Um teste de fase III do óleo de Lorenzo na adrenomieloneuropatia

Este é um estudo duplo-cego controlado por placebo da terapia de gliceril trioleato-gliceril trierucate (óleo de Lorenzo (LO)) em adrenomieloneuropatia (AMN), a forma adulta de adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X (X-ALD). AMN é uma axonopatia distal lentamente progressiva que envolve os longos tratos da medula espinhal e difere das formas cerebrais inflamatórias rapidamente progressivas que mais comumente afetam meninos e adolescentes. Todas as formas de X-ALD estão associadas ao acúmulo anormal de ácidos graxos de cadeia muito longa (VLCFA) no plasma e nos tecidos. A administração oral de LO normaliza os níveis plasmáticos de VLCFA em 4 semanas. Embora os ensaios terapêuticos anteriores da terapia LO em pacientes com as formas cerebrais de X-ALD tenham sido decepcionantes, estudos recentes sugerem que é benéfico em dois tipos de X-ALD: 1) como preventivo do envolvimento neurológico em meninos assintomáticos; e 2) em AMN, onde parece diminuir a taxa de progressão. Nenhum dos estudos anteriores foi controlado e agora estamos conduzindo o primeiro estudo controlado por placebo.

O estudo de 4 anos incluirá 120 homens com AMN que não apresentam evidências de envolvimento cerebral e 120 mulheres que são heterozigotas para X-ALD e têm uma síndrome semelhante à AMN. A taxa de progressão será comparada nos grupos LO e placebo usando o escore Kurtzke EDSS como resultado primário e uma variedade de resultados secundários.

A adrenomieloneuropatia afeta cerca de 1 em 40.000 homens e 1 em 30.000 mulheres. É um distúrbio progressivo que leva à incapacidade de andar e outros déficits graves. Este estudo fornecerá informações definitivas sobre se a terapia com óleo de Lorenzo pode retardar a progressão.