を含むその他の X 線所見 = 30 歳以上の 1 ～ 3 個の BCC

患者の特徴:

  • WBC≧4,000/mm³
  • 好中球数≧2,000/mm³
  • 血小板数≧150,000/mm³
  • ヘモグロビン≧11.5g/dL
  • ビリルビン 0.3～1.0mg/dL
  • AST 17-59 U/L
  • PTT 10 ～ 13 秒または INR 1.0 ～ 1.4
  • クレアチニンクリアランス > 50 mL/分
  • コレステロール < 350 mg/dL
  • トリグリセリド < 400 mg/dL
  • 妊娠中または授乳中ではない
  • 陰性妊娠検査
  • -肥沃な参加者は、効果的な避妊薬を使用する必要があります 研究治療の前、最中、および治療後12週間以上の1か月以上
  • アクティブな感染はありません
  • アルコールや薬物乱用なし
  • -研究の遵守を妨げる精神障害または精神的欠陥がない
  • コントロールされていない高血圧がない (すなわち、> 2 回の測定で血圧が > 140/90 mm Hg)
  • 治療を必要とする慢性活動性感染症はありません
  • ツベルクリンの未処理の反応性精製タンパク質誘導体（PPD）はありません
  • HIV-1感染なし
  • -過去30日以内に抗生物質を必要とする感染はありません
  • -治療および生検する領域を含む、体の広い領域に影響を与える他の皮膚疾患はありません
  • B型またはC型肝炎の既知の感染はありません（抗ウイルス療法で検出可能なRNA）
  • 免疫不全障害なし
  • -シロリムスまたはマクロライド系抗生物質に対する既知の過敏症はありません（例、エリスロマイシン、アジスロマイシン、またはクラリスロマイシン）
  • 過去5年以内に基底細胞皮膚がん以外のがんがない

以前の同時療法：

  • -以前の治験薬から少なくとも1か月
  • Hypericum perforatum (St. ジョンズワート）またはメガドーズビタミン
  • コルチコステロイドを含む他の同時免疫抑制薬なし
  • シロリムスの代謝を妨げることが知られている併用薬はありません
  • 併用抗凝固薬なし
  • -アセチルサリチル酸または血小板の機能または数に影響を与える他の薬物の併用なし
  • 非ステロイド系抗炎症薬を日常的に（すなわち、週に2回以上）使用していない

  • 次のいずれかを含む、シロリムスの血中濃度に影響を与える薬物または物質は含まれていません。

    • ニカルジピン
    • ベラパミル
    • クロトリマゾール
    • フルコナゾール
    • イトラコナゾール
    • トロレアンドマイシン
    • シサプリド
    • メトクロプラミド
    • クラリスロマイシン
    • エリスロマイシン
    • ブロモクリプチン
    • シメチジン
    • ダナゾール
    • HIVプロテアーゼ阻害剤（例えば、リトナビルまたはインジナビル）
    • フェノバルビタール
    • カルバマゼピン
    • フェニトイン
    • リファブチン
    • リファペンチン
    • グレープフルーツジュース
    • 予防接種（特に生ワクチン）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • マスキング：なし（オープンラベル）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
マイクロアレイ解析で測定した RNA の変化
2次元ゲル電気泳動およびマトリックス支援レーザー脱離イオン化飛行時間型質量分析によって測定されるタンパク質発現の変化

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Yale University

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
National Cancer Institute (NCI)

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Allen E. Bale, MD、Yale University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2008年3月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2008年3月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2007年2月8日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2007年2月8日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2007年2月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2016年9月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2016年9月21日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2016年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • CDR0000522464
  • YALE-HIC-26866

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理