CINRYZEの用量漸増の安全性と効果を評価するための研究
不十分に制御された遺伝性血管性浮腫発作の被験者における予防療法としての CINRYZE® (C1 阻害剤 [ヒト]) の漸増用量の安全性と効果を評価する第 4 相試験
調査の目的は次のとおりです。
- CINRYZEの漸増用量の安全性と忍容性を評価すること。
- 遺伝性血管性浮腫（HAE）の発症率に対するCINRYZEの用量漸増アルゴリズムの効果を評価すること。
- CINRYZEの免疫原性を評価すること。
調査の概要
詳細な説明
適格な被験者は、3 段階の用量漸増アルゴリズムに入りました。
- ステップ 1: 1500 単位を週 2 回 (研究のすべての被験者の投薬レジメンを開始)
- ステップ 2: 2000 ユニットを週 2 回
- ステップ 3: 2500 ユニットを週 2 回
各ステップは、12 週間の安全性モニタリングと、その後の血管性浮腫症状 (強度に関係なく) の被験者報告とそのステップの実際の治療期間に基づいた平均月間血管性浮腫発作率の計算で構成されていました。
被験者が特定のステップで「成功」したと見なされ、治験責任医師と医療モニターが被験者がその用量を継続しても安全であると判断した場合、被験者はその用量レベルで 3 か月の追跡調査期間に入り、安全性が維持されます。モニタリング。 被験体は、追跡期間中に用量漸増の目的で研究に再参加することができませんでした。
被験者が「成功」と見なされなかった場合、治験責任医師と医療モニターが用量漸増が適切であることに同意した場合、被験者は用量漸増アルゴリズムの次に高いステップを開始しました。 ステップ 3 (2500 単位) の終了時に被験者が「成功」と見なされなかった場合、12 週目の訪問は研究の完了を表し、被験者は HAE ケアを管理する医師に紹介されました。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究場所
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85251
- Allergy, Asthma and Immunology Associates
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Family Allergy and Asthma Center
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Maryland
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Wheaton、Maryland、アメリカ、20902
- Institute for Asthma and Allergy
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New York
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Mineola、New York、アメリカ、11501
- Winthrop University Hospital
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267
- University of Cincinnati Medical Center
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Oregon
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Eugene、Oregon、アメリカ、97401
- Allergy and Asthma Research Group
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Lake Oswego、Oregon、アメリカ、97035
- Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
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Tennessee
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Knoxville、Tennessee、アメリカ、37909
- East Tennessee Center for Clinical Research
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Texas
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Bryan、Texas、アメリカ、77802
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- AARA Research Center
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Washington
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Spokane、Washington、アメリカ、99204
- Marycliff Allergy Specialist
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
このプロトコルの対象となるには、被験者は次のことを行う必要があります。
- 6 歳以上で、体重が 25 kg 以上であること。
-顔面、四肢、消化管、性器、または喉頭の腫れの記録された病歴と、以下の少なくとも1つの病歴を持つHAEの確定診断を受けている:
- C1 INH遺伝子変異
- 基準範囲の下限を下回る C4 レベル
- 基準範囲の下限を下回るC1 INH抗原レベル
- 基準範囲の下限を下回る機能 C1 INH レベル
- HAEの家族歴（すなわち、祖父母、親、兄弟）
- -スクリーニング前の3か月連続で、毎月（平均）1.0を超えるHAE攻撃の病歴があり、静脈内注射により3〜4日ごとに1000単位のCINRYZE推奨投与を受けている。
成人の場合は、研究の性質を知らされ、研究固有の手順が実行される前に書面によるインフォームド コンセントを提供します。
また
- -子供の場合、子供が研究に参加するための書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供できる親/法定後見人がいます（適切な場合は子供からの同意を得て）。
除外基準:
このプロトコルの対象となるためには、被験者は以下を行ってはなりません:
- -治験責任医師および/またはスポンサーの医療モニターによって決定されたように、治験薬の投与または治験結果の解釈を妨げる可能性のある外科的または医学的状態があります。
- 異常な血液凝固またはその他の凝固障害の病歴がある。
- 処方抗凝固薬を服用している。
- CINRYZEまたは他の血液製剤に対するアレルギー反応の既往歴がある。
- -過去30日以内に他の治験薬研究に参加したことがあります（CINRYZEプロトコルを除く）。
- -スクリーニング前の60日以内に血液製剤（CINRYZE以外）を受け取ったことがある。
スクリーニング時に以下の臨床検査値のいずれかを持っている:
- ヘモグロビン <8 g/dL
- 白血球数 <2 x 10^9/L または >20 x 10^9/L
- 血小板数 <50 x 10^9/L または >400 x 10^9/L
- 血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) および/またはアラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) > 2.0 x 正常上限
- 血中尿素窒素および/またはクレアチニン > 2.0 x 正常上限
- 妊娠中または授乳中。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：シンライズ
3 つの潜在的な用量漸増ステップがありました。
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象、入院、血栓性事象、治療により出現した C1 INH 抗体、臨床検査パラメータのベースライン後の毒性グレードの増加、および潜在的な臨床的重要性の変化を投与後のバイタル サインを有する被験者の数
時間枠：各用量レベルで12～24週間
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3 か月の追跡期間中に報告されたイベントは、発生した用量レベルでカウントされます。
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各用量レベルで12～24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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HAE発病率に対するCINRYZEの漸増用量の治療効果
時間枠：各用量レベルで12週間
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この研究では、成功の 2 つの定義が適用されました。
研究の成功の先験的な定義は、プロトコルごとの成功を収めた4人以上の被験者でした。
2) 治験責任医師が決定した成功 - 治験責任医師の臨床的判断に基づいて、フォローアップへの進行に十分な改善を示す月平均血管性浮腫発作率。
さらに、プロトコルごとまたは研究者が決定した成功ではなかったが、用量漸増ステップ（12週目）の終わりに過去の血管性浮腫発作率から1か月あたり> 1.0回の発作の減少を経験した被験者がまとめられました。
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各用量レベルで12週間
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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