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遺伝性代謝疾患に対する同種骨髄移植

2018年1月9日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota

標準リスク遺伝性代謝疾患に対する同種造血幹細胞移植

理論的根拠: 患者の免疫系がドナーの幹細胞を拒絶するのを止めるために、ドナー幹細胞移植の前に化学療法を実施する必要があります。 ドナーからの健康な幹細胞が患者に注入されると、ドナーの白血球は、代謝性疾患を引き起こす不足している酵素を提供することができます. ドナーから移植された細胞が、体の正常な細胞に対して免疫反応を起こすことがあります。 移植前にモノクローナル抗体であるアレムツズマブを投与し、移植前後にシクロスポリンとミコフェノール酸モフェチルを投与すると、これを防ぐことができます。 これは、遺伝性代謝障害の効果的な治療法となる可能性があります。

目的: この研究のデザインは、移植前後の罹患率と死亡率が限られている標準リスクの遺伝性代謝性疾患の患者にドナー細胞の生着を達成することです。 これは、記載されている化学療法レジメンの投与によって達成されます。 その意図は、移植後何年にもわたって移植された患者を追跡し、疾患の合併症についてモニタリングし、多面的な学際的アプローチで家族を支援することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

第一目的：

  • CD3 (T 細胞) 画分の 80% 以上のドナー細胞によって定義されるように、移植後 100 日目にドナー由来の移植を受けた患者の割合を推定する

副次的な目的:

  • 移植片対宿主病 (GVHD) の発生率と重症度を 100 日までに判断する
  • 移植前後の死亡率（100日目までの死亡率）の発生率を決定する
  • 28日目、42日目、100日目、6ヶ月目、5年間毎年決定されるこの移植レジメンによる同種異系移植後のさまざまな時点でのドナー細胞のキメリズムを監視する。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
46

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

21年歳未満 (アダルト、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -次のいずれかの診断を受けている必要があります：ムコ多糖症障害、糖タンパク質代謝障害、スフィンゴリピドーシスまたは遺伝性白質ジストロフィー、ペルオキシソーム障害またはその他の遺伝性代謝疾患
  • ミネソタ大学の基準で定義されている許容可能な移植片ソースが必要です
  • 適切な臓器機能

除外基準:

  • -妊娠中 - 月経中の女性は、治療開始から14日以内に血清妊娠検査が陰性でなければなりません
  • -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の証拠または既知のHIV陽性血清学

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：移植患者
Campath-1H、シクロホスファミド、シクロスポリン A、ミコフェノール酸モフェチル、およびブスルファンの治療計画に従って同種幹細胞移植を受けた患者が含まれます。
薬：キャンパス-1H
投与日 -21、-20、および -19、0.3 mg/kg 皮下 (SQ) または静脈内 (IV)
他の名前：
  • アレムツズマブ
薬：シクロホスファミド
-10 日から -6 日まで、50 mg/kg/日を 2 時間にわたって静脈内 (IV) で投与 - メスナ持続注入または 1 日 5 回。
他の名前：
  • シトキサン(R)
薬：ブスルファン
6 時間ごとに投与: 12 kg 以下の場合は、1.1 mg/kg/用量を静脈内 (IV) に投与します。 > 12 kg の場合、0.8 mg/kg/用量 IV
他の名前：
  • ブスルフェクス(R)
手順：同種幹細胞移植
ブスルファンの最終投与から 24 時間以上経過してから投与。
他の名前：
  • 幹細胞移植
薬：シクロスポリン A

2.5 mg/kg/用量の静脈内投与 (IV_ -3 日目から開始。 毎日の投与頻度は、レシピエントの体重に基づいています。

  • 体重が 40 kg 以下の場合、1 日 3 回の投与となります。
  • 体重が > 40 kg の場合、投与は 1 日 2 回になります。シクロスポリンのトラフ レベルを 250 mg/L ～ 350 mg/L に維持する試みが行われます。 患者が経口薬に耐えられるようになり、胃腸通過時間が正常になったら、現在の IV 用量の 2 倍の用量で CsA を経口剤形に変換します (初期経口用量として最大 12.5 mg/kg/日)。
他の名前：
  • CsA
薬：ミコフェノール酸モフェチル
15 mg/kg/用量 (最大用量 1 グラム) 体重に基づく用量で、3 日目から 1 日 3 回 IV: 同じ用量を経口または静脈内に使用します。 +42 日目または生着が達成されてから 7 日後 (ANC > 500 x 10^6 好中球/L x 3 日およびキメリズム > 90%) のいずれか遅い方で MMF を停止します。
他の名前：
  • MMF

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ドナー由来の移植を受けた患者の数
時間枠：移植後100日目
ドナー由来の生着は、レシピエントの骨髄および血球中の 80% 以上のドナー細胞として定義されます。
移植後100日目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
グレード0の移植片対宿主病（GVHD）の患者数
時間枠：移植後100日目

