Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Minoksidiilin tehokkuus lapsilla, joilla on Williams-Beurenin oireyhtymä (Williams)

tiistai 9. syyskuuta 2025 päivittänyt: Hospices Civils de Lyon

Minoksidiilin tehokkuus lapsilla, joilla on Williams-Beurenin oireyhtymä: satunnaistettu kliininen tutkimus.

Williams-Beurenin oireyhtymä (WBS) on satunnainen synnynnäinen häiriö, jolle on tunnusomaista monisysteeminen kehitysvamma. Tämä oireyhtymä johtuu kromosomin 7q11.23 mikrodeleetiosta, joka sisältää elastiinilokuksen häviämisen.

Elastiini, joka on osa solunulkoista matriisia, säätelee verisuonten sileälihassolujen (VSMC) lisääntymistä ja stabiloi valtimon rakennetta. Elastiinigeenin häviämisen WBS-potilailla on väitetty tarjoavan biologisen perustan epänormaaleille elastisten kuitujen ominaisuuksille, jotka johtavat sydän- ja verisuonihäiriöihin, kuten supravalvulaariseen aorttastenoosiin (SVAS), kohonneeseen verenpaineeseen, arterioskleroosiin ja stenoosiin yli 50 %:lla WBS-lapsista.

Näillä sydän- ja verisuonisairauksilla on merkittäviä seurauksia, eikä tällä hetkellä ole olemassa parantavia tai ehkäiseviä lääkehoitoja. Leikkausta tarvitaan yli puolessa tapauksista, vaikka se johtaa usein komplikaatioihin.

Minoksidiili on hyvin tunnettu verenpainetta alentava lääke, jota käytetään aikuisilla ja lapsilla. Lisäksi eläinkokeiden mukaan minoksidiili näyttää lisäävän valtimoiden elastiinipitoisuutta vähentämällä elastaasiaktiivisuutta näissä kudoksissa. Muut tiedot osoittavat, että minoksidiili stimuloi spesifisesti elastiinin synteesiä.

Työhypoteesi: Jos riittämätön elastiinin synteesi johtaa verisuonikomplikaatioihin ja verenpainetautiin lapsilla, joilla on WBS, riittävän elastiinimäärän palauttamisen pitäisi sitten johtaa verisuonten epämuodostumien ehkäisyyn tai estoon ja valtimojännityksen paranemiseen. Siksi farmakologisena aineena, joka pystyy stimuloimaan elastiinin ilmentymistä, minoksidiili saattaa olla hyödyllinen lääke epänormaalin elastiinimetabolian hoidossa WBS-lapsilla.

Tavoite: Arvioida minoksidiilin tehoa sydän- ja verisuonirakenteeseen lapsilla, joilla on Williams Beurenin oireyhtymä.

Metodologia: satunnaistettu kontrolloitu tutkimus kahdella rinnakkaisella ryhmällä (23 potilasta kummassakin käsivarressa) Pääkriteeri: kaulavaltimon intima-median paksuuden (IMT) vaihtelu ennen ja jälkeen 12 kuukauden Minoksidiili-hoidon vs. lumelääkettä Verisuonten ominaisuuksien toissijaiset välikriteerit ovat valtimon jäykkyys , sydämen ja munuaisten ahtauma, valtimoiden jännitys.

Opintojen kokonaiskesto: 30 kuukautta, mukaan lukien 12 kuukauden rekrytointijakso

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
21

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Angers, Ranska, 49033
        • Service de Cardiologie Pédiatrique, CHU Angers
      • Bordeaux, Ranska, 33075
        • Service de Cardiologie, Hôpital Saint-André, CHU Bordeaux
      • Bordeaux, Ranska, 33076
        • Service de Néphrologie Pédiatrique, Hôpital Pellegrin, CHU Bordeaux
      • Bordeaux, Ranska
        • Service de Génétique Médicale, Hôpital Pellegrin, CHU Bordeaux
      • Bron, Ranska, 69677
        • Département de Pédiatrie, Hôpital Femme Mère Enfant
      • Bron, Ranska, 69677
        • Service de Cardiologie Pédiatrique, Hôpital Cardiovasculaire L. Pradel
      • Clermont-Ferrand, Ranska, 63000
        • Service Cardiologie, CHU St Jacques
      • Grenoble, Ranska, 38043
        • Département de Pédiatrie- Service de Cardiologie, CHU Grenoble
      • Lille, Ranska, 59000
        • Service de Néphrologie Pédiatrique, CHRU de Lille
      • Lille, Ranska, 59000
        • Service des Maladies Cardiovasculaires Infantiles et Congénitales, CHRU Lille
      • Nancy, Ranska, 54511
        • Service de Cardiologie Infantile, CHU Nancy
      • Paris, Ranska, 75015
        • Service de Cardiologie Pédiatrique, Hôpital Necker Enfants Malades
      • Paris, Ranska, 75019
        • Service de Physiologie, Explorations Fonctionnelles, Hôpital Robert Debré
      • Paris, Ranska, 75019
        • Unité de Pharmacologie Clinique, Hôpital Robert Debré
      • Pessac, Ranska, 33604
        • Service de Pathologie Cardiaque Congénitale du Fœtus, de l'Enfant et de l'Adulte, Hôpital Haut Lévêque, CHU de Bordeaux
      • Poitiers, Ranska, 86021
        • Service de Génétique Médicale, CHU La Milétrie
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Service de Cardiologie - Hôpital des Enfants
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Service de Néphrologie Pédiatrique - Hôpital des Enfants, CHU Toulouse

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Williams Beurenin oireyhtymän todistettu diagnoosi (geneettinen testi)
  • normotensio tai hypertensio, hoidettu tai ei
  • mies vai nainen,
  • 6< ikä
  • negatiivinen raskaustesti hedelmällisessä iässä olevalle naiselle
  • tehokas ehkäisy seksuaalisesti aktiivisille naisille
  • vanhemmilta tai laillisilta huoltajilta kerätty allekirjoitettu suostumuslomake

Poissulkemiskriteerit:

  • keuhkoverenpainetauti, joka johtuu mitraalisen ahtaumasta
  • sydäninfarkti kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
  • tunnetut allergiat minoksidiilille tai jollekin Lonotenin aineosalle.
  • astma
  • munuaisten vajaatoiminta (kreatiniinipuhdistuma
  • ei kuulu kansalliseen sairausvakuutusohjelmaan (sosiaaliturva)
  • laktoosi-intoleranssi
  • nykyinen verisuonia laajentava antihypertensiivinen hoito

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Minoksidiili

Normotension: 0,2 mg/kg/vrk alle 12-vuotiaille lapsille ja 5 mg/vrk vähintään 12-vuotiaille lapsille.

Hypertensio: 0,2 mg/kg/vrk, nostetaan maksimiannokseen 1 mg/kg) alle 12-vuotiaille lapsille. 5 mg/vrk, nostetaan tarvittaessa 0,1 mg/kg/vrk (maksimiannokseen 40 mg/kg) päivä) vähintään 12-vuotiaille lapsille.
Lääke: Minoksidiili

Normotension: 0,2 mg/kg/vrk alle 12-vuotiaille lapsille ja 5 mg/vrk vähintään 12-vuotiaille lapsille.

Hypertensio: 0,2 mg/kg/vrk, nostetaan maksimiannokseen 1 mg/kg) alle 12-vuotiaille lapsille. 5 mg/vrk, nostetaan tarvittaessa 0,1 mg/kg/vrk (maksimiannokseen 40 mg/kg) päivä) vähintään 12-vuotiaille lapsille.
Placebo Comparator: Plasebo
Placebo = laktoosi
Lääke: Plasebo

Normotension: 0,2 mg/kg/vrk alle 12-vuotiaille lapsille ja 5 mg/vrk vähintään 12-vuotiaille lapsille.

Hypertensio: 0,2 mg/kg/vrk, nostetaan maksimiannokseen 1 mg/kg) alle 12-vuotiaille lapsille. 5 mg/vrk, nostetaan tarvittaessa 0,1 mg/kg/vrk (maksimiannokseen 40 mg/kg) päivä) vähintään 12-vuotiaille lapsille.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kaulavaltimon intima-median paksuuden (IMT) vaihtelu verisuonten kaikututkimuksella arvioituna
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Minoksidiilin teho olkaluun IMT:hen verisuonten kaikututkimuksella arvioituna
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta
Minoksidiilin teho valtimoiden jäykkyyteen (pulssiaallon nopeus ja verisuonten mukautuminen kohdissa J0, M12 ja M18)
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta
Minoksidiilin teho supravalvulaariseen stenoosiin, keuhkoahtauma-, aortta- ja munuaisstenoosiin (sydämen ja munuaisten echodoppler J0:ssa ja M12:ssa)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Minoksidiilin teho valtimojännitykseen (24H-Holter kohdissa J0 ja M12)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Minoksidiilin vaikutus kardiovaskulaarisen säätelyn neurohumoraalisiin mekanismeihin ja solunulkoisen matriisin plasmamarkkereihin.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Geneettinen tutkimus: WBS:stä vastuussa olevien deleetioiden karakterisointi (kokodeleetio, DNA-näyte sisällyttämishetkellä).
Aikaikkuna: Päivä 0
Päivä 0

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Hospices Civils de Lyon

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Behrouz KASSAI, MD, Hospices Civils de Lyon

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Sunnuntai 1. helmikuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. elokuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 3. huhtikuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 3. huhtikuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 6. huhtikuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 30. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 9. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. tammikuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 2006.437/30

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia