Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Allogen stamcelletransplantation efterfulgt af målrettet immunterapi ved gennemsnitlig risiko for leukæmi (AML/MDS/JMML)

4. august 2021 opdateret af: Monica Bhatia, Columbia University

Allogen stamcelletransplantation efterfulgt af målrettet immunterapi i gennemsnitsrisiko Akut myelogen leukæmi/myelodysplastisk syndrom/juvenil myelomonocytisk leukæmi (AML/MDS/JMML)

Allogen stamcelletransplantation (AlloSCT) efterfulgt af målrettet immunterapi Gemtuzumab Ozogamicin-patienter med akut myeloid leukæmi (AML)/juvenil myelomonocytisk leukæmi (JMML)/myelodysplastisk syndrom (MDS) vil være sikre og veltolererede.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Gemtuzumab Ozogamicin (CMA-676) er et kemoterapeutisk middel bestående af et rekombinant humaniseret anti-CD33-antistof konjugeret med calicheamicin, et meget potent cytotoksisk antitumorantibiotikum. Antistofdelen af ​​Gemtuzumab binder sig specifikt til CD33-antigenet, et sialinsyreafhængigt adhæsionsprotein udtrykt på overfladen af ​​leukæmi-blaster, normale og leukæmiske myeloide kolonidannende celler, inklusive leukæmiske klonogene precursorer, men eksklusive pluripotente hæmatopoietiske stamceller og nonhæmatopoietiske celleceller. . Dette resulterer i dannelsen af ​​et kompleks, der internaliseres, hvorefter calicheamicin-derivatet frigives i myeloidcellens lysosomer. Det frie calicheamicin-derivat binder derefter til deoxyribonukleinsyre (DNA), hvilket resulterer i DNA-dobbeltstrengsbrud og deraf følgende celledød. Over 80 % af AML-patienter har myeloide blastceller med CD33-overfladeantigenekspression.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
18

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Sygdomsstatus

  • AML 1. fuldstændig remission (CR) med en matchet familiedonor (eksklusive Downs Syndrom, akut promyelocytisk leukæmi (APL), dårlig cytogenetik (12p, 5q, -7 og FMS-lignende tyrosinkinase 3 (FLT3) mutationer eller duplikation t(9; 11) og andre)) og patienter, der har givet samtykke til og registreret på et forhånds AML COG-studie med en matchet familiedonor)
  • AML 1st CR (eksklusive Downs Syndrom, APL og kromosomtranslokation (8;21) eller inversion (16) eller dårlig cytogenetik (12p, 5q, -7, FLT3 mutation eller duplikation t(9;11) og andre)) med ikke-relateret donor
  • AML 2. CR
  • Myelodysplastisk syndrom (MDS) og ≤ 5 % knoglemarvsmyeloblaster ved diagnose (kun de novo-patienter)
  • Juvenil myelomonocytisk leukæmi (JMML) og ≤ 5 % knoglemarvsmyeloblaster ved diagnose

Med hensyn til sygdomsimmunfænotype skal sygdom udtrykke minimum ≥10 % celledifferentiel 33 (CD33) positivitet for patienter med AML

Organ funktion:

Patienter skal have tilstrækkelig organfunktion som defineret nedenfor:

Tilstrækkelig nyrefunktion defineret som:

  • Serum kreatinin < 1,5 x normalt, eller
  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrationshastighed (GFR) 40 ml/min/m2 eller > 60 ml/min/1,73 m2 eller en tilsvarende GFR som bestemt af det institutionelle normalområde

Tilstrækkelig leverfunktion defineret som total bilirubin 2,0 x øvre normalgrænse (ULN), eller serumglutamin-oxaloeddikesyretransaminase (SGOT)(aspartataminotransferase (AST)) eller serumglutamin-pyrodruesyretransaminase (SGPT)(alaninaminotransferase (ALT)) < 5,0 x ULN

Tilstrækkelig hjertefunktion defineret som:

  • Afkortningsfraktion på ≥ 25% ved ekkokardiogram, eller
  • Udstødningsfraktion på ≥ 45 % ved radionuklidangiogram eller ekkokardiogram

Tilstrækkelig lungefunktion defineret som:

  • Diffusionskapacitet i lungen for kulilte (DLCO) ≥ 40 % ved lungefunktionstest (PFT) (ukorrigeret)
  • For børn, der ikke er samarbejdsvillige, ingen tegn på dyspnø i hvile, ingen træningsintolerance og en pulsoximetri > 94 % på rumluft

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med aktivt centralnervesystem (CNS) AML/JMML-sygdom på tidspunktet for det forberedende regime
  • Sekundær MDS
  • Dårlig cytogenetik (12p, 5q, -7, FLT3 mutation eller duplikation)
  • Kvindelige patienter, der er gravide (positivt humant choriongonadotropin (hCG))
  • Karnofsky <70% eller Lansky <50% hvis 10 år eller mindre
  • Alder >30 år
  • Seropositiv for humant immundefektvirus (HIV)
  • Patienter gav samtykke til og registrerede sig på et forhåndsstudie af børneonkologisk gruppe (COG) AML med en matchet familiedonor

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Matchet familiedonor

Patienterne vil modtage en kur med reduceret intensitet af fludarabin (6 dage)/busulfan (2 dage) efterfulgt af en stamcelletransplantation fra en beslægtet familiedonor ved brug af stamceller fra knoglemarv eller navlestrengsblod. Derefter efterfulgt af Gemtuzumab Ozogamicin, én gang ca. 2-6 måneder efter alloSCT og én gang mindst 2 måneder efter den første dosis. Patienter med JMML vil også modtage cis-retinsyre (Isotretinoin).

