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ウィリアムズ・ビューレン症候群の小児におけるミノキシジルの有効性 (Williams)

2025年9月9日 更新者：Hospices Civils de Lyon

ウィリアムズ・ビューレン症候群の小児におけるミノキシジルの有効性：無作為化臨床試験。

ウィリアムズ-ビューレン症候群 (WBS) は、多系統の発達障害を特徴とする散発性先天性障害です。 この症候群は、エラスチン遺伝子座の喪失を含む染色体 7q11.23 の微小欠失によって引き起こされます。

細胞外マトリックスの一部であるエラスチンは、血管平滑筋細胞 (VSMC) の増殖を制御し、動脈構造を安定させます。 WBS 患者のエラスチン遺伝子の喪失は、WBS 小児の 50% 以上に大動脈弁上狭窄 (SVAS)、高血圧、動脈硬化、狭窄などの心血管異常を引き起こす異常な弾性繊維特性の生物学的根拠を提供すると主張されています。

これらの心血管疾患は重要な結果をもたらし、現時点では治癒的治療も予防的治療も存在しません。 半数以上の症例で手術が必要ですが、合併症を引き起こすこともよくあります。

ミノキシジルは、成人および子供に使用される有名な降圧薬です。 さらに、動物実験によると、ミノキシジルはこれらの組織のエラスターゼ活性を低下させることにより、動脈エラスチン含有量を増加させるようです. 他のデータは、ミノキシジルがエラスチン合成を特異的に刺激することを示しています。

作業仮説: 不十分なエラスチン合成が WBS の子供の血管合併症と動脈高血圧につながる場合、十分な量のエラスチンの回復は、血管奇形の予防または抑制と動脈緊張の改善につながるはずです。 したがって、ミノキシジルは、エラスチンの発現を刺激できる薬剤として、WBS 小児における異常なエラスチン代謝の治療に有用な薬剤となる可能性があります。

目的:ウィリアムズ・ビューレン症候群の子供の心血管構造に対するミノキシジルの有効性を評価すること。

方法論: 2 つの並行群 (各群 23 人の患者) でのランダム化比較試験 主な基準: ミノキシジルとプラセボによる治療の 12 か月前後の頸動脈内膜 - 中膜の厚さ (IMT) の変動 血管特性の二次的な中間基準は動脈硬化です、心臓および腎臓の狭窄、動脈の緊張。

総修業期間：12ヶ月の募集期間を含めて30ヶ月

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
21

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
      • Angers、フランス、49033
        • Service de Cardiologie Pédiatrique, CHU Angers
      • Bordeaux、フランス、33075
        • Service de Cardiologie, Hôpital Saint-André, CHU Bordeaux
      • Bordeaux、フランス、33076
        • Service de Néphrologie Pédiatrique, Hôpital Pellegrin, CHU Bordeaux
      • Bordeaux、フランス
        • Service de Génétique Médicale, Hôpital Pellegrin, CHU Bordeaux
      • Bron、フランス、69677
        • Département de Pédiatrie, Hôpital Femme Mère Enfant
      • Bron、フランス、69677
        • Service de Cardiologie Pédiatrique, Hôpital Cardiovasculaire L. Pradel
      • Clermont-Ferrand、フランス、63000
        • Service Cardiologie, CHU St Jacques
      • Grenoble、フランス、38043
        • Département de Pédiatrie- Service de Cardiologie, CHU Grenoble
      • Lille、フランス、59000
        • Service de Néphrologie Pédiatrique, CHRU de Lille
      • Lille、フランス、59000
        • Service des Maladies Cardiovasculaires Infantiles et Congénitales, CHRU Lille
      • Nancy、フランス、54511
        • Service de Cardiologie Infantile, CHU Nancy
      • Paris、フランス、75015
        • Service de Cardiologie Pédiatrique, Hôpital Necker Enfants Malades
      • Paris、フランス、75019
        • Service de Physiologie, Explorations Fonctionnelles, Hôpital Robert Debré
      • Paris、フランス、75019
        • Unité de Pharmacologie Clinique, Hôpital Robert Debré
      • Pessac、フランス、33604
        • Service de Pathologie Cardiaque Congénitale du Fœtus, de l'Enfant et de l'Adulte, Hôpital Haut Lévêque, CHU de Bordeaux
      • Poitiers、フランス、86021
        • Service de Génétique Médicale, CHU La Milétrie
      • Toulouse、フランス、31059
        • Service de Cardiologie - Hôpital des Enfants
      • Toulouse、フランス、31059
        • Service de Néphrologie Pédiatrique - Hôpital des Enfants, CHU Toulouse

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

2年～14年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • ウィリアムズ・ビューレン症候群の証明された診断（遺伝子検査）
  • 正常血圧または高血圧、治療されているかどうか
  • 男性か女性、
  • 6歳未満
  • 妊娠可能性のある女性の妊娠検査陰性
  • 性的に活発な女性のための効果的な避妊
  • 両親または法定後見人から収集された署名入りの同意書

除外基準:

  • 僧帽弁狭窄症に続発する肺高血圧症
  • -無作為化前の1か月以内の心筋梗塞
  • ミノキシジルまたはロノテンの成分に対する既知のアレルギー。
  • 喘息
  • 腎不全（クレアチニンクリアランス）
  • 国民健康保険（社会保障）に加入していない
  • 乳糖不耐症
  • 現在の血管拡張薬 抗高血圧治療

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ミノキシジル

正常血圧：12歳未満の子供は0.2mg/kg/日、12歳以上の子供は5mg/日。

高血圧：12歳未満の子供には0.2mg/kg/日、最大用量1mg/kgまで増量)。日) 12 歳以上のお子様が対象です。
薬：ミノキシジル

正常血圧：12歳未満の子供は0.2mg/kg/日、12歳以上の子供は5mg/日。

高血圧：12歳未満の子供には0.2mg/kg/日、最大用量1mg/kgまで増量)。日) 12 歳以上のお子様が対象です。
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ＝乳糖
薬：プラセボ

正常血圧：12歳未満の子供は0.2mg/kg/日、12歳以上の子供は5mg/日。

高血圧：12歳未満の子供には0.2mg/kg/日、最大用量1mg/kgまで増量)。日) 12 歳以上のお子様が対象です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
血管エコーで評価した頸動脈内膜-中膜の厚さ (IMT) の変動
時間枠：12ヶ月
12ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
血管エコーで評価した上腕骨 IMT に対するミノキシジルの有効性
時間枠：18ヶ月
18ヶ月
動脈硬化に対するミノキシジルの有効性 (J0、M12、M18 での脈波伝播速度と血管コンプライアンス)
時間枠：18ヶ月
18ヶ月
弁上狭窄、肺動脈狭窄、大動脈狭窄および腎狭窄に対するミノキシジルの有効性 (J0、および M12 での心臓および腎エコードップラー)
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
動脈圧に対するミノキシジルの有効性 (J0 および M12 の 24H-ホルター)
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
心血管調節の神経液性メカニズムおよび細胞外マトリックスの血漿マーカーに対するミノキシジルの効果。
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
遺伝子研究: WBS の原因となる欠失の特徴付け (サイズ欠失、封入時の DNA サンプル)。
時間枠：0日目
0日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Hospices Civils de Lyon

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Behrouz KASSAI, MD、Hospices Civils de Lyon

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2009年3月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2015年2月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2015年8月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2009年4月3日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2009年4月3日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2009年4月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年9月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年9月9日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2016年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 2006.437/30

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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