骨髄異形成症候群（MDS）の治療のためのアザシチジンと組み合わせたプレリキサホルおよび顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF） (MDS)

包含基準:

• -患者は、組織学的に確認されたMDSであり、研究登録時に骨髄吸引液に5〜20％の芽球があり、少なくとも1つの血球減少がなければなりません。
• MDSはWHO基準によって定義されています
• デシタビンまたはアザシチジンによる以前の治療は許可されますが、患者は以前の化学療法または放射線療法から少なくとも4週間経過している必要があります。
• 年齢 >=18 歳。 18 歳未満の患者における G-CSF またはアザシチジンと組み合わせたプレリキサホルの使用に関する投与量または有害事象のデータは現在入手できないため、子供はこの研究から除外されます。ただし、将来の小児第II相併用試験の対象となります。
• 2か月以上の平均余命。
• -ECOGパフォーマンスステータス<= 2（カルノフスキー>= 60％;付録1を参照）。
• 患者は、以下に定義されているように、正常な臓器機能を持っている必要があります。
• 総ビリルビン ≤ 1.5 X 制度上の正常上限
• AST ≤ 2.0 X 制度上の正常上限
• クレアチニンが正常な制度的制限内または
• クレアチニンクリアランス >=60 mL/分/1.73 施設の正常値を超えるクレアチニンレベルの患者の場合は m2
• -患者（または該当する場合は法的に権限を与えられた代理人）の理解能力と、書面によるインフォームドコンセント文書に署名する意欲。
• 出産の可能性のある女性は、治療期間中および治療期間後 3 か月間、性行為を控えるか、医学的に承認された避妊手段/レジメンを使用することに同意する必要があります。 -出産の可能性のある女性は、登録時に血清または尿の妊娠検査が陰性でなければなりません。 許容される避妊方法には、経口避妊薬、子宮内避妊器具 (IUD)、経皮/埋め込み型または注射型避妊薬、および禁欲が含まれます。 男性は、治療期間中および治療後 3 か月間、性行為を控えるか、医学的に承認された避妊法を利用することに同意する必要があります。 この研究に参加している間に女性が妊娠した場合、または妊娠していると思われる場合は、直ちに主治医に知らせてください。

除外基準:

• 未治療の5qマイナス症候群MDS患者
• 研究開始から2週間以内にG-CSFまたはGM-CSFを発症した患者
• -他の治験薬を投与されている患者。
• -既知の脳転移のある患者。 （これらの患者は、予後が悪く、神経学的および他の有害事象の評価を混乱させる進行性の神経学的機能障害を発症することが多いため、この臨床試験から除外する必要があります。）
• -プレリキサホル、アザシチジン、G-CSF、またはマンニトールと同様の化学的または生物学的組成の化合物に起因する重度のアレルギーまたはアナフィラキシー反応の病歴。
• 鎌状赤血球貧血の病歴。 (G-CSF は痛みの危機を引き起こす可能性があります。)
• -進行中または活動中の感染症、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、不整脈、または研究要件の遵守を制限する精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患。
• 妊娠中の女性は、プレリキサホル、G-CSF、およびアザシチジンが催奇形性または流産作用の可能性がある薬剤であるため、この研究から除外されています。 アザシチジン、G-CSF、またはプレリキサホルによる母親の治療に続いて、授乳中の乳児に有害事象が発生する可能性は不明ですが、潜在的なリスクがあるため、母乳育児は中止する必要があります。 これらの潜在的なリスクは、この研究で使用される他の薬剤にも当てはまる可能性があります。
• 併用抗レトロウイルス療法を受けている既知の HIV 陽性患者は、プレリキサホルとの薬物動態学的相互作用の可能性があるため、不適格です。 さらに、これらの患者は、骨髄抑制療法で治療すると、致死的な感染症のリスクが高くなります。 必要に応じて、併用抗レトロウイルス療法を受けている患者で適切な研究が行われます。
• 進行性悪性肝腫瘍患者
• 不整脈の病歴