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副腎脊髄神経障害におけるロレンツォ油の第 III 相試験

2012年3月1日 更新者：Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
ロレンツォ油の成人型である副腎脊髄神経障害の成人におけるロレンツォ油の使用に関する研究。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、X連鎖副腎白質ジストロフィー（X-ALD）の成人型である副腎脊髄神経障害（AMN）におけるグリセリルトリオレエート-グリセリルトリエルケート（ロレンツォ油（LO））療法のダブルマスクプラセボ対照試験です。 AMN は、ゆっくりと進行する遠位軸索障害であり、脊髄の長い路が関与し、少年や青年に最も一般的に影響を与える急速に進行する炎症性脳型とは異なります。 X-ALD のすべての形態は、血漿および組織における超長鎖脂肪酸 (VLCFA) の異常な蓄積に関連しています。 LO の経口投与は、4 週間以内に血漿 VLCFA レベルを正常化します。 X-ALD の脳型患者における LO 療法の以前の治療試験は期待外れでしたが、最近の研究では、2 種類の X-ALD に有益であることが示唆されています。 2) AMN では、進行速度が遅くなるようです。 以前の研究はどれも対照されておらず、現在、最初のプラセボ対照試験を実施しています.

4年間の研究には、脳への関与の証拠がないAMNの男性120人と、X-ALDのヘテロ接合体でAMN様症候群の女性120人が含まれます。 進行率は、Kurtzke EDSS スコアを一次結果として使用し、さまざまな二次的結果を使用して、LO およびプラセボ群で比較されます。

副腎脊髄神経障害は、男性の約 40,000 人に 1 人、女性の約 30,000 人に 1 人が罹患します。 これは、歩行不能やその他の重度の障害につながる進行性障害です。 この研究は、ロレンゾのオイル療法が進行を遅らせることができるかどうか決定的な情報を提供します.

研究の種類

介入

入学 (予想される)

240

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Kennedy Krieger Institute

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • X-ALDの診断がVLCFAアッセイおよび/または突然変異分析によって確認された18歳以上の男性または女性。
  • -EDSSスコアが1〜6.5の脊髄関与の臨床的証拠。 EDSS スコア 6.5 の患者は深刻な影響を受けていますが、歩行器、松葉杖、または 2 本の杖を使用して 20 メートル歩く能力を保持しています。
  • 正常な脳 MRI、または異常が遠位軸索障害の求心性延長を表すと考えられるタイプ 3 パターンの MRI 異常のいずれか。
  • 副腎機能は、副腎不全が存在する場合、血漿 ACTH の測定および適切なステロイド置換によって評価されます。

除外基準:

  • >6.5のKurtzke EDSSスコア。
  • -インフォームドコンセントを与える能力またはプロトコルの一部を形成する手順を実行する能力を損なう認知または行動の異常。
  • X-ALDの経過を変える可能性のあるロレンツォのオイルまたはその他の治療法の現在の使用、または3か月以内の使用。 骨髄移植は恒久的な除外基準となります。
  • 動脈瘤クリップ、ペースメーカー、眼内金属または人工内耳インプラントなど、体内に常磁性体を有する被験者などの MRI 処置の禁忌。
  • 妊娠している被験者。
  • ペパーミントアレルギー
  • -臨床評価またはプロトコルへの参加を妨げる可能性のある非特異的状態の存在。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：ダブル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
障害の臨床的進行
時間枠：48ヶ月
48ヶ月

二次結果の測定

結果測定
副腎脊髄神経障害における脊髄の機能と構造を評価するために新たに開発された方法、すなわち定量的感覚運動テストと脊髄イメージングが疾患進行の初期代理マーカーとしてどの程度機能するかを決定します。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

協力者

Food and Drug Administration (FDA)

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2005年3月1日

一次修了 (実際)

2007年10月1日

研究の完了 (実際)

2007年10月1日

試験登録日

最初に提出

2007年10月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2007年10月16日

最初の投稿 (見積もり)

2007年10月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2012年3月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2012年3月1日

最終確認日

2007年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • R01HD039276 (NIH（アメリカ国立衛生研究所）)
  • R01FD003030 (FDA)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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