Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza I/II badanie bezpieczeństwa i tolerancji zwiększania dawki autologicznych komórek macierzystych u pacjentów z niewydolnością wątroby

8 października 2019 zaktualizowane przez: Imperial College London

Badanie fazy I/II dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji zwiększania dawki po autologicznym wlewie namnożonych dorosłych hematopoetycznych komórek macierzystych pacjentom z niewydolnością wątroby

Jest to prospektywne badanie eskalacji dawki dotyczące podawania dorosłych ludzkich komórek macierzystych pacjentom ze schyłkową niewydolnością wątroby. Kolejne grupy po dwóch pacjentów będą otrzymywać rosnące dawki autologicznych dorosłych ludzkich komórek macierzystych, zaczynając od 1x10[9] komórek. Po ekspansji w zatwierdzonym zakładzie Dobrej Praktyki Wytwarzania (GMP), komórki zostaną podane do tętnicy wątrobowej lub żyły wrotnej uczestników badania.

Celem tego badania jest określenie maksymalnej tolerowanej dawki autologicznych dorosłych komórek macierzystych po podaniu do tętnicy wątrobowej lub żyły wrotnej. Maksymalna dawka, jaka byłaby podana, wynosiłaby 5x10 do 10 [10].

Ocena poprawy czynności wątroby mierzonej za pomocą analizy serologicznej i biochemicznej oraz określenie, czy nastąpiła jakakolwiek poprawa objawowa zgłaszana przez pacjentów.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne badanie eskalacji dawki dotyczące podawania ekspandowanych autologicznych dorosłych ludzkich komórek macierzystych pacjentom z przewlekłą niewydolnością wątroby. Cztery grupy po dwóch pacjentów otrzymają rosnące dawki autologicznych dorosłych ludzkich komórek macierzystych, zaczynając od dawki 1 x 10 [8] komórek. Komórki zostaną podane do tętnicy wątrobowej lub żyły wrotnej uczestników badania. Specjalista radiolog dokona przeglądu dupleksu Dopplera dopływu krwi do wątroby, aby określić najbezpieczniejszą drogę dostarczenia komórek.

Pierwsi pacjenci (01 i 02) otrzymają 1 x 10[8] komórek. Jeśli w okresie dwóch tygodni po podaniu komórek macierzystych u żadnego z pacjentów nie zostaną zaobserwowane żadne zdarzenia niepożądane, pacjenci o numerach 03 i 04 otrzymają 5 x 1 [08] komórek. Będzie to kontynuowane przez pacjentów 05 i 06 otrzymujących komórki 1 x 10[9] oraz 07 i 08 otrzymujących 5 x 10[9] komórek. Jeśli u jakiegokolwiek pacjenta w dowolnej kohorcie wystąpią zdarzenia niepożądane uważane za związane z leczeniem, następna grupa pacjentów otrzyma komórki w stężeniu o jeden stopień niższym niż otrzymane przez pacjenta, u którego wystąpiły zdarzenia niepożądane.

Po zakończeniu tego pierwszego etapu badania, jeśli nie zostaną zaobserwowane żadne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, kolejna grupa 10 pacjentów otrzyma komórki w stężeniu 5 x 10 [9] komórek.

Należy zauważyć, że jeśli pod koniec okresu namnażania uzyskano mniej komórek, ponowna infuzja komórek pacjentowi powinna mimo wszystko być kontynuowana. Ten pacjent zostanie uznany za nieocenionego, a kolejnemu uczestnikowi zostanie przydzielony jego numer próbny.

Całkowity okres, w którym każdy pacjent będzie uczestniczył w badaniu, wynosi 12 tygodni, a całkowity czas trwania tego badania klinicznego ma wynieść około 12 miesięcy.

Wszyscy pacjenci zostaną poddani ocenie 4 tygodnie po przerwaniu badania (tydzień 12), czy to od zakończenia protokołu, czy od wcześniejszego wycofania z jakiegokolwiek powodu. Będą również monitorowani w klinice do końca życia.

Pacjenci, którzy zostali wycofani z badania z powodu problemów z toksycznością, będą objęci obserwacją do czasu ustąpienia zdarzenia niepożądanego lub poznania wyniku. Pacjenci będą następnie obserwowani przez cztery tygodnie po ustąpieniu choroby, a następnie przez całe życie w klinice.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
5

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

20 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 20 do 65 lat
  • Dowód przewlekłej niewydolności wątroby
  • Obecność nieprawidłowego stężenia albuminy w surowicy i/lub bilirubiny i/lub czasu protrombinowego
  • Jest mało prawdopodobne, aby pacjent otrzymał przeszczep wątroby
  • Ma wynik wydajności Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) poniżej 2
  • Żyje co najmniej 3 miesiące
  • Możliwość wyrażenia pisemnej zgody
  • Kobiety w wieku rozrodczym mogą być włączone, ale muszą stosować niezawodną i odpowiednią metodę antykoncepcji

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci w wieku poniżej 20 lat lub powyżej 65 lat
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci z niedawnym nawracającym krwawieniem z przewodu pokarmowego lub spontanicznym bakteryjnym zapaleniem otrzewnej
  • Pacjenci z potwierdzonym zakażeniem wirusem HIV lub inną zagrażającą życiu infekcją
  • Pacjenci niezdolni do wyrażenia pisemnej zgody
  • Pacjenci z nadwrażliwością na czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (F-CSF) w wywiadzie
  • Pacjenci, którzy zostali włączeni do jakiegokolwiek innego badania klinicznego w ciągu poprzedniego miesiąca

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Autologiczne komórki CD34+
Autologiczne oznaczenie klastra 34+ (CD34+) komórek
Biologiczny: Autologiczne rozszerzone komórki krwiotwórcze CD34+

Autologiczne namnożone komórki CD34+ otrzymane jednorazowo przez leukaferezę przez wlew do tętnicy wątrobowej lub żyły wrotnej.

Pacjenci o numerach 01 i 02 otrzymają 1x109 komórek Pacjenci o numerach 03 i 04 otrzymają 1x1010 komórek Pacjenci o numerach 05 i 06 otrzymają 2x1010 komórek Pacjenci o numerach 07 i 08 otrzymają 5x1010 komórek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów, którzy tolerowali maksymalną dawkę
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Określenie maksymalnej tolerowanej dawki autologicznych dorosłych komórek macierzystych po podaniu do tętnicy wątrobowej lub żyły wrotnej.
12 miesięcy
Liczba uczestników bez specyficznego działania niepożądanego związanego z leczeniem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena bezpieczeństwa rosnących dawek autologicznych dorosłych komórek macierzystych po wprowadzeniu do tętnicy wątrobowej lub żyły wrotnej oraz określenie maksymalnej tolerowanej dawki komórek macierzystych.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Imperial College London

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Nagy Habib, ChM FRCS, Imperial College London

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 stycznia 2006

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
4 kwietnia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 kwietnia 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
10 kwietnia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
31 października 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 października 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • HHSC/001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami