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副腎脊髄神経障害におけるロレンツォ油の第 III 相試験

2012年3月1日 更新者：Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
ロレンツォ油の成人型である副腎脊髄神経障害の成人におけるロレンツォ油の使用に関する研究。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、X連鎖副腎白質ジストロフィー（X-ALD）の成人型である副腎脊髄神経障害（AMN）におけるグリセリルトリオレエート-グリセリルトリエルケート（ロレンツォ油（LO））療法のダブルマスクプラセボ対照試験です。 AMN は、ゆっくりと進行する遠位軸索障害であり、脊髄の長い路が関与し、少年や青年に最も一般的に影響を与える急速に進行する炎症性脳型とは異なります。 X-ALD のすべての形態は、血漿および組織における超長鎖脂肪酸 (VLCFA) の異常な蓄積に関連しています。 LO の経口投与は、4 週間以内に血漿 VLCFA レベルを正常化します。 X-ALD の脳型患者における LO 療法の以前の治療試験は期待外れでしたが、最近の研究では、2 種類の X-ALD に有益であることが示唆されています。 2) AMN では、進行速度が遅くなるようです。 以前の研究はどれも対照されておらず、現在、最初のプラセボ対照試験を実施しています.

4年間の研究には、脳への関与の証拠がないAMNの男性120人と、X-ALDのヘテロ接合体でAMN様症候群の女性120人が含まれます。 進行率は、Kurtzke EDSS スコアを一次結果として使用し、さまざまな二次的結果を使用して、LO およびプラセボ群で比較されます。

副腎脊髄神経障害は、男性の約 40,000 人に 1 人、女性の約 30,000 人に 1 人が罹患します。 これは、歩行不能やその他の重度の障害につながる進行性障害です。 この研究は、ロレンゾのオイル療法が進行を遅らせることができるかどうか決定的な情報を提供します.

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (予想される)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
240

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Kennedy Krieger Institute

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • X-ALDの診断がVLCFAアッセイおよび/または突然変異分析によって確認された18歳以上の男性または女性。
  • -EDSSスコアが1〜6.5の脊髄関与の臨床的証拠。 EDSS スコア 6.5 の患者は深刻な影響を受けていますが、歩行器、松葉杖、または 2 本の杖を使用して 20 メートル歩く能力を保持しています。
  • 正常な脳 MRI、または異常が遠位軸索障害の求心性延長を表すと考えられるタイプ 3 パターンの MRI 異常のいずれか。
  • 副腎機能は、副腎不全が存在する場合、血漿 ACTH の測定および適切なステロイド置換によって評価されます。

除外基準:

  • >6.5のKurtzke EDSSスコア。
  • -インフォームドコンセントを与える能力またはプロトコルの一部を形成する手順を実行する能力を損なう認知または行動の異常。
  • X-ALDの経過を変える可能性のあるロレンツォのオイルまたはその他の治療法の現在の使用、または3か月以内の使用。 骨髄移植は恒久的な除外基準となります。
  • 動脈瘤クリップ、ペースメーカー、眼内金属または人工内耳インプラントなど、体内に常磁性体を有する被験者などの MRI 処置の禁忌。
  • 妊娠している被験者。
  • ペパーミントアレルギー
  • -臨床評価またはプロトコルへの参加を妨げる可能性のある非特異的状態の存在。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：ダブル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
障害の臨床的進行
時間枠：48ヶ月
48ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
副腎脊髄神経障害における脊髄の機能と構造を評価するために新たに開発された方法、すなわち定量的感覚運動テストと脊髄イメージングが疾患進行の初期代理マーカーとしてどの程度機能するかを決定します。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Food and Drug Administration (FDA)

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2005年3月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2007年10月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2007年10月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2007年10月16日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2007年10月16日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2007年10月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2012年3月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2012年3月1日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2007年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • R01HD039276 (NIH（アメリカ国立衛生研究所）)
  • R01FD003030 (FDA)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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