Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ajankohtainen sirolimuusi potilailla, joilla on tyvisolunevus-oireyhtymä, ja terveille osallistujille

keskiviikko 21. syyskuuta 2016 päivittänyt: Yale University

Sirolimuusin in vivo ja in vitro -farmakologia potilailla, joilla on basaalisolujen nevus-oireyhtymä

PERUSTELUT: Veri- ja kudosnäytteiden tutkiminen tyvisolunevus-oireyhtymää sairastavista potilaista ja terveiltä laboratorioon osallistujilta voi auttaa lääkäreitä oppimaan lisää DNA:ssa mahdollisesti tapahtuvista muutoksista ja tunnistamaan tyvisolunevus-oireyhtymään liittyviä biomarkkereita. Kemopreventiolla tarkoitetaan tiettyjen lääkkeiden käyttöä estämään syövän muodostumista, kasvua tai uusiutumista. Sirolimuusin käyttö voi estää tyvisolusyövän muodostumista potilailla, joilla on tyvisolunevus-oireyhtymä.

TARKOITUS: Tässä vaiheen I tutkimuksessa tutkitaan paikallisesti käytettävää sirolimuusia potilailla, joilla on tyvisolunevus-oireyhtymä, ja terveillä osallistujilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

TAVOITTEET:

Ensisijainen

  • Vertaa lähetti-RNA:n ja proteiinin ilmentymismalleja potilailla, joilla on tyvisolunevus-oireyhtymä (BCNS) ja terveiden osallistujien viljellyissä soluissa (kontrolli) ennen hoitoa tunnistaaksesi joukon geenejä, jotka ilmentyvät eri tavalla BCNS:ssä.
  • Arvioi paikallisen sirolimuusin vaikutukset geeniekspressioon (ensisijaisessa tavoitteessa tunnistetut geenit) in vivo käyttämällä kohdistetuilla ilmentämismenetelmillä keratinosyyttejä, fibroblasteja ja lymfosyyttejä potilailta, joilla on BCNS, ja terveiltä osallistujilta (kontrollit).

YHTEENVETO: Potilaat ja terveet osallistujat saavat paikallista sirolimuusivoidetta kahdesti päivässä 12 viikon ajan.

Veri- ja ihobiopsiat otetaan lähtötilanteessa ja viikolla 12 geeni- ja proteiiniekspressiotutkimuksia varten. Muutokset RNA:ssa mitataan microarray-analyysillä. Muutokset proteiinin ilmentymisessä mitataan 2-ulotteisella geelielektroforeesilla ja matriisiavusteisella laserdesorptioionisaatio-ionisaatiolla lentoaikamassaspektrometrialla.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita ja terveitä osallistujia seurataan 4 viikon kuluttua.

ARVIOTETTU KERTYMINEN: Tähän tutkimukseen kertyy yhteensä 16 potilasta ja tervettä osallistujaa.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
16

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 120 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

TAUDEN OMINAISUUDET:

  • Potilas

    • Vahvistettu diagnoosi tyvisolunevus-oireyhtymästä (BCNS)

    • Tunnettu patched (PTCH) geenimutaatio

      • Täytyy olla täydellinen sekvenssi koodaavia eksoneja, joissa on intron/eksoniliitokset PTCH-geenissä TAI aikaisempi geneettinen testaus, joka vahvistaa PTCH-mutaation Yalen yliopiston DNA-diagnostiikkalaboratoriossa

  • Ikä- ja sukupuoleen sopiva terve osallistuja (kontrolli)

    • Potilaan sukulainen TAI normaali terve vapaaehtoinen, jolla ei ole suvussa ollut BCNS:ää tai BCNS:n piirteitä

      • Yksikään riippumaton terve osallistuja ei täytä mitään seuraavista kliinisistä BCNS-kriteereistä:

        • Falx cerebrin lamellaarinen kalkkeutuminen
        • Aiempi odontogeeninen keratokysta tai mikä tahansa leukakysta, jonka histopatologista diagnoosia ei voida varmistaa
        • BCNS:lle tyypilliset kämmen- tai jalkapohjakuopat
        • Yli 3 tyvisolusyöpää (BCC) elämän aikana tai 1 BCC alle 30-vuotiaana
        • Medulloblastooman historia

      • Ei etuyhteydetöntä tervettä osallistujaa, jolla on vähintään kaksi seuraavista ominaisuuksista:

        • Aiempi munasarja- tai sydänfibrooma
        • Suoliliepeen tai keuhkopussin kystat
        • Polydactyly
        • Makrocefalia määritetty korkeuden säätämisen jälkeen
        • BCNS:n kallon kasvojen piirteet, mukaan lukien kitalakihalkio, etuosan kohouma, hypertelorismi, iiriskoloboma tai muut silmän kehityshäiriöt tai karkeat kasvot
        • Selkärangan poikkeavuudet, mukaan lukien selkärangan occulta lannerangan ulkopuolella
        • Kaksisuuntaiset tai löystyneet kylkiluut
        • Muut radiografiset löydökset, mukaan lukien sella turcican silloittuminen, falx cerebrin ei-lamellaarinen kalkkeutuminen tai liekinmuotoiset kalkkeumat falangeissa = 1-3 BCC:tä yli 30-vuotiaille

