Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Vismodegib i behandling av pasienter med tilbakevendende eller refraktær medulloblastom

28. januar 2016 oppdatert av: National Cancer Institute (NCI)

En fase II klinisk studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til GDC-0449 hos voksne med tilbakevendende eller refraktær medulloblastom

Denne fase II-studien studerer hvor godt vismodegib fungerer i behandling av voksne pasienter med tilbakevendende eller refraktær medulloblastom. Vismodegib kan bremse veksten av tumorceller og kan være en effektiv behandling for medulloblastom.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. Å estimere effekten av GDC-0449 (vismodegib) behandling for voksne pasienter med tilbakevendende eller refraktær medulloblastom, målt ved objektive responsrater for pasienter uten (Stratum A) og med (Stratum B) bevis på aktivering av Sonic Hedgehog ( SHH) signalveisvulster.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. For å vurdere sikkerheten og toleransen til GDC-0449 administrert én gang daglig.

II. For å estimere varigheten av objektiv respons og progresjonsfri overlevelse (PFS).

III. For å karakterisere farmakokinetikken (plasma og cerebrospinalvæske) til GDC-0449 hos voksne med refraktær medulloblastom.

IV. Å dokumentere patologiske og genomiske metoder for å identifisere CNS-svulster med aktivering av PTCH/SHH-veien.

V. For å beskrive de objektive responsene observert hos pasienter hvis patologiske vurdering av tumor resulterer i ukjente (stratum C) bevis på aktivering av Sonic Hedgehog (SHH) signalveisvulster.

OVERSIKT: Dette er en multisenterstudie. Pasienter er stratifisert i henhold til PTCH/Sonic Hedgehog signalveiaktivering (inaktivert vs aktivert vs ukjent).

Pasienter får vismodegib oralt (PO) en gang daglig på dag 1-28. Behandlingen gjentas hver 28. dag i opptil 26 kurer i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

Etter avsluttet studiebehandling følges pasientene opp periodisk i inntil 12 måneder.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
31

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • UCSF Medical Center-Mount Zion
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • Pediatric Brain Tumor Consortium
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

22 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med en histologisk bekreftet diagnose av medulloblastom (inkludert posterior fossa PNET) som er tilbakevendende, progressiv eller refraktær for standardbehandling og som det ikke er kjent kurativ behandling for, er kvalifisert; det må være bevis på gjenværende målbar sykdom eller lesjon i pre-studie MR som beskrevet i avsnitt; pasienter med ryggmargssykdom som er målbar vil være kvalifisert
  • Diagnosen bør bekreftes ved den behandlende institusjonen og vev (enten fra diagnosen eller tilbakefall eller helst fra begge tidspunkter) må være tilgjengelig for biologiske studier
  • Pasienter med nevrologiske mangler bør ha underskudd som er stabile i minimum 1 uke før registrering; dette skal dokumenteres i databasen
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus 0-2
  • Ingen annen myelosuppressiv kjemoterapi eller immunterapi innen 4 uker før studiestart (6 uker hvis tidligere nitrosourea)
  • Decadron-dosen bør også være stabil eller synkende i minst 1 uke (7 dager) før behandlingsstart
  • Strålebehandling (XRT) >= 3 måneder før studiestart for kraniospinal bestråling (>= 23 Gy); >= 8 uker for lokal bestråling til primærtumor; >= 2 uker før studiestart for fokal bestråling for symptomatiske metastatiske steder
  • Av alle kolonistimulerende faktorer >= 1 uke før studiestart (GCSF, GM CSF, erytropoietin)
  • Absolutt nøytrofiltall (ANC) >= 1000/μL
  • Blodplateantall >= 50 000/uL (transfusjonsuavhengig)
  • Hemoglobin >= 8,0 gm/dL (kan motta RBC-transfusjoner)
  • Kreatininclearance eller radioisotop GFR >= 70ml/min/1,73 m2 eller
  • Et serumkreatinin =< 2,0 mg/dL
  • Total bilirubin =< 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder
  • Serumglutamisk pyrodruevetransaminase (SGPT) (alaninaminotransferase [ALT]) =< 2,5 x institusjonell ULN
  • Serumglutamin-oksaleddiksyretransaminase (SGOT) (aspartataminotransferase [AST]) =< 2,5 ganger institusjonell ULN
  • Serumalbumin >= 2,5 g/dL
  • Pasienten må ha kommet seg etter de betydelige akutte toksisitetene fra all tidligere behandling før han går inn i denne studien og oppfylle alle andre kvalifikasjonskriterier
  • Graviditet bør unngås i 12 måneder etter siste dose av GDC-0449 for kvinner i fertil alder; kvinnelige pasienter i fertil alder må ikke være gravide eller ammende; kvinnelige pasienter i fertil alder må ha en negativ serum- eller uringraviditetstest innen 24 timer før behandlingsstart
  • Kvinner i fertil alder er pålagt å bruke 2 former for akseptabel prevensjon, inkludert én barrieremetode under deltakelse i studien og i 12 måneder etter siste dose; av medisinske eller personlige årsaker anses 100 % forpliktelse til avholdenhet som en akseptabel form for prevensjon. Alle pasienter bør få prevensjonsrådgivning enten av utrederen, eller av en OB/gynekolog eller annen lege som er kvalifisert innen dette ekspertiseområdet; før utlevering av GDC-0449, må etterforskeren bekrefte og dokumentere pasientens bruk av to prevensjonsmetoder, datoer for negativ graviditetstest, og bekrefte pasientens forståelse av GDC-0449 for å forårsake spontan abort eller fødselsdefekter
  • Signert informert samtykke i henhold til institusjonelle retningslinjer skal innhentes

