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先天性小児疾患に対する臍帯血移植 (UCB)

2023年10月6日 更新者：Caridad Martinez、Baylor College of Medicine

この研究の目的は、患者の疾患を治療するための臍帯血移植（UCBT）の安全性と有効性を判断し、この治療法がGVHDの発生率を減少させることができるかどうかを確認することです。

この研究は、体の代謝や免疫系に影響を与える病気を持って生まれてきた患者を対象としています。 医師は幹細胞移植によってこの病気の患者を治療する予定です。

医療の進歩により、これらの病気を患う多くの人が長生きできるようになりましたが、病気を真に治す唯一の方法は、病気を患っていないドナーからの幹細胞移植です。 幹細胞移植は、病気の細胞を新しい健康なドナー細胞に置き換えます。 幹細胞は、赤血球、白血球、血小板など、人間が必要とするさまざまな種類の血球に成長します。 幹細胞移植では、患者自身の幹細胞が化学療法薬によって殺され、ドナーからの幹細胞に置き換えられます。 幹細胞は、骨髄、末梢血、または臍帯から収集できます。 この研究では、へその緒が幹細胞の供給源となります。

現在、骨髄ドナーが不足している人への移植用に、臍帯血の大量の在庫が公的銀行に用意されています。 UCB 移植には、成人骨髄移植や末梢血幹細胞移植に比べて、次のようないくつかの利点があります。

  1. 迅速な可用性、
  2. ドナーのリスクがないこと、
  3. 伝染病のリスクが低い、
  4. 急性GvHDのリスクが低い（血縁関係のないドナーの骨髄および末梢血細胞のレシピエントと比較して）。

この種の患者の疾患に対する臍帯血移植後の 2 つの主な死亡原因は、移植片不全と感染症です。

この研究では、患者を移植に備えるためにさまざまな薬剤を使用することで、これら 2 つの問題に対処しようとしています。

生着（細胞が成長し始めること）を改善するために、研究対象患者が移植前に投与される通常使用されるブスルファンとサイトキサンに加えて、フルダラビンという薬剤を含めます。

通常使用される抗胸腺細胞グロブリン（ATG）の代わりにシクロスポリンA（CSA）とミコフェノール酸モフェチル（MMF）を使用することで、移植片対宿主病（GvHD）の発症の可能性を減らすことを目指します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

患者はこの研究の要件を満たしていることを確認するために検査されます。 心臓と肺の検査が行われます。 病気に応じて、肺やその他の臓器のX線検査が行われます。 MRI検査やさまざまな専門医による診察も行われます。

また、患者が妊娠の可能性のある女性である場合は、この研究に参加する前に妊娠検査が陰性でなければなりません。 血液のウイルス検査や肝臓と腎臓の機能を調べる検査が行われます。 検査にはHIV検査も含まれます。 患者が HIV に感染している場合、このプロトコルでは治療できません。

患者がこの研究の治療に適格であると我々が判断し、適切な UCB 幹ドナーが見つかった後、中心ラインが配置されます。

中心線の留置後、入院後に次の化学療法が行われます。

  • 注入の 9 日前から注入の 6 日前まで: ブスルファンを 6 時間ごとに合計 16 回投与。
  • 注入の 5 日前から注入の 2 日前まで: サイトキサンを 2 時間かけて 4 日間毎日投与。 （医師の判断により、必要に応じて1～4時間かけて投与することもできます）。 メスナは基準に従って与えられます。
  • 注入の 4 日前から注入の 1 日前まで: フルダラビンを 4 日間毎日 1 時間かけて投与。

幹細胞移植 (UCB 幹細胞の注入) - 治療の 0 日目として定義されます。 他のすべての「番号付き」日は、この点滴日付に関連します。 たとえば、1 日目は幹細胞移植後の最初の日です。

標準治療: フェニトインは、TCH 処方の基準に従って投与されます。

シクロスポリン A (CSA) は、幹細胞注入の 2 日前から投与されます。 毎日 2 時間以上 12 時間ごとに投与され、GvHD が存在しない場合は徐々に投与されます。

ミコフェノール酸モフェチル（MMF）の投与は、幹細胞注入が完了した日に開始され、患者がGvHDを発症しない限り、45日間毎日続けられます。

感染予防のために CAGT SOP に従って静脈内免疫グロブリン (IVIG) が投与されます。

顆粒球コロニー刺激因子 (GCSF) は、+7 日目から開始して、ANC が 3 日間連続して 2,500 を超えるまで毎日投与されます。

研究評価：患者は移植の前後に血液サンプルを含むさまざまな研究評価を受けます。

フォローアップ: 1 年目以降、患者は年に 1 回診察のために再びクリニックに来院するように求められます。 専門家とのこれらの相談は、患者が移植前に受けたものと同様のものになります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
40

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

17年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 18歳未満の患者。
  • 幹細胞移植が有益である先天性または後天性の免疫疾患、血液疾患、または代謝性小児疾患（SCIDを含む）を患っている患者。
  • 0 ～ 1 個の抗原不一致、5 ～ 6 個の HLA-A および B (低解像度から中解像度)、および DRB1 (高解像度) を含む、関連または無関係の臍帯血ユニット。
  • 凍結保存された HSC 移植片細胞の総量は、レシピエントの体重 1 キログラムあたり 5 x 10^7 以上の有核細胞でなければなりません。
  • ランスキー/カルノフスキーのスコアは 60 以上です。
  • 該当する場合、患者の DLCO > 50% 予測値、または FEV1 > 50% がある。
  • 患者、親、または保護者からの書面によるインフォームドコンセントおよび/または署名された同意書。

除外基準:

  • 主任研究者のみが評価した感染が制御されていない患者。 細菌感染症の場合、患者は根治的治療を受けており、コンディショニングを開始する72時間前に感染が進行する兆候がないことが必要です。 真菌感染症の場合、患者は根治的な全身抗真菌療法を受けており、登録前の 1 週間に感染が進行する兆候がないことが必要です。 進行する感染は、敗血症または新たな症状に起因する血行動態の不安定性、感染に起因する身体的兆候または X 線所見の悪化として定義されます。 他の兆候や症状がなく発熱が続いている場合は、感染が進行しているとはみなされません。
  • 重度の腎疾患（クレアチニンが年齢の正常値の3倍を超える）。
  • 重度の肝疾患（直接ビリルビン > 3 mg/dL または SGOT > 500）。
  • 薬物療法によって軽減されない症候性心不全患者、または心エコー図による重大な心機能不全の証拠がある患者（短縮率<20%）。
  • HIV陽性。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：臍帯血移植治療計画
ブスルファン、サイトキサン、フルダラビン、臍帯血幹細胞注入
薬：ブスルファン

-9、-8、-7、-6 日目

体重 12 kg 以下の患者: 1.1 mg/kg/回 IV を 6 時間ごとに合計 16 回投与。体重が 12 kg を超える患者：0.8 mg/kg/回 IV を 6 時間ごとに 16 回投与。

他の名前：
  • ブスルフェックス
薬：サイトキサン
(50 mg/kg/用量) を、-5、-4、-3、および-2 日目に 2 時間かけて IV 投与します (治療医師の決定に応じて、1 ～ 4 時間かけて投与できます)。 4 日間で投与する総用量は 200 mg/kg です。
他の名前：
  • シクロホスファミド
薬：フルダラビン
10 kgを超える患者には40 mg/m2/日を1時間かけてIV、または10 kg以下の患者には1.3 mg/kg/日をIV。
他の名前：
  • フルーデラ
手順：臍帯血幹細胞注入
臍帯血幹細胞は0日目に注入されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
小児患者における臍帯血移植後100日の全生存率。
時間枠：100日
骨髄性血液悪性腫瘍の小児患者における臍帯血移植後 100 日の全生存率を測定する。
100日
小児患者における臍帯血移植後 1 年の全生存率。
時間枠：1年
骨髄性血液悪性腫瘍の小児患者における臍帯血移植後 1 年の全生存率を決定する。
1年
小児患者における臍帯血移植後の 3 年後の全生存率。
時間枠：3年
骨髄性血液悪性腫瘍の小児患者における臍帯血移植後 3 年の全生存率を測定する。
3年

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
慢性GvHDの参加者の数
時間枠：1年
皮膚、関節、口腔、眼、肝臓、食道、胃腸、呼吸器、血小板、筋骨格系の関与を0から3の段階で評価するPrzepiorkaらの方法によって等級分けされた慢性GVHDの参加者の数。
1年
好中球生着のある参加者の数
時間枠：42日目
連続 3 日間で絶対好中球数 > 0.5 x 10^9/L の達成
42日目
血小板移植の参加者数
時間枠：42日目
連続 3 日間の未輸血血小板数 > 20 x 10^9/L の達成
42日目
100日目における重篤なグレードIII～IVの急性GvHDの発生率。
時間枠：100日目
Przepiorkaらの方法によって等級分けされた急性GVHDの参加者数。この方法では、皮膚の関与、下部および上部GI、肝機能（ビリルビン）が評価され、それぞれ0から4の段階で等級分けされており、0は急性GVHDがないことを意味します。 4は急性GVHDの最も高い段階です。
100日目
移植後にドナーが生着した参加者の数。
時間枠：100日、6ヶ月、12ヶ月
移植後 100 日、6 か月および 12 か月後にドナーの生着を評価します。
100日、6ヶ月、12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Baylor College of Medicine

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Caridad Martinez, MD、Baylor College of Medicine

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2009年9月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2020年7月21日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2021年2月4日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2009年7月30日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2009年7月31日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2009年8月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年10月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年10月6日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2023年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 25064-UCB

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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