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再発または難治性髄芽腫患者の治療におけるビスモデギブ

2016年1月28日 更新者：National Cancer Institute (NCI)

再発または難治性髄芽腫の成人におけるGDC-0449の有効性と安全性を評価する第II相臨床試験

この第 II 相試験では、再発性または難治性の髄芽腫の成人患者の治療において、vismodegib がどの程度有効かを研究しています。 ビスモデギブは腫瘍細胞の増殖を遅らせる可能性があり、髄芽腫の効果的な治療法になる可能性があります。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

主な目的:

I. 再発性または難治性の髄芽腫の成人患者に対する GDC-0449 (ビスモデギブ) 治療の有効性を、Sonic Hedgehog ( SHH) シグナル伝達経路の腫瘍。

副次的な目的:

I. 1日1回のスケジュールで投与されるGDC-0449の安全性と忍容性を評価すること。

Ⅱ． 客観的奏効と無増悪生存期間 (PFS) の期間を推定します。

III. 難治性髄芽腫の成人における GDC-0449 の薬物動態 (血漿および脳脊髄液) を特徴付ける。

IV. PTCH/SHH 経路の活性化を伴う CNS 腫瘍を特定するための病理学的およびゲノム的方法を文書化すること。

V. 腫瘍の病理学的評価の結果、Sonic Hedgehog (SHH) シグナル伝達経路腫瘍の活性化の証拠が不明 (層 C) である患者で観察された客観的な反応を説明すること。

概要: これは多施設研究です。 患者は、PTCH/Sonic Hedgehog シグナル伝達経路の活性化 (不活性化 vs 活性化 vs 不明) に従って層別化されます。

患者は、1～28日目に1日1回、ビスモデギブを経口（PO）で投与されます。 治療は、疾患の進行または許容できない毒性がない場合、最大 26 コースまで 28 日ごとに繰り返されます。

研究治療の完了後、患者は最大12か月間定期的にフォローアップされます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
31

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Francisco、California、アメリカ、94115
        • UCSF Medical Center-Mount Zion
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • Pediatric Brain Tumor Consortium
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

22年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 組織学的に髄芽腫（後頭蓋窩PNETを含む）と診断され、再発性、進行性、または標準治療に難治性であり、既知の治癒的治療法がない患者は適格です。セクションで説明されているように、研究前のMRIで測定可能な残存疾患または病変の証拠がなければなりません。測定可能な脊椎疾患の患者が対象となります
  • 診断は治療機関で確認されるべきであり、組織は（診断または再発、またはできれば両方の時点から）生物学的研究に利用可能でなければなりません
  • -神経学的欠損のある患者は、登録前に最低1週間安定している欠損を持っている必要があります。これはデータベースに記録されます
  • -Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) のパフォーマンスステータス 0-2
  • -研究に参加する前の4週間以内に他の骨髄抑制化学療法または免疫療法を受けていない（ニトロソウレアの場合は6週間）
  • デカドロンの用量も、治療開始前の少なくとも 1 週間 (7 日間) は安定しているか、減少している必要があります。
  • -放射線療法（XRT）> =頭蓋脊髄照射の研究登録の3か月前（> = 23 Gy）; >= 原発腫瘍への局所照射は 8 週間。 >=症候性転移部位に対する局所照射の研究登録の2週間前
  • -すべてのコロニー刺激因子をオフにする >= 試験参加の1週間前 (GCSF、GM CSF、エリスロポエチン)
  • 絶対好中球数 (ANC) >= 1000/μL
  • 血小板数 >= 50,000/uL (輸血非依存)
  • ヘモグロビン >= 8.0 gm/dL (RBC 輸血を受ける可能性があります)
  • クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体 GFR >= 70ml/分/1.73 m2 または
  • 血清クレアチニン =< 2.0 mg/dL
  • 総ビリルビン =< 1.5 x 年齢の正常上限 (ULN)
  • -血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ（SGPT）（アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]）= <2.5 x 制度上のULN
  • -血清グルタミン酸 - オキサル酢酸トランスアミナーゼ（SGOT）（アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST]）= <機関ULNの2.5倍
  • 血清アルブミン >= 2.5 g/dL
  • -患者は、この研究に参加する前に、以前のすべての治療の重大な急性毒性から回復し、他のすべての適格基準を満たしている必要があります
  • 出産の可能性のある女性の場合、GDC-0449 の最終投与後 12 か月間は妊娠を避ける必要があります。出産の可能性のある女性患者は、妊娠中または授乳中であってはなりません。 -出産の可能性のある女性患者は、治療開始前の24時間以内に血清または尿の妊娠検査が陰性でなければなりません
  • 出産の可能性のある女性は、研究への参加中および最後の投与から12か月間、1つのバリア法を含む2つの許容される避妊法を使用する必要があります。医学的または個人的な理由から、禁欲への 100% のコミットメントは、容認できる避妊法と見なされます。 すべての患者は、治験責任医師、OB/婦人科医、またはこの分野の専門知識を持つ他の医師による避妊カウンセリングを受ける必要があります。 GDC-0449を調剤する前に、治験責任医師は、患者が2つの避妊法を使用したこと、妊娠検査が陰性であった日付を確認して文書化し、GDC-0449が自然流産または先天異常を引き起こすことを患者が理解していることを確認する必要があります。
  • 機関のガイドラインに従って署名されたインフォームド コンセントを取得する必要があります。

除外基準:

  • -臨床的に重要な無関係の全身性疾患（深刻な感染症または重大な心臓、肺、肝臓、またはその他の臓器機能障害）を有する患者 プロトコル療法に耐える患者の能力を損なうか、研究手順または結果を妨げる可能性があります
  • -他の抗がん剤または治験薬療法を受けている患者
  • -フォローアップの訪問に戻ることができない、または治療に対する毒性を評価するために必要なフォローアップ研究を取得できない患者
  • -担当医によって決定された平均余命<12週間
  • カプセルを飲み込めない
  • GDC-0449またはHH経路の他のアンタゴニストによる前治療
  • -吸収不良症候群または経腸吸収を妨げる他の状態
  • うっ血性心不全の病歴
  • -投薬を必要とする心室性不整脈の病歴
  • -管理されていない低カルシウム血症、低マグネシウム血症、低ナトリウム血症または低カリウム血症は、適切な電解質補給にもかかわらず、施設の正常の下限未満と定義されています
  • 先天性QT延長症候群

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：治療（ビスモデギブ）
患者は、1〜28日目に1日1回ビスモデギブPOを受け取ります。 治療は、疾患の進行または許容できない毒性がない場合、最大 26 コースまで 28 日ごとに繰り返されます。
他の：薬理試験
相関研究
薬：ビスモデギブ
与えられたPO
他の名前：
  • エリヴィッジ
  • GDC-0449
  • ハリネズミアンタゴニスト GDC-0449

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
客観的奏効（CR+PR）が8週間以上持続
時間枠：12ヶ月まで
客観的奏効とは、患者が8週間持続する完全奏効または部分奏効のいずれかです。 客観的奏効率は、各階層の患者について個別に報告されます。 CR は、すべての増強腫瘍の完全な消失です。 PR は腫瘍サイズの 50% 以上の縮小です。
12ヶ月まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
無増悪生存
時間枠：治療開始から2年まで
無増悪生存期間 (PFS) は、GDC-0449 による最初の治療の日から、研究における進行または死亡の最も早い日まで測定されます。 PFS は、研究治療への最後の曝露から 30 日以内に死亡していない疾患進行のない患者の最後の腫瘍評価日に打ち切られます。 無増悪生存期間の推定には、カプラン・マイヤー法が使用されます。
治療開始から2年まで
客観的反応の持続時間
時間枠：治療開始から2年まで
客観的反応の持続時間は、完全または部分的反応を文書化する最初のスキャンから、その後確認された、文書化された進行または研究での死亡の早い方まで測定されます。 客観的反応の持続期間は、研究治療への最後の曝露から30日以内に死亡していない、疾患の進行のない患者の最後の腫瘍評価日に打ち切られます。
治療開始から2年まで
Vismodegib の薬物動態パラメータ、CSF 浸透
時間枠：12ヶ月まで
脳脊髄液 (CSF) 薬物浸透の推定中央値は、CSF ビスモデギブと血漿中の結合していない薬物の AUC 比として表した場合に報告されます。
12ヶ月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
National Cancer Institute (NCI)

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2009年6月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2013年5月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2015年8月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2009年7月14日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2009年7月14日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2009年7月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2016年2月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2016年1月28日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2015年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • NCI-2012-03020 (レジストリ：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U01CA081457 (米国 NIH グラント/契約)
  • PBTC-025B (他の：CTEP)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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