肝不全患者に対する自家幹細胞の第 I/II 相安全性および忍容性用量漸増研究
肝不全患者への増殖成人造血幹細胞の自己注入後の第 I/II 相安全性および忍容性用量漸増研究
これは、末期肝不全患者における成人ヒト幹細胞の投与に関する前向きの用量漸増研究です。 2人の患者からなる連続グループには、1x10[9]細胞から開始して漸増用量の自家成人ヒト幹細胞が投与されます。 承認された適正製造基準(GMP)施設で拡張した後、細胞は研究参加者の肝動脈または門脈のいずれかに注入されます。
この試験の目的は、肝動脈または門脈に注入した場合の自家成体幹細胞の最大許容量を決定することです。 投与される最大線量は 5x10 の 10 になります [10]。
血清学的および生化学的分析によって測定された肝機能の改善を評価し、患者から報告されたような症状の改善があるかどうかを判断します。
調査の概要
状態
状態
条件
条件
介入・治療
介入・治療
詳細な説明
これは、慢性肝不全患者における増殖した自家成人ヒト幹細胞の投与に関する前向き用量漸増研究です。 2人の患者からなる4つのグループに、1 x 10[8]細胞の用量から開始して漸増用量の自家成人ヒト幹細胞を投与する。 細胞は研究参加者の肝動脈または門脈のいずれかに注入されます。 コンサルタントの放射線科医は、肝臓への血液供給の二重ドップラー スキャンを検討して、細胞を送達するための最も安全なルートを決定します。
最初の患者 (01 および 02) には 1 x 10[8] 個の細胞が投与されます。 幹細胞投与後 2 週間以内にどちらの患者にも有害事象が観察されなかった場合、患者番号 03 および 04 には 5 x 1[08] 個の細胞が投与されます。 これは、患者 05 と 06 が 1 x 10[9] の細胞を受け取り、患者 07 と 08 が 5 x 10[9] の細胞を受け取るまで続きます。 いずれかのコホートの患者が治療関連と考えられる有害事象を患った場合、次の患者グループには、有害事象を患っている患者が受け取った濃度よりも 1 段階低い濃度の細胞が投与されます。
この研究の第 1 段階の完了時に、治療に関連した有害事象が見られない場合、さらに 10 人の患者グループに 5 x 10[9] 細胞の濃度で細胞が投与されます。
拡張期間の終了時に得られる細胞の数が少ない場合でも、患者への細胞の再注入は継続する必要があることに注意してください。 この患者は評価不能とみなされ、次の参加者に治験番号が割り当てられます。
各患者が研究に参加する合計期間は 12 週間で、この臨床試験の合計期間は約 12 か月になると予想されます。
すべての患者は、プロトコールの完了または何らかの理由での早期中止から、研究を中止してから 4 週間後 (12 週目) に評価されます。 彼らはまた、残りの人生にわたって診療所で監視されることになります。
毒性の問題により治療を中止した患者は、有害事象が解決するか、結果が判明するまで追跡調査されます。 患者は回復後4週間追跡調査され、その後は診療所で生涯追跡調査される。
研究の種類
研究の種類
入学 (実際)
入学
段階
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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London、イギリス、W12 0HS
- Imperial College Healthcare Trust
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参加基準
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 20歳から65歳までの男性または女性の患者
- 慢性肝不全の証拠
- 異常な血清アルブミンおよび/またはビリルビンおよび/またはプロトロンビン時間の存在
- 患者が肝移植を受ける可能性は低い
- 世界保健機関 (WHO) のパフォーマンス スコアが 2 未満である
- 少なくとも3か月の余命がある
- 書面による同意を与える能力
- 妊娠の可能性のある女性も含まれる可能性がありますが、信頼できる適切な避妊方法を使用する必要があります
除外基準:
- 20歳未満または65歳以上の患者
- 妊娠中または授乳中の女性
- 最近再発性消化管出血または自然発生的な細菌性腹膜炎を患っている患者
- HIV またはその他の生命を脅かす感染症の証拠がある患者
- 書面による同意を得ることができない患者
- 顆粒球コロニー刺激因子(F-CSF)に対する過敏症の病歴のある患者
- 先月以内に他の臨床試験に参加した患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
アーム数
武器と介入
参加者グループ / アーム参加者グループ / アーム |
介入・治療介入・治療 |
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実験的:自己 CD34+ 細胞
自己クラスター指定 34+(CD34+) 細胞
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肝動脈または門脈への注入による 1 回の白血球除去によって得られた自己増殖 CD34+ 細胞。 患者番号 01 と 02 は 1x109 セルを受け取ります 患者番号 03 と 04 は 1x1010 セルを受け取ります 患者番号 05 と 06 は 2x1010 セルを受け取ります 患者番号 07 と 08 は 5x1010 セルを受け取ります |
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最大用量に耐えた患者の数
時間枠:12ヶ月
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肝動脈または門脈のいずれかに注入した場合の自家成体幹細胞の最大許容用量を決定します。
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12ヶ月
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特別な治療を受けていない参加者の数 関連する副作用
時間枠:12ヶ月
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肝動脈または門脈のいずれかに導入した場合の自家成体幹細胞の漸増用量の安全性を評価し、幹細胞の最大許容用量を決定する。
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12ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
捜査官
- 主任研究者:Nagy Habib, ChM FRCS、Imperial College London
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
研究開始
一次修了 (実際)
一次修了
研究の完了 (実際)
研究の完了
試験登録日
最初に提出
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
最初の投稿
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
投稿された最後の更新
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
最終確認日
詳しくは
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