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CINRYZEの用量漸増の安全性と効果を評価するための研究

2021年6月17日 更新者：Shire

不十分に制御された遺伝性血管性浮腫発作の被験者における予防療法としての CINRYZE® (C1 阻害剤 [ヒト]) の漸増用量の安全性と効果を評価する第 4 相試験

調査の目的は次のとおりです。

  1. CINRYZEの漸増用量の安全性と忍容性を評価すること。
  2. 遺伝性血管性浮腫（HAE）の発症率に対するCINRYZEの用量漸増アルゴリズムの効果を評価すること。
  3. CINRYZEの免疫原性を評価すること。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

適格な被験者は、3 段階の用量漸増アルゴリズムに入りました。

  • ステップ 1: 1500 単位を週 2 回 (研究のすべての被験者の投薬レジメンを開始)
  • ステップ 2: 2000 ユニットを週 2 回
  • ステップ 3: 2500 ユニットを週 2 回

各ステップは、12 週間の安全性モニタリングと、その後の血管性浮腫症状 (強度に関係なく) の被験者報告とそのステップの実際の治療期間に基づいた平均月間血管性浮腫発作率の計算で構成されていました。

被験者が特定のステップで「成功」したと見なされ、治験責任医師と医療モニターが被験者がその用量を継続しても安全であると判断した場合、被験者はその用量レベルで 3 か月の追跡調査期間に入り、安全性が維持されます。モニタリング。 被験体は、追跡期間中に用量漸増の目的で研究に再参加することができませんでした。

被験者が「成功」と見なされなかった場合、治験責任医師と医療モニターが用量漸増が適切であることに同意した場合、被験者は用量漸増アルゴリズムの次に高いステップを開始しました。 ステップ 3 (2500 単位) の終了時に被験者が「成功」と見なされなかった場合、12 週目の訪問は研究の完了を表し、被験者は HAE ケアを管理する医師に紹介されました。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
20

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、アメリカ、85251
        • Allergy, Asthma and Immunology Associates
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Wheaton、Maryland、アメリカ、20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • New York
      • Mineola、New York、アメリカ、11501
        • Winthrop University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Eugene、Oregon、アメリカ、97401
        • Allergy and Asthma Research Group
      • Lake Oswego、Oregon、アメリカ、97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
    • Tennessee
      • Knoxville、Tennessee、アメリカ、37909
        • East Tennessee Center for Clinical Research
    • Texas
      • Bryan、Texas、アメリカ、77802
      • Dallas、Texas、アメリカ、75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Spokane、Washington、アメリカ、99204
        • Marycliff Allergy Specialist

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

6年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

このプロトコルの対象となるには、被験者は次のことを行う必要があります。

  1. 6 歳以上で、体重が 25 kg 以上であること。

  2. -顔面、四肢、消化管、性器、または喉頭の腫れの記録された病歴と、以下の少なくとも1つの病歴を持つHAEの確定診断を受けている:

    • C1 INH遺伝子変異
    • 基準範囲の下限を下回る C4 レベル
    • 基準範囲の下限を下回るC1 INH抗原レベル
    • 基準範囲の下限を下回る機能 C1 INH レベル
    • HAEの家族歴（すなわち、祖父母、親、兄弟）
  3. -スクリーニング前の3か月連続で、毎月（平均）1.0を超えるHAE攻撃の病歴があり、静脈内注射により3〜4日ごとに1000単位のCINRYZE推奨投与を受けている。

  4. 成人の場合は、研究の性質を知らされ、研究固有の手順が実行される前に書面によるインフォームド コンセントを提供します。

    また

  5. -子供の場合、子供が研究に参加するための書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供できる親/法定後見人がいます（適切な場合は子供からの同意を得て）。

除外基準:

このプロトコルの対象となるためには、被験者は以下を行ってはなりません:

  1. -治験責任医師および/またはスポンサーの医療モニターによって決定されたように、治験薬の投与または治験結果の解釈を妨げる可能性のある外科的または医学的状態があります。
  2. 異常な血液凝固またはその他の凝固障害の病歴がある。
  3. 処方抗凝固薬を服用している。
  4. CINRYZEまたは他の血液製剤に対するアレルギー反応の既往歴がある。
  5. -過去30日以内に他の治験薬研究に参加したことがあります（CINRYZEプロトコルを除く）。
  6. -スクリーニング前の60日以内に血液製剤（CINRYZE以外）を受け取ったことがある。

  7. スクリーニング時に以下の臨床検査値のいずれかを持っている:

    • ヘモグロビン <8 g/dL
    • 白血球数 <2 x 10^9/L または >20 x 10^9/L
    • 血小板数 <50 x 10^9/L または >400 x 10^9/L
    • 血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) および/またはアラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) > 2.0 x 正常上限
    • 血中尿素窒素および/またはクレアチニン > 2.0 x 正常上限
  8. 妊娠中または授乳中。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：シンライズ

3 つの潜在的な用量漸増ステップがありました。

  • ステップ 1: 1500 単位の CINRYZE (C1 阻害剤 [ヒト]) を 12 週間、週 2 回、点滴静注により投与
  • ステップ 2: 2000 単位の CINRYZE (C1 阻害剤 [ヒト]) を週 2 回、12 週間点滴静注により投与
  • ステップ 3: 2500 単位の CINRYZE (C1 阻害剤 [ヒト]) を週 2 回、12 週間点滴静注で投与
生物学的：C1阻害剤 (ヒト) [C1 INH]
他の名前：
  • C1エステラーゼ阻害剤（ヒト）
  • シンライズ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象、入院、血栓性事象、治療により出現した C1 INH 抗体、臨床検査パラメータのベースライン後の毒性グレードの増加、および潜在的な臨床的重要性の変化を投与後のバイタル サインを有する被験者の数
時間枠：各用量レベルで12～24週間
3 か月の追跡期間中に報告されたイベントは、発生した用量レベルでカウントされます。
各用量レベルで12～24週間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
HAE発病率に対するCINRYZEの漸増用量の治療効果
時間枠：各用量レベルで12週間
この研究では、成功の 2 つの定義が適用されました。 研究の成功の先験的な定義は、プロトコルごとの成功を収めた4人以上の被験者でした。 2) 治験責任医師が決定した成功 - 治験責任医師の臨床的判断に基づいて、フォローアップへの進行に十分な改善を示す月平均血管性浮腫発作率。 さらに、プロトコルごとまたは研究者が決定した成功ではなかったが、用量漸増ステップ（12週目）の終わりに過去の血管性浮腫発作率から1か月あたり> 1.0回の発作の減少を経験した被験者がまとめられました。
各用量レベルで12週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Shire

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2009年8月31日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2012年5月24日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2012年5月24日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2009年6月3日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2009年6月4日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2009年6月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年6月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年6月17日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 0624-400
  • SHP616-400 (その他の識別子：Sponsor)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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