GVHD グレーディングは、修正された Glucksberg 基準を使用して実行され、次のとおりです。

グレード 0: 皮膚、肝臓および/または胃腸 (GI) の関与がない グレード 1: 皮膚のステージ 1 または 2 のみ グレード 2: 皮膚のステージ 3 または肝臓のステージ 1 または下位の GI のステージ 1 または上位の GI の関与 グレード 3: 皮膚のステージ0 - 3 + 肝臓ステージ 2-4 以下 GI ステージ 2-3 グレード 4: 皮膚ステージ 4 以下 GI ステージ 4
移植後100日目
グレード1の移植片対宿主病（GVHD）の患者数
時間枠：移植後100日目

GVHD グレーディングは、修正された Glucksberg 基準を使用して実行され、次のとおりです。

グレード 0: 皮膚、肝臓および/または胃腸 (GI) の関与がない グレード 1: 皮膚のステージ 1 または 2 のみ グレード 2: 皮膚のステージ 3 または肝臓のステージ 1 または下位の GI のステージ 1 または上位の GI の関与 グレード 3: 皮膚のステージ0 - 3 + 肝臓ステージ 2-4 以下 GI ステージ 2-3 グレード 4: 皮膚ステージ 4 以下 GI ステージ 4
移植後100日目
グレード2の移植片対宿主病（GVHD）の患者数
時間枠：移植後100日目

GVHD グレーディングは、修正された Glucksberg 基準を使用して実行され、次のとおりです。

グレード 0: 皮膚、肝臓および/または胃腸 (GI) の関与がない グレード 1: 皮膚のステージ 1 または 2 のみ グレード 2: 皮膚のステージ 3 または肝臓のステージ 1 または下位の GI のステージ 1 または上位の GI の関与 グレード 3: 皮膚のステージ0 - 3 + 肝臓ステージ 2-4 以下 GI ステージ 2-3 グレード 4: 皮膚ステージ 4 以下 GI ステージ 4
移植後100日目
グレード3の移植片対宿主病（GVHD）の患者数
時間枠：移植後100日目

GVHD グレーディングは、修正された Glucksberg 基準を使用して実行され、次のとおりです。

グレード 0: 皮膚、肝臓および/または胃腸 (GI) の関与がない グレード 1: 皮膚のステージ 1 または 2 のみ グレード 2: 皮膚のステージ 3 または肝臓のステージ 1 または下位の GI のステージ 1 または上位の GI の関与 グレード 3: 皮膚のステージ0 - 3 + 肝臓ステージ 2-4 以下 GI ステージ 2-3 グレード 4: 皮膚ステージ 4 以下 GI ステージ 4
移植後100日目
グレード4の移植片対宿主病（GVHD）の患者数
時間枠：移植後100日目

GVHD グレーディングは、修正された Glucksberg 基準を使用して実行され、次のとおりです。

グレード 0: 皮膚、肝臓および/または胃腸 (GI) の関与がない グレード 1: 皮膚のステージ 1 または 2 のみ グレード 2: 皮膚のステージ 3 または肝臓のステージ 1 または下位の GI のステージ 1 または上位の GI の関与 グレード 3: 皮膚のステージ0 - 3 + 肝臓ステージ 2-4 以下 GI ステージ 2-3 グレード 4: 皮膚ステージ 4 以下 GI ステージ 4
移植後100日目
移植前後に死亡した患者数
時間枠：移植後100日目まで
移植周辺は、移植後 100 日以内と定義されます。
移植後100日目まで
移植後のドナー細胞キメリズム
時間枠：28日目
ドナー細胞キメリズムは、ドナー由来のレシピエントにおける骨髄および血球のパーセンテージとして定義されます。
28日目
移植後のドナー細胞キメリズム
時間枠：42日目
ドナー細胞キメリズムは、ドナー由来のレシピエントにおける骨髄および血球のパーセンテージとして定義されます。
42日目
移植後のドナー細胞キメリズム
時間枠：100日目
ドナー細胞キメリズムは、ドナー由来のレシピエントにおける骨髄および血球のパーセンテージとして定義されます。
100日目
移植後のドナー細胞キメリズム
時間枠：6ヵ月
ドナー細胞キメリズムは、ドナー由来のレシピエントにおける骨髄および血球のパーセンテージとして定義されます。
6ヵ月
移植後のドナー細胞キメリズム
時間枠：1年
ドナー細胞キメリズムは、ドナー由来のレシピエントにおける骨髄および血球のパーセンテージとして定義されます。
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2009年12月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2015年6月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2017年6月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2010年1月5日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2010年1月6日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2010年1月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2018年2月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年1月9日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2017年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 2009LS088
  • MT2009-19 (他の：Blood and Marrow Transplantation Program)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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