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med en klinisk signifikant urelatert systemisk sykdom (alvorlige infeksjoner eller betydelig hjerte-, lunge-, lever- eller andre organdysfunksjoner), som ville kompromittere pasientens evne til å tolerere protokollbehandling eller sannsynligvis vil forstyrre studieprosedyrene eller resultatene
  • Pasienter som får annen kreftbehandling eller undersøkelsesbehandling
  • Pasienter med manglende evne til å komme tilbake for oppfølgingsbesøk eller få oppfølgingsstudier som kreves for å vurdere toksisitet til terapi
  • Forventet levealder < 12 uker bestemt av behandlende lege
  • Manglende evne til å svelge kapsler
  • Tidligere behandling med GDC-0449 eller andre antagonister av HH-veien
  • Malabsorpsjonssyndrom eller annen tilstand som kan forstyrre enteral absorpsjon
  • Historie om kongestiv hjertesvikt
  • Anamnese med ventrikulær arytmi som krever medisinering
  • Ukontrollert hypokalsemi, hypomagnesemi, hyponatremi eller hypokalemi definert som mindre enn den nedre normalgrensen for institusjonen til tross for tilstrekkelig elektrolytttilskudd
  • Medfødt langt QT-syndrom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: Behandling (vismodegib)
Pasienter får vismodegib PO én gang daglig på dag 1-28. Behandlingen gjentas hver 28. dag i opptil 26 kurer i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.
Annen: Farmakologisk studie
Korrelative studier
Legemiddel: Vismodegib
Gitt PO
Andre navn:
  • Erivedge
  • GDC-0449
  • Hedgehog Antagonist GDC-0449

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Objektiv respons (CR+PR) opprettholdt i ≥ 8 uker
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Objektiv respons er enten en fullstendig respons eller en delvis respons som opprettholdes i 8 uker hos en pasient. Den objektive responsraten vil bli rapportert separat for pasienter i hvert stratum. CR er fullstendig forsvinning av all forsterkende svulst. PR er >= 50 % reduksjon i tumorstørrelse.
Inntil 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Progresjonsfri overlevelse
Tidsramme: Fra behandlingsstart opp til 2 år
Progresjonsfri overlevelse (PFS) måles fra datoen for førstegangsbehandling med GDC-0449 til den tidligste progresjon eller død ved studien. PFS er sensurert ved siste tumorvurderingsdato for pasienter uten sykdomsprogresjon som ikke har dødd innen 30 dager etter siste eksponering for studiebehandling. Kaplan-Meier-metoden brukes til å estimere progresjonsfri overlevelse.
Fra behandlingsstart opp til 2 år
Varighet av objektiv respons
Tidsramme: Fra behandlingsstart opp til 2 år
Varigheten av objektiv respons måles fra den første skanningen som dokumenterer fullstendig eller delvis respons som senere ble bekreftet til det første av dokumentert progresjon eller død under studien. Varigheten av objektiv respons sensureres ved siste tumorvurderingsdato for pasienter uten sykdomsprogresjon som ikke har dødd innen 30 dager etter siste eksponering for studiebehandling.
Fra behandlingsstart opp til 2 år
Farmakokinetiske parametere for Vismodegib, CSF-penetrasjon
Tidsramme: opptil 12 måneder
Estimert median for cerebrospinalvæske (CSF) medikamentpenetrasjon er rapportert når det uttrykkes som et AUC-forhold mellom CSF vismodegib og det for ubundet legemiddel i plasma.
opptil 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
National Cancer Institute (NCI)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. juni 2009

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mai 2013

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. august 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
14. juli 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. juli 2009

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
15. juli 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. februar 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
28. januar 2016

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • NCI-2012-03020 (REGISTER: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U01CA081457 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • PBTC-025B (ANNEN: CTEP)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger