平均リスク白血病における同種幹細胞移植とその後の標的免疫療法 (AML/MDS/JMML)
平均リスクでの同種幹細胞移植とその後の標的免疫療法 急性骨髄性白血病/骨髄異形成症候群/若年性骨髄単球性白血病 (AML/MDS/JMML)
調査の概要
状態
状態
条件
条件
介入・治療
介入・治療
詳細な説明
研究の種類
研究の種類
入学 (実際)
入学
段階
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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参加基準
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
病状
- -一致した家族ドナーによるAMLの最初の完全寛解(CR)(ダウン症候群、急性前骨髄球性白血病(APL)、細胞遺伝学的不良(12p、5q、-7およびFMS様チロシンキナーゼ3(FLT3)を除く)変異または重複t(9; 11) およびその他)) および一致する家族ドナーとの事前 AML COG 研究に同意し、登録した患者)
- AML 1st CR(ダウン症候群、APL、および染色体転座(8;21)または逆位(16)または細胞遺伝学的不良(12p、5q、-7、FLT3変異または重複t(9;11)など)を除く)と無関係のものドナー
- AML 2 番目の CR
- -骨髄異形成症候群(MDS)および診断時の骨髄骨髄芽球が5%以下(de novo患者のみ)
- -若年性骨髄単球性白血病(JMML)および診断時の骨髄骨髄芽球が5%以下
疾患の免疫表現型に関して、疾患は AML 患者の最低でも 10% 以上の Cell Differential 33 (CD33) 陽性を示す必要があります
臓器機能:
患者は、以下に定義する適切な臓器機能を備えている必要があります。
以下のように定義される適切な腎機能:
- 血清クレアチニン < 1.5 x 通常、または
- クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体糸球体濾過率(GFR) 40ml/分/m2または> 60ml/分/1.73 m2または施設の正常範囲によって決定される同等のGFR
-総ビリルビン2.0 x正常上限(ULN)として定義される適切な肝機能、または血清グルタミン酸 - オキサロ酢酸トランスアミナーゼ(SGOT)(アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST))または血清グルタミン酸 - ピルビン酸トランスアミナーゼ(SGPT)(アラニンアミノトランスフェラーゼ(ALT)) < 5.0×ULN
以下のように定義される適切な心機能:
- 心エコー図による25%以上の短縮率、または
- -放射性核種血管造影図または心エコー図による駆出率が45%以上
以下のように定義される適切な肺機能:
- -肺機能検査(PFT)による一酸化炭素(DLCO)の肺の拡散能力≥40%(未修正)
- 非協力的で、安静時の呼吸困難の証拠がなく、運動不耐性がなく、室内空気でのパルスオキシメトリーが 94% を超える小児の場合
除外基準:
- -準備レジメンの時点でアクティブな中枢神経系(CNS)AML / JMML疾患の患者
- 二次MDS
- 細胞遺伝学的に不良(12p、5q、-7、FLT3変異または重複)
- 妊娠中の女性患者(ヒト絨毛性ゴナドトロピン(hCG)陽性)
- Karnofsky <70% または Lansky <50% (10 年以内の場合)
- 年齢 > 30 歳
- ヒト免疫不全ウイルス(HIV)の血清陽性
- 患者は、一致する家族ドナーとの事前のChildren's Oncology Group(COG)AML研究に同意し、登録しました
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:非ランダム化
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
アーム数
武器と介入
参加者グループ / アーム参加者グループ / アーム |
介入・治療介入・治療 |
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実験的:マッチングファミリードナー
患者は、低強度のフルダラビン(6日間)/ブスルファン(2日間)のコンディショニングレジメンを受け、その後、骨髄または臍帯血幹細胞を使用して、関連する家族のドナーから幹細胞移植を受けます。 その後、ゲムツズマブ オゾガマイシンを同種細胞移植後約 2 ~ 6 か月に 1 回、初回投与から少なくとも 2 か月後に 1 回投与します。 JMMLの患者には、シスレチノイン酸(イソトレチノイン)も投与されます。 移植中および移植後の患者は、免疫抑制のためにメチルプレドニゾロンを投与されます。 移植片対宿主病(GVHD)の予防は、タクロリムス、ミコフェノール酸モフェチル、および無関係の成人移植のレシピエントにおけるメトトレキサートで構成されます。 |
コンディショニングレジメン
他の名前:
コンディショニングレジメン
他の名前:
FK506 (タクロリムス/プログラフ®)、ミコフェノール酸モフェチル ((MMF)/セルセプト®)、メトトレキサート (MTX、アメトプテリン) のいずれかです。
用量漸増
他の名前:
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実験的:非血縁ドナー
患者は強度を下げたフルダラビン (6 日間)/ブスルファン (2 日間) のコンディショニング レジメンを受け、続いて適合する骨髄または臍帯血幹細胞を使用して血縁関係のないドナーから幹細胞移植を受けます。同種 SCT 後 6 か月、初回投与から少なくとも 2 か月後に 1 回。 JMMLの患者には、シスレチノイン酸(イソトレチノイン)も投与されます。 移植中および移植後、患者は免疫抑制のためにメチルプレドニゾロンを投与され、無関係のドナー移植レシピエントはさらに抗胸腺細胞グロブリンを投与されます。 GVHD 予防は、タクロリムス、ミコフェノール酸モフェチル、および血縁関係のない成体移植のレシピエントにおけるメトトレキサートで構成されます。 |
非血縁ドナーのみ
他の名前:
JMML患者のみ
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Gemtuzumab Ozogamicin (GO) の最大耐量および/または生物学的に活性な用量
時間枠:2年まで
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平均リスク AML/JMML/MDS 患者における低強度 (RI) 同種幹細胞移植 (alloSCT) 後の Gemtuzumab Ozogamicin (GO) (抗 CD33 免疫毒素) 療法の最大耐量および/または生物学的に活性な用量を決定すること。
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2年まで
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二次結果の測定
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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微小残存病変の変化
時間枠:60日目、100日目、180日目、1年、2年
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該当する場合、RI AlloSCT 後の平均リスク AML/JMML/MDS における標的免疫療法による地固め療法の前後の微小残存病変の変化を測定すること。
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60日目、100日目、180日目、1年、2年
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急性骨髄性白血病 (AML) 組織におけるマイナー組織適合性抗原 (MHA) 発現の発生率
時間枠:2年まで
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AML組織、ドナーおよびレシピエントにおけるマイナー組織適合性抗原の発現、およびMHA特異的細胞傷害性Tリンパ球(CTL)の発生率を測定します。
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2年まで
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混合/完全ドナーキメリズムの程度
時間枠:2年まで
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平均リスク AML/JMML/MDS 患者における RI AlloSCT 後の混合/完全ドナー キメリズムの程度を判断すること。
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2年まで
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イベントフリーサバイバル(EFS)率
時間枠:2年まで
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平均リスクAML/JMML/MDS患者におけるRI AlloSCTおよび標的免疫療法後のイベントフリー生存率(EFS)を決定すること。
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2年まで
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全生存(OS)率
時間枠:2年まで
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平均リスクAML/JMML/MDS患者におけるRI AlloSCTおよび標的免疫療法後の全生存期間(OS)を決定すること。
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2年まで
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
研究開始
一次修了 (実際)
一次修了
研究の完了 (実際)
研究の完了
試験登録日
最初に提出
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
最初の投稿
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
投稿された最後の更新
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- AAAA6378
- CHNY-504 (その他の識別子:CU)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。