ウィリアムズ・ビューレン症候群の小児におけるミノキシジルの有効性 (Williams)
ウィリアムズ・ビューレン症候群の小児におけるミノキシジルの有効性：無作為化臨床試験。
ウィリアムズ-ビューレン症候群 (WBS) は、多系統の発達障害を特徴とする散発性先天性障害です。 この症候群は、エラスチン遺伝子座の喪失を含む染色体 7q11.23 の微小欠失によって引き起こされます。
細胞外マトリックスの一部であるエラスチンは、血管平滑筋細胞 (VSMC) の増殖を制御し、動脈構造を安定させます。 WBS 患者のエラスチン遺伝子の喪失は、WBS 小児の 50% 以上に大動脈弁上狭窄 (SVAS)、高血圧、動脈硬化、狭窄などの心血管異常を引き起こす異常な弾性繊維特性の生物学的根拠を提供すると主張されています。
これらの心血管疾患は重要な結果をもたらし、現時点では治癒的治療も予防的治療も存在しません。 半数以上の症例で手術が必要ですが、合併症を引き起こすこともよくあります。
ミノキシジルは、成人および子供に使用される有名な降圧薬です。 さらに、動物実験によると、ミノキシジルはこれらの組織のエラスターゼ活性を低下させることにより、動脈エラスチン含有量を増加させるようです. 他のデータは、ミノキシジルがエラスチン合成を特異的に刺激することを示しています。
作業仮説: 不十分なエラスチン合成が WBS の子供の血管合併症と動脈高血圧につながる場合、十分な量のエラスチンの回復は、血管奇形の予防または抑制と動脈緊張の改善につながるはずです。 したがって、ミノキシジルは、エラスチンの発現を刺激できる薬剤として、WBS 小児における異常なエラスチン代謝の治療に有用な薬剤となる可能性があります。
目的:ウィリアムズ・ビューレン症候群の子供の心血管構造に対するミノキシジルの有効性を評価すること。
方法論: 2 つの並行群 (各群 23 人の患者) でのランダム化比較試験 主な基準: ミノキシジルとプラセボによる治療の 12 か月前後の頸動脈内膜 - 中膜の厚さ (IMT) の変動 血管特性の二次的な中間基準は動脈硬化です、心臓および腎臓の狭窄、動脈の緊張。
総修業期間：12ヶ月の募集期間を含めて30ヶ月
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Angers、フランス、49033
- Service de Cardiologie Pédiatrique, CHU Angers
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Bordeaux、フランス、33075
- Service de Cardiologie, Hôpital Saint-André, CHU Bordeaux
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Bordeaux、フランス、33076
- Service de Néphrologie Pédiatrique, Hôpital Pellegrin, CHU Bordeaux
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Bordeaux、フランス
- Service de Génétique Médicale, Hôpital Pellegrin, CHU Bordeaux
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Bron、フランス、69677
- Département de Pédiatrie, Hôpital Femme Mère Enfant
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Bron、フランス、69677
- Service de Cardiologie Pédiatrique, Hôpital Cardiovasculaire L. Pradel
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Clermont-Ferrand、フランス、63000
- Service Cardiologie, CHU St Jacques
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Grenoble、フランス、38043
- Département de Pédiatrie- Service de Cardiologie, CHU Grenoble
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Lille、フランス、59000
- Service de Néphrologie Pédiatrique, CHRU de Lille
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Lille、フランス、59000
- Service des Maladies Cardiovasculaires Infantiles et Congénitales, CHRU Lille
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Nancy、フランス、54511
- Service de Cardiologie Infantile, CHU Nancy
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Paris、フランス、75015
- Service de Cardiologie Pédiatrique, Hôpital Necker Enfants Malades
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Paris、フランス、75019
- Service de Physiologie, Explorations Fonctionnelles, Hôpital Robert Debré
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Paris、フランス、75019
- Unité de Pharmacologie Clinique, Hôpital Robert Debré
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Pessac、フランス、33604
- Service de Pathologie Cardiaque Congénitale du Fœtus, de l'Enfant et de l'Adulte, Hôpital Haut Lévêque, CHU de Bordeaux
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Poitiers、フランス、86021
- Service de Génétique Médicale, CHU La Milétrie
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Toulouse、フランス、31059
- Service de Cardiologie - Hôpital des Enfants
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Toulouse、フランス、31059
- Service de Néphrologie Pédiatrique - Hôpital des Enfants, CHU Toulouse
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- ウィリアムズ・ビューレン症候群の証明された診断（遺伝子検査）
- 正常血圧または高血圧、治療されているかどうか
- 男性か女性、
- 6歳未満
- 妊娠可能性のある女性の妊娠検査陰性
- 性的に活発な女性のための効果的な避妊
- 両親または法定後見人から収集された署名入りの同意書
除外基準:
- 僧帽弁狭窄症に続発する肺高血圧症
- -無作為化前の1か月以内の心筋梗塞
- ミノキシジルまたはロノテンの成分に対する既知のアレルギー。
- 喘息
- 腎不全（クレアチニンクリアランス）
- 国民健康保険（社会保障）に加入していない
- 乳糖不耐症
- 現在の血管拡張薬 抗高血圧治療
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ミノキシジル
正常血圧：12歳未満の子供は0.2mg/kg/日、12歳以上の子供は5mg/日。 高血圧：12歳未満の子供には0.2mg/kg/日、最大用量1mg/kgまで増量)。日) 12 歳以上のお子様が対象です。 |
正常血圧：12歳未満の子供は0.2mg/kg/日、12歳以上の子供は5mg/日。 高血圧：12歳未満の子供には0.2mg/kg/日、最大用量1mg/kgまで増量)。日) 12 歳以上のお子様が対象です。 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ＝乳糖
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正常血圧：12歳未満の子供は0.2mg/kg/日、12歳以上の子供は5mg/日。 高血圧：12歳未満の子供には0.2mg/kg/日、最大用量1mg/kgまで増量)。日) 12 歳以上のお子様が対象です。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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血管エコーで評価した頸動脈内膜-中膜の厚さ (IMT) の変動
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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血管エコーで評価した上腕骨 IMT に対するミノキシジルの有効性
時間枠：18ヶ月
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18ヶ月
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動脈硬化に対するミノキシジルの有効性 (J0、M12、M18 での脈波伝播速度と血管コンプライアンス)
時間枠：18ヶ月
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18ヶ月
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弁上狭窄、肺動脈狭窄、大動脈狭窄および腎狭窄に対するミノキシジルの有効性 (J0、および M12 での心臓および腎エコードップラー)
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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動脈圧に対するミノキシジルの有効性 (J0 および M12 の 24H-ホルター)
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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心血管調節の神経液性メカニズムおよび細胞外マトリックスの血漿マーカーに対するミノキシジルの効果。
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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遺伝子研究: WBS の原因となる欠失の特徴付け (サイズ欠失、封入時の DNA サンプル)。
時間枠：0日目
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0日目
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Behrouz KASSAI, MD、Hospices Civils de Lyon
出版物と役立つリンク
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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