Under og efter transplantation vil patienter modtage methylprednisolon til immunsuppression. Graft-versus-host-disease (GVHD) profylakse vil bestå af tacrolimus, mycophenolatmofetil og yderligere methotrexat hos modtagere af ubeslægtede voksne transplantationer.
Medicin: Fludarabin
Konditioneringsregimen
Andre navne:
  • Fludara®
Medicin: Busulfan
Konditioneringsregimen
Andre navne:
  • Busulfex®
Medicin: GVHD profylakse
Kan være FK506 (Tacrolimus/Prograf®), mycophenolatmofetil ((MMF)/Cellcept®) eller methotrexat (MTX, amethopterin)
Medicin: Gemtuzumab Ozogamicin
Dosiseskalering
Andre navne:
  • Mylotarg®
Eksperimentel: Ubeslægtet donor

Patienterne vil modtage et regime med reduceret intensitet af fludarabin (6 dage)/busulfan (2 dage) efterfulgt af en stamcelletransplantation fra en ikke-beslægtet donor ved hjælp af matchede knoglemarvs- eller navlestrengsblodstamceller. Derefter efterfulgt af Gemtuzumab Ozogamicin én gang ved ca. 6 måneder efter alloSCT og én gang mindst 2 måneder efter den første dosis. Patienter med JMML vil også modtage cis-retinsyre (Isotretinoin).

Under og efter transplantation vil patienter modtage methylprednisolon til immunsuppression, og ikke-beslægtede donortransplantationsmodtagere vil desuden modtage anti-thymocytglobulin. GVHD-profylakse vil bestå af tacrolimus, mycophenolatmofetil og yderligere methotrexat hos modtagere af ubeslægtede voksne transplantationer.
Medicin: Anti-thymocyt globulin
Kun ikke-relaterede donorer
Andre navne:
  • Thymoglobulin®
Medicin: Isotretinoin
Kun JMML-patienter
Andre navne:
  • Accutane®
  • 13-cis-retinsyre (cis-RA)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolereret og/eller biologisk aktiv dosis af Gemtuzumab Ozogamicin (GO)
Tidsramme: Op til 2 år
For at bestemme den maksimalt tolererede og/eller biologisk aktive dosis af Gemtuzumab Ozogamicin (GO) (anti CD33 immunotoxin) behandling efter reduceret intensitet (RI) allogen stamcelletransplantation (alloSCT) hos patienter med gennemsnitlig risiko for AML/JMML/MDS.
Op til 2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af minimal restsygdom
Tidsramme: Dag 60, Dag 100, Dag 180, 1 år, 2 år
At måle ændringerne, hvis det er relevant, af minimal resterende sygdom før og efter konsolideringsterapi med målrettet immunterapi i gennemsnitlig risiko for AML/JMML/MDS efter RI AlloSCT.
Dag 60, Dag 100, Dag 180, 1 år, 2 år
Forekomst af mindre histokompatibilitetsantigen (MHA) ekspression på akut myeloid leukæmi (AML) væv
Tidsramme: Op til 2 år
At måle den mindre histokompatibilitetsantigenekspression på AML-væv, donor og recipient og forekomsten af ​​udvikling af MHA-specifikke cytotoksiske T-lymfocytter (CTL'er).
Op til 2 år
Grad af blandet/komplet donorkimerisme
Tidsramme: Op til 2 år
At bestemme graden af ​​blandet/komplet donorkimerisme efter RI AlloSCT hos patienter med gennemsnitlig risiko for AML/JMML/MDS.
Op til 2 år
Begivenhedsfri overlevelse (EFS) rate
Tidsramme: Op til 2 år
At bestemme event free survival (EFS) efter RI AlloSCT og målrettet immunterapi hos patienter med gennemsnitlig risiko for AML/JMML/MDS.
Op til 2 år
Samlet overlevelse (OS) rate
Tidsramme: Op til 2 år
At bestemme overordnet overlevelse (OS) efter RI AlloSCT og målrettet immunterapi hos patienter med gennemsnitlig risiko for AML/JMML/MDS.
Op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Columbia University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
11. september 2002

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
20. juli 2011

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. november 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. november 2009

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. november 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. august 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AAAA6378
  • CHNY-504 (Anden identifikator: CU)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger