このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

遺伝性代謝疾患に対する同種骨髄移植

2018年1月9日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota

標準リスク遺伝性代謝疾患に対する同種造血幹細胞移植

理論的根拠: 患者の免疫系がドナーの幹細胞を拒絶するのを止めるために、ドナー幹細胞移植の前に化学療法を実施する必要があります。 ドナーからの健康な幹細胞が患者に注入されると、ドナーの白血球は、代謝性疾患を引き起こす不足している酵素を提供することができます. ドナーから移植された細胞が、体の正常な細胞に対して免疫反応を起こすことがあります。 移植前にモノクローナル抗体であるアレムツズマブを投与し、移植前後にシクロスポリンとミコフェノール酸モフェチルを投与すると、これを防ぐことができます。 これは、遺伝性代謝障害の効果的な治療法となる可能性があります。

目的: この研究のデザインは、移植前後の罹患率と死亡率が限られている標準リスクの遺伝性代謝性疾患の患者にドナー細胞の生着を達成することです。 これは、記載されている化学療法レジメンの投与によって達成されます。 その意図は、移植後何年にもわたって移植された患者を追跡し、疾患の合併症についてモニタリングし、多面的な学際的アプローチで家族を支援することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

第一目的：

  • CD3 (T 細胞) 画分の 80% 以上のドナー細胞によって定義されるように、移植後 100 日目にドナー由来の移植を受けた患者の割合を推定する

副次的な目的:

  • 移植片対宿主病 (GVHD) の発生率と重症度を 100 日までに判断する
  • 移植前後の死亡率（100日目までの死亡率）の発生率を決定する
  • 28日目、42日目、100日目、6ヶ月目、5年間毎年決定されるこの移植レジメンによる同種異系移植後のさまざまな時点でのドナー細胞のキメリズムを監視する。

研究の種類

介入

入学 (実際)

46

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

21年歳未満 (アダルト、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -次のいずれかの診断を受けている必要があります：ムコ多糖症障害、糖タンパク質代謝障害、スフィンゴリピドーシスまたは遺伝性白質ジストロフィー、ペルオキシソーム障害またはその他の遺伝性代謝疾患
  • ミネソタ大学の基準で定義されている許容可能な移植片ソースが必要です
  • 適切な臓器機能

除外基準:

  • -妊娠中 - 月経中の女性は、治療開始から14日以内に血清妊娠検査が陰性でなければなりません
  • -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の証拠または既知のHIV陽性血清学

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：移植患者
Campath-1H、シクロホスファミド、シクロスポリン A、ミコフェノール酸モフェチル、およびブスルファンの治療計画に従って同種幹細胞移植を受けた患者が含まれます。
薬：キャンパス-1H
投与日 -21、-20、および -19、0.3 mg/kg 皮下 (SQ) または静脈内 (IV)
他の名前：
  • アレムツズマブ
薬：シクロホスファミド
-10 日から -6 日まで、50 mg/kg/日を 2 時間にわたって静脈内 (IV) で投与 - メスナ持続注入または 1 日 5 回。
他の名前：
  • シトキサン(R)
薬：ブスルファン
6 時間ごとに投与: 12 kg 以下の場合は、1.1 mg/kg/用量を静脈内 (IV) に投与します。 > 12 kg の場合、0.8 mg/kg/用量 IV
他の名前：
  • ブスルフェクス(R)
手順：同種幹細胞移植
ブスルファンの最終投与から 24 時間以上経過してから投与。
他の名前：
  • 幹細胞移植
薬：シクロスポリン A

2.5 mg/kg/用量の静脈内投与 (IV_ -3 日目から開始。 毎日の投与頻度は、レシピエントの体重に基づいています。

  • 体重が 40 kg 以下の場合、1 日 3 回の投与となります。
  • 体重が > 40 kg の場合、投与は 1 日 2 回になります。シクロスポリンのトラフ レベルを 250 mg/L ～ 350 mg/L に維持する試みが行われます。 患者が経口薬に耐えられるようになり、胃腸通過時間が正常になったら、現在の IV 用量の 2 倍の用量で CsA を経口剤形に変換します (初期経口用量として最大 12.5 mg/kg/日)。
他の名前：
  • CsA
薬：ミコフェノール酸モフェチル
15 mg/kg/用量 (最大用量 1 グラム) 体重に基づく用量で、3 日目から 1 日 3 回 IV: 同じ用量を経口または静脈内に使用します。 +42 日目または生着が達成されてから 7 日後 (ANC > 500 x 10^6 好中球/L x 3 日およびキメリズム > 90%) のいずれか遅い方で MMF を停止します。
他の名前：
  • MMF

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ドナー由来の移植を受けた患者の数
時間枠：移植後100日目
ドナー由来の生着は、レシピエントの骨髄および血球中の 80% 以上のドナー細胞として定義されます。
移植後100日目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
グレード0の移植片対宿主病（GVHD）の患者数
時間枠：移植後100日目

GVHD グレーディングは、修正された Glucksberg 基準を使用して実行され、次のとおりです。

グレード 0: 皮膚、肝臓および/または胃腸 (GI) の関与がない グレード 1: 皮膚のステージ 1 または 2 のみ グレード 2: 皮膚のステージ 3 または肝臓のステージ 1 または下位の GI のステージ 1 または上位の GI の関与 グレード 3: 皮膚のステージ0 - 3 + 肝臓ステージ 2-4 以下 GI ステージ 2-3 グレード 4: 皮膚ステージ 4 以下 GI ステージ 4
移植後100日目
グレード1の移植片対宿主病（GVHD）の患者数
時間枠：移植後100日目

GVHD グレーディングは、修正された Glucksberg 基準を使用して実行され、次のとおりです。

グレード 0: 皮膚、肝臓および/または胃腸 (GI) の関与がない グレード 1: 皮膚のステージ 1 または 2 のみ グレード 2: 皮膚のステージ 3 または肝臓のステージ 1 または下位の GI のステージ 1 または上位の GI の関与 グレード 3: 皮膚のステージ0 - 3 + 肝臓ステージ 2-4 以下 GI ステージ 2-3 グレード 4: 皮膚ステージ 4 以下 GI ステージ 4
移植後100日目
グレード2の移植片対宿主病（GVHD）の患者数
時間枠：移植後100日目

GVHD グレーディングは、修正された Glucksberg 基準を使用して実行され、次のとおりです。

グレード 0: 皮膚、肝臓および/または胃腸 (GI) の関与がない グレード 1: 皮膚のステージ 1 または 2 のみ グレード 2: 皮膚のステージ 3 または肝臓のステージ 1 または下位の GI のステージ 1 または上位の GI の関与 グレード 3: 皮膚のステージ0 - 3 + 肝臓ステージ 2-4 以下 GI ステージ 2-3 グレード 4: 皮膚ステージ 4 以下 GI ステージ 4
移植後100日目
グレード3の移植片対宿主病（GVHD）の患者数
時間枠：移植後100日目

GVHD グレーディングは、修正された Glucksberg 基準を使用して実行され、次のとおりです。

グレード 0: 皮膚、肝臓および/または胃腸 (GI) の関与がない グレード 1: 皮膚のステージ 1 または 2 のみ グレード 2: 皮膚のステージ 3 または肝臓のステージ 1 または下位の GI のステージ 1 または上位の GI の関与 グレード 3: 皮膚のステージ0 - 3 + 肝臓ステージ 2-4 以下 GI ステージ 2-3 グレード 4: 皮膚ステージ 4 以下 GI ステージ 4
移植後100日目
グレード4の移植片対宿主病（GVHD）の患者数
時間枠：移植後100日目

GVHD グレーディングは、修正された Glucksberg 基準を使用して実行され、次のとおりです。

グレード 0: 皮膚、肝臓および/または胃腸 (GI) の関与がない グレード 1: 皮膚のステージ 1 または 2 のみ グレード 2: 皮膚のステージ 3 または肝臓のステージ 1 または下位の GI のステージ 1 または上位の GI の関与 グレード 3: 皮膚のステージ0 - 3 + 肝臓ステージ 2-4 以下 GI ステージ 2-3 グレード 4: 皮膚ステージ 4 以下 GI ステージ 4
移植後100日目
移植前後に死亡した患者数
時間枠：移植後100日目まで
移植周辺は、移植後 100 日以内と定義されます。
移植後100日目まで
移植後のドナー細胞キメリズム
時間枠：28日目
ドナー細胞キメリズムは、ドナー由来のレシピエントにおける骨髄および血球のパーセンテージとして定義されます。
28日目
移植後のドナー細胞キメリズム
時間枠：42日目
ドナー細胞キメリズムは、ドナー由来のレシピエントにおける骨髄および血球のパーセンテージとして定義されます。
42日目
移植後のドナー細胞キメリズム
時間枠：100日目
ドナー細胞キメリズムは、ドナー由来のレシピエントにおける骨髄および血球のパーセンテージとして定義されます。
100日目
移植後のドナー細胞キメリズム
時間枠：6ヵ月
ドナー細胞キメリズムは、ドナー由来のレシピエントにおける骨髄および血球のパーセンテージとして定義されます。
6ヵ月
移植後のドナー細胞キメリズム
時間枠：1年
ドナー細胞キメリズムは、ドナー由来のレシピエントにおける骨髄および血球のパーセンテージとして定義されます。
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2009年12月1日

一次修了 (実際)

2015年6月1日

研究の完了 (実際)

2017年6月1日

試験登録日

最初に提出

2010年1月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年1月6日

最初の投稿 (見積もり)

2010年1月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年2月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年1月9日

最終確認日

2017年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2009LS088
  • MT2009-19 (他の：Blood and Marrow Transplantation Program)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する