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Trapianto di midollo osseo allogenico per disturbi metabolici ereditari

9 gennaio 2018 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche per disturbi metabolici ereditari a rischio standard

Razionale: la somministrazione della chemioterapia prima di un trapianto di cellule staminali da donatore è necessaria per impedire al sistema immunitario del paziente di rigettare le cellule staminali del donatore. Quando le cellule staminali sane di un donatore vengono infuse nel paziente, i globuli bianchi del donatore possono fornire l'enzima mancante che causa la malattia metabolica. A volte le cellule trapiantate da un donatore possono produrre una risposta immunitaria contro le cellule normali del corpo. La somministrazione di un anticorpo monoclonale, alemtuzumab, prima del trapianto e di ciclosporina e micofenolato mofetile prima e dopo il trapianto può impedire che ciò accada. Questo può essere un trattamento efficace per i disturbi metabolici ereditari.

Scopo: Il disegno di questo studio è quello di ottenere l'attecchimento di cellule del donatore in pazienti con malattie metaboliche ereditarie a rischio standard con morbilità e mortalità peri-trapianto limitate. Ciò sarà ottenuto attraverso la somministrazione del regime chemioterapico descritto. L'intenzione è quella di seguire il paziente trapiantato per anni dopo il trapianto monitorandolo per le complicanze della sua malattia e assistendo le famiglie con un approccio multidisciplinare multiforme.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Obiettivo primario:

  • Per stimare la percentuale di pazienti con attecchimento derivato da donatore al giorno 100 dopo il trapianto come definito dall'80% o più di cellule del donatore nella frazione CD3 (cellule T)

Obiettivi secondari:

  • Per determinare l'incidenza e la gravità della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) entro il giorno 100
  • Determinare l'incidenza della mortalità peri-trapianto (morte al giorno 100)
  • Per monitorare il chimerismo delle cellule del donatore in vari momenti dopo il trapianto allogenico con questo regime di trapianto determinato al giorno 28, 42, 100, 6 mesi e ogni anno per 5 anni.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
46

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 21 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deve avere una diagnosi di uno dei seguenti: disturbo della mucopolisaccaridosi, disturbo del metabolismo della glicoproteina, sfingolipidi o leucodistrofia ereditaria, disturbo del perossisoma o altre malattie ereditarie del metabolismo
  • Deve avere una fonte di innesto accettabile come definito dai criteri dell'Università del Minnesota
  • Adeguata funzionalità degli organi

Criteri di esclusione:

  • Le donne in gravidanza - mestruate devono avere un test di gravidanza su siero negativo entro 14 giorni dall'inizio del trattamento
  • Evidenza di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o sierologia HIV positiva nota

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Pazienti Trapiantati
Include pazienti che hanno ricevuto trapianto di cellule staminali allogeniche seguendo il piano di trattamento di Campath-1H, ciclofosfamide, ciclosporina A, micofenolato mofetile e busulfan.
Droga: Campath-1H
Somministrato nei giorni -21, -20 e -19, 0,3 mg/kg per via sottocutanea (SQ) o per via endovenosa (IV)
Altri nomi:
  • Alemtuzumab
Droga: Ciclofosfamide
Somministrato nei giorni da -10 a -6, 50 mg/kg/die per via endovenosa (IV) nell'arco di 2 ore - con infusione continua di Mesna o 5 volte al giorno.
Altri nomi:
  • Citossano(R)
Droga: Busulfano
Somministrato ogni 6 ore: se < o = 12 kg allora 1,1 mg/kg/dose per via endovenosa (IV). Se > 12 kg allora 0,8 mg/kg/dose EV
Altri nomi:
  • Busulfex(R)
Procedura: Trapianto di cellule staminali allogeniche
Somministrato > 24 ore dopo l'ultima dose di busulfan.
Altri nomi:
  • trapianto di cellule staminali
Droga: Ciclosporina A

2,5 mg/kg/dose endovenosa (IV_ a partire dal giorno -3. La frequenza della somministrazione giornaliera sarà basata sul peso corporeo del ricevente:

  • Se il peso corporeo è ≤ 40 kg il dosaggio sarà 3 volte al giorno
  • Se il peso corporeo è > 40 kg la somministrazione sarà 2 volte al giorno Si tenterà di mantenere un livello minimo di ciclosporina compreso tra 250 mg/L e 350 mg/L. Una volta che il paziente è in grado di tollerare i farmaci per via orale e ha un normale tempo di transito gastrointestinale, la CsA verrà convertita in una forma orale a una dose 2 volte superiore all'attuale dose endovenosa (massimo 12,5 mg/kg/die come dose orale iniziale).
Altri nomi:
  • Csa
Droga: Micofenolato Mofetile
15 mg/kg/dose (dose massima di 1 grammo) EV tre volte al giorno a partire dal giorno -3 a una dose basata sul peso corporeo: lo stesso dosaggio viene utilizzato per via orale o endovenosa. Interrompere l'MMF al giorno +42 o 7 giorni dopo il raggiungimento dell'attecchimento (ANC>500 x 10^6 neutrofili/L x 3 giorni e chimerismo>90%), a seconda di quale sia il momento successivo.
Altri nomi:
  • MMF

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con attecchimento derivato da donatore
Lasso di tempo: Giorno 100 dopo il trapianto
L'attecchimento derivato dal donatore è definito come l'80% o più di cellule del donatore nel midollo osseo e nelle cellule del sangue del ricevente.
Giorno 100 dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) di grado 0
Lasso di tempo: Giorno 100 dopo il trapianto

La classificazione GVHD viene eseguita utilizzando criteri Glucksberg modificati ed è la seguente:

grado 0: assenza di coinvolgimento cutaneo, epatico e/o gastrointestinale (GI) grado 1: solo stadio 1 o 2 della pelle grado 2: stadio 3 della pelle o stadio 1 del fegato o stadio 1 del tratto gastrointestinale inferiore o coinvolgimento del tratto gastrointestinale superiore grado 3: stadio cutaneo 0 - 3 più stadio epatico 2-4 o stadio GI inferiore 2-3 grado 4: stadio cutaneo 4 o stadio GI inferiore 4
Giorno 100 dopo il trapianto
Numero di pazienti con malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) di grado 1
Lasso di tempo: Giorno 100 dopo il trapianto

La classificazione GVHD viene eseguita utilizzando criteri Glucksberg modificati ed è la seguente:

grado 0: assenza di coinvolgimento cutaneo, epatico e/o gastrointestinale (GI) grado 1: solo stadio 1 o 2 della pelle grado 2: stadio 3 della pelle o stadio 1 del fegato o stadio 1 del tratto gastrointestinale inferiore o coinvolgimento del tratto gastrointestinale superiore grado 3: stadio cutaneo 0 - 3 più stadio epatico 2-4 o stadio GI inferiore 2-3 grado 4: stadio cutaneo 4 o stadio GI inferiore 4
Giorno 100 dopo il trapianto
Numero di pazienti con malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) di grado 2
Lasso di tempo: Giorno 100 dopo il trapianto

La classificazione GVHD viene eseguita utilizzando criteri Glucksberg modificati ed è la seguente:

grado 0: assenza di coinvolgimento cutaneo, epatico e/o gastrointestinale (GI) grado 1: solo stadio 1 o 2 della pelle grado 2: stadio 3 della pelle o stadio 1 del fegato o stadio 1 del tratto gastrointestinale inferiore o coinvolgimento del tratto gastrointestinale superiore grado 3: stadio cutaneo 0 - 3 più stadio epatico 2-4 o stadio GI inferiore 2-3 grado 4: stadio cutaneo 4 o stadio GI inferiore 4
Giorno 100 dopo il trapianto
Numero di pazienti con malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) di grado 3
Lasso di tempo: Giorno 100 dopo il trapianto

La classificazione GVHD viene eseguita utilizzando criteri Glucksberg modificati ed è la seguente:

grado 0: assenza di coinvolgimento cutaneo, epatico e/o gastrointestinale (GI) grado 1: solo stadio 1 o 2 della pelle grado 2: stadio 3 della pelle o stadio 1 del fegato o stadio 1 del tratto gastrointestinale inferiore o coinvolgimento del tratto gastrointestinale superiore grado 3: stadio cutaneo 0 - 3 più stadio epatico 2-4 o stadio GI inferiore 2-3 grado 4: stadio cutaneo 4 o stadio GI inferiore 4
Giorno 100 dopo il trapianto
Numero di pazienti con malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) di grado 4
Lasso di tempo: Giorno 100 dopo il trapianto

La classificazione GVHD viene eseguita utilizzando criteri Glucksberg modificati ed è la seguente:

grado 0: assenza di coinvolgimento cutaneo, epatico e/o gastrointestinale (GI) grado 1: solo stadio 1 o 2 della pelle grado 2: stadio 3 della pelle o stadio 1 del fegato o stadio 1 del tratto gastrointestinale inferiore o coinvolgimento del tratto gastrointestinale superiore grado 3: stadio cutaneo 0 - 3 più stadio epatico 2-4 o stadio GI inferiore 2-3 grado 4: stadio cutaneo 4 o stadio GI inferiore 4
Giorno 100 dopo il trapianto
Numero di pazienti deceduti peri-trapianto
Lasso di tempo: Entro il giorno 100 dopo il trapianto
Peri-trapianto è definito entro 100 giorni dal trapianto.
Entro il giorno 100 dopo il trapianto
Chimerismo delle cellule del donatore dopo il trapianto
Lasso di tempo: Giorno 28
Il chimerismo delle cellule del donatore è definito come la percentuale di midollo osseo e cellule del sangue nel ricevente che sono di origine del donatore.
Giorno 28
Chimerismo delle cellule del donatore dopo il trapianto
Lasso di tempo: Giorno 42
Il chimerismo delle cellule del donatore è definito come la percentuale di midollo osseo e cellule del sangue nel ricevente che sono di origine del donatore.
Giorno 42
Chimerismo delle cellule del donatore dopo il trapianto
Lasso di tempo: Giorno 100
Il chimerismo delle cellule del donatore è definito come la percentuale di midollo osseo e cellule del sangue nel ricevente che sono di origine del donatore.
Giorno 100
Chimerismo delle cellule del donatore dopo il trapianto
Lasso di tempo: 6 mesi
Il chimerismo delle cellule del donatore è definito come la percentuale di midollo osseo e cellule del sangue nel ricevente che sono di origine del donatore.
6 mesi
Chimerismo delle cellule del donatore dopo il trapianto
Lasso di tempo: Un anno
Il chimerismo delle cellule del donatore è definito come la percentuale di midollo osseo e cellule del sangue nel ricevente che sono di origine del donatore.
Un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2009

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 gennaio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 gennaio 2010

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
7 gennaio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 febbraio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 gennaio 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2009LS088
  • MT2009-19 (ALTRO: Blood and Marrow Transplantation Program)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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