POTILAS OMINAISUUDET:

  • WBC ≥ 4 000/mm³
  • Neutrofiilien määrä ≥ 2000/mm³
  • Verihiutalemäärä ≥ 150 000/mm³
  • Hemoglobiini ≥ 11,5 g/dl
  • Bilirubiini 0,3-1,0 mg/dl
  • AST 17-59 U/L
  • PTT 10–13 sekuntia TAI INR 1,0–1,4
  • Kreatiniinipuhdistuma > 50 ml/min
  • Kolesteroli < 350 mg/dl
  • Triglyseridit < 400 mg/dl
  • Ei raskaana tai imettävänä
  • Negatiivinen raskaustesti
  • Hedelmällisten osallistujien on käytettävä tehokasta ehkäisyä ≥ 1 kuukauden ajan ennen tutkimushoitoa, sen aikana ja ≥ 12 viikon ajan tutkimushoidon jälkeen
  • Ei aktiivista infektiota
  • Ei alkoholin tai huumeiden väärinkäyttöä
  • Ei psykiatrista häiriötä tai henkistä vajaatoimintaa, joka estäisi tutkimuksen noudattamisen
  • Ei hallitsematonta verenpainetautia (eli verenpaine > 140/90 mmHg > 2 mittauksella)
  • Ei kroonista aktiivista hoitoa vaativaa infektiota
  • Ei käsittelemätöntä reaktiivista puhdistettua tuberkuliinin proteiinijohdannaista (PPD)
  • Ei HIV-1-infektiota
  • Ei antibiootteja vaativia infektioita viimeisen 30 päivän aikana
  • Mikään muu ihosairaus, joka vaikuttaa laajoihin kehon alueisiin, mukaan lukien hoidettava ja biopsia-alue
  • Ei tunnettua hepatiitti B- tai C-infektiota (havaittavissa oleva RNA viruslääkityksen ulkopuolella)
  • Ei immuunipuutoshäiriötä
  • Ei tunnettua yliherkkyyttä sirolimuusille tai makrolidiantibiooteille (esim. erytromysiinille, atsitromysiinille tai klaritromysiinille)
  • Ei syöpää viimeisen 5 vuoden aikana, paitsi tyvisolusyöpä

EDELLINEN SAMANAIKAINEN HOITO:

  • Vähintään 1 kuukausi aikaisemmista tutkimuslääkkeistä
  • Ei samanaikaisia ​​lisäravinteita, mukaan lukien Hypericum perforatum (St. mäkikuisma) tai megadoosipitoisia vitamiineja
  • Ei muita samanaikaisia ​​immunosuppressiivisia lääkkeitä, mukaan lukien kortikosteroidit
  • Samanaikaisten lääkkeiden ei tiedetä häiritsevän sirolimuusin metaboliaa
  • Ei samanaikaisia ​​antikoagulantteja
  • Ei samanaikaisesti asetyylisalisyylihappoa tai muita verihiutaleiden toimintaan tai määrään vaikuttavia lääkkeitä
  • Ei rutiininomaista (eli > 2 annosta/viikko) ei-steroidisten tulehduskipulääkkeiden käyttöä

  • Ei lääkkeitä tai aineita, jotka vaikuttaisivat sirolimuusipitoisuuksiin veressä, mukaan lukien jokin seuraavista:

    • Nikardipiini
    • verapamiili
    • Klotrimatsoli
    • Flukonatsoli
    • Itrakonatsoli
    • Troleandomysiini
    • Sisapridi
    • Metoklopramidi
    • Klaritromysiini
    • Erytromysiini
    • Bromokriptiini
    • Simetidiini
    • Danatsoli
    • HIV-proteaasin estäjät (esim. ritonaviiri tai indinaviiri)
    • Fenobarbitaali
    • Karbamatsepiini
    • Fenytoiini
    • Rifabutiini
    • Rifapentiini
    • Greippimehu
    • Rokotukset (erityisesti elävät rokotteet)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Muutokset RNA:ssa mikrosiruanalyysillä mitattuna
Muutokset proteiinin ilmentymisessä mitattuna 2-ulotteisella geelielektroforeesilla ja matriisiavusteisella laserdesorptioionisaatiolentoajan massaspektroskopialla

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Yale University

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Allen E. Bale, MD, Yale University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Lauantai 1. maaliskuuta 2008

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. maaliskuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 8. helmikuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 8. helmikuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 12. helmikuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 23. syyskuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 21. syyskuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 1. syyskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CDR0000522464
  • YALE-HIC-26866

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia