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Um estudo para avaliar a segurança e o efeito de doses crescentes de CINRYZE

17 de junho de 2021 atualizado por: Shire

Um estudo de fase 4 para avaliar a segurança e o efeito de doses crescentes de CINRYZE® (inibidor de C1 [humano]) como terapia profilática em indivíduos com ataques de angioedema hereditário inadequadamente controlados

Os objetivos do estudo foram:

  1. Avaliar a segurança e tolerabilidade de doses crescentes de CINRYZE.
  2. Avaliar o efeito de um algoritmo de dose crescente para CINRYZE nas taxas de ataque de angioedema hereditário (AEH).
  3. Para avaliar a imunogenicidade de CINRYZE.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Os indivíduos qualificados entraram em um algoritmo de escalonamento de dose de 3 etapas:

  • Etapa 1: 1.500 unidades duas vezes por semana (iniciando o regime de dosagem para todos os indivíduos do estudo)
  • Etapa 2: 2.000 unidades duas vezes por semana
  • Etapa 3: 2.500 unidades duas vezes por semana

Cada etapa consistiu em 12 semanas de monitoramento de segurança, seguidas pelo cálculo da taxa média mensal de ataques de angioedema com base nos relatos dos indivíduos sobre sintomas de angioedema (independentemente da intensidade) e na duração real da terapia para essa etapa.

Se um indivíduo foi considerado um "sucesso" em uma determinada etapa e o investigador e o monitor médico determinaram que era seguro para o indivíduo continuar com aquela dose, o indivíduo entrou em um período de acompanhamento de 3 meses naquele nível de dose com segurança contínua monitoramento. O sujeito não pôde reingressar no estudo para fins de escalonamento de dose durante o período de acompanhamento.

Se um sujeito não foi considerado um "sucesso", o sujeito iniciou a próxima etapa mais alta do algoritmo de escalonamento de dose, desde que o investigador e o monitor médico concordassem que o escalonamento de dose era apropriado. Se no final da Etapa 3 (2500 Unidades), um indivíduo não foi considerado um "sucesso", então a visita da Semana 12 representou a conclusão do estudo e o indivíduo foi encaminhado ao médico que gerencia seus cuidados de HAE.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
20

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Allergy, Asthma and Immunology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Estados Unidos, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • New York
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • Winthrop University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Estados Unidos, 97401
        • Allergy and Asthma Research Group
      • Lake Oswego, Oregon, Estados Unidos, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37909
        • East Tennessee Center for Clinical Research
    • Texas
      • Bryan, Texas, Estados Unidos, 77802
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Marycliff Allergy Specialist

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Para ser elegível para este protocolo, os indivíduos devem:

  1. Ter ≥6 anos de idade e ≥25 kg de peso corporal.

  2. Ter um diagnóstico confirmado de HAE com história documentada de inchaço da face, extremidades, trato gastrointestinal, genitália ou laringe e história de pelo menos um dos seguintes:

    • Mutação do gene C1 INH
    • Nível C4 abaixo do limite inferior da faixa de referência
    • Nível de antígeno C1 INH abaixo do limite inferior do intervalo de referência
    • Nível funcional C1 INH abaixo do limite inferior da faixa de referência
    • História familiar de HAE (ou seja, avós, pais, irmãos)
  3. Ter um histórico de >1,0 ataque de AEH por mês (média) de qualquer gravidade durante os 3 meses consecutivos antes da triagem enquanto estiver recebendo a dosagem recomendada de CINRYZE de 1.000 Unidades a cada 3 a 4 dias por meio de injeção intravenosa.

  4. Se for um adulto, seja informado sobre a natureza do estudo e forneça consentimento informado por escrito antes que qualquer procedimento específico do estudo seja realizado.

    OU

  5. Se for uma criança, tenha um dos pais/responsável legal que esteja disposto e seja capaz de fornecer consentimento informado por escrito para que a criança participe do estudo (com o consentimento da criança, quando apropriado).

Critério de exclusão:

Para ser elegível para este protocolo, os indivíduos não devem:

  1. Ter, conforme determinado pelo investigador e/ou pelo monitor médico do patrocinador, qualquer condição médica ou cirúrgica que possa interferir na administração do medicamento do estudo ou na interpretação dos resultados do estudo.
  2. Tem um histórico de coagulação sanguínea anormal ou outra coagulopatia.
  3. Estar tomando medicação anticoagulante prescrita.
  4. Tiver histórico de reação alérgica a CINRYZE ou a outros produtos sanguíneos.
  5. Ter participado de qualquer outro estudo de medicamento experimental nos últimos 30 dias (além dos protocolos CINRYZE).
  6. Ter recebido quaisquer produtos sanguíneos (exceto CINRYZE) nos 60 dias anteriores à triagem.

  7. Ter qualquer um dos seguintes valores laboratoriais na triagem:

    • Hemoglobina <8 g/dL
    • Contagem de glóbulos brancos <2 x 10^9/L ou >20 x 10^9/L
    • Contagem de plaquetas <50 x 10^9/L ou >400 x 10^9/L
    • Aspartato aminotransferase sérica (AST) e/ou alanina aminotransferase (ALT) >2,0 x o limite superior do normal
    • Nitrogênio ureico no sangue e/ou creatinina > 2,0 x o limite superior do normal
  8. Estar grávida ou amamentando.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: CINRYZE

Havia 3 etapas potenciais de escalonamento de dose:

  • Etapa 1: 1.500 unidades de CINRYZE (inibidor de C1 [humano]) administrados por infusão IV duas vezes por semana durante 12 semanas
  • Etapa 2: 2.000 unidades de CINRYZE (inibidor de C1 [humano]) administrados por infusão IV duas vezes por semana durante 12 semanas
  • Etapa 3: 2.500 unidades de CINRYZE (inibidor de C1 [humano]) administradas por infusão IV duas vezes por semana durante 12 semanas
Biológico: Inibidor de C1 (humano) [C1 INH]
Outros nomes:
  • Inibidor de C1 esterase (humano)
  • CINRYZE

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de indivíduos com eventos adversos, hospitalizações, eventos trombóticos, anticorpos C1 INH emergentes do tratamento, aumentos do grau de toxicidade pós-basal em parâmetros de laboratório clínico e alterações de sinais vitais pós-dose de importância clínica potencial
Prazo: 12 a 24 semanas em cada nível de dose
Os eventos relatados durante o período de acompanhamento de 3 meses são contados com o nível de dose em que ocorreram.
12 a 24 semanas em cada nível de dose

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Efeito do tratamento de doses crescentes de CINRYZE nas taxas de ataque de HAE
Prazo: 12 semanas em cada nível de dose
Duas definições de sucesso foram aplicadas neste estudo: 1) Sucesso por protocolo - Taxa média de ataque de angioedema de ≤1,0 por mês no final de qualquer etapa de escalonamento de dose (Semana 12). A definição a priori de sucesso do estudo foi de 4 ou mais indivíduos com sucesso por protocolo. 2) Sucesso determinado pelo investigador - Com base no julgamento clínico do investigador, uma taxa média mensal de ataque de angioedema demonstrando melhora suficiente para a progressão para o acompanhamento. Além disso, os indivíduos que não obtiveram sucesso por protocolo ou determinado pelo investigador, mas que experimentaram uma redução de >1,0 ataque por mês de sua taxa histórica de ataque de angioedema no final de qualquer etapa de escalonamento de dose (Semana 12), foram resumidos.
12 semanas em cada nível de dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Shire

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
31 de agosto de 2009

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
24 de maio de 2012

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
24 de maio de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
3 de junho de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
4 de junho de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
5 de junho de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
23 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de junho de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 0624-400
  • SHP616-400 (Outro identificador: Sponsor)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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