골수이형성 증후군(MDS) 치료를 위한 아자시티딘과 병용 요법의 플레릭사포르 및 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF) (MDS)

포함 기준:

• 환자는 연구 등록 시점에 골수 흡인물에서 5-20% 모세포가 있는 조직학적으로 확인된 MDS 및 적어도 하나의 혈구 감소증이 있어야 합니다.
• MDS는 WHO 기준에 의해 정의됩니다.
• 데시타빈 또는 아자시티딘을 사용한 이전 요법은 허용되지만 환자는 이전 화학 요법 또는 방사선 요법으로부터 최소 4주가 경과해야 합니다.
• 연령 >=18세. 현재 18세 미만의 환자에서 G-CSF 또는 아자시티딘과 병용한 plerixafor의 사용에 대한 투여량 또는 부작용 데이터가 없기 때문에 소아는 이 연구에서 제외됩니다. 그러나 그들은 미래의 소아 2상 조합 시험에 적합할 것입니다.
• 수명이 2개월 이상입니다.
• ECOG 수행 상태 <= 2(Karnofsky >=60%, 부록 1 참조).
• 환자는 아래에 정의된 바와 같이 정상적인 기관 기능을 가지고 있어야 합니다.
• 총 빌리루빈 ≤ 1.5 X 제도적 정상 상한
• AST ≤ 2.0 X 제도적 정상 상한
• 정상적인 제도적 한계 내의 크레아티닌 또는
• 크레아티닌 청소율 >=60mL/분/1.73 크레아티닌 수치가 기관 정상보다 높은 환자의 경우 m2
• 환자(또는 해당되는 경우 법적 권한을 위임받은 대리인)가 이해하고 서면 동의서에 서명할 수 있는 능력.
• 임신 가능성이 있는 여성은 치료 기간 중 및 치료 후 3개월 동안 성행위를 삼가거나 의학적으로 승인된 피임법/요법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 임신 가능성이 있는 여성은 등록 시 혈청 또는 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다. 허용되는 피임 방법에는 경구 피임법, 자궁내 장치(IUD), 경피/이식 또는 주사 피임법 및 금욕이 포함됩니다. 남성은 치료 기간 중 및 치료 후 3개월 동안 성행위를 삼가거나 의학적으로 승인된 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성이 본 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다.

제외 기준:

• 치료받지 않은 5q 마이너스 증후군 MDS 환자
• 연구 시작 후 2주 이내에 G-CSF 또는 GM-CSF를 앓은 환자
• 다른 연구용 제제를 받는 환자.
• 알려진 뇌 전이가 있는 환자. (이러한 환자들은 예후가 좋지 않고 종종 신경학적 및 기타 부작용의 평가를 혼란스럽게 하는 진행성 신경학적 기능 장애가 발생하기 때문에 이 임상 시험에서 제외되어야 합니다.)
• plerixafor, azacitidine, G-CSF 또는 mannitol과 유사한 화학적 또는 생물학적 구성의 화합물에 기인한 심각한 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력.
• 겸상 적혈구 빈혈의 병력. (G-CSF는 통증 위기를 유발할 수 있습니다.)
• 진행 중이거나 활성 감염, 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심장 부정맥 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병.
• plerixafor, G-CSF 및 azacitidine은 기형 유발 또는 낙태 효과의 가능성이 있는 제제이기 때문에 임산부는 이 연구에서 제외되었습니다. 엄마를 아자시티딘, G-CSF 또는 플레릭사포르로 치료한 후 2차적으로 수유아에게 이상반응이 발생할 가능성은 알려지지 않았지만 잠재적 위험이 있으므로 모유수유를 중단해야 합니다. 이러한 잠재적 위험은 본 연구에 사용된 다른 제제에도 적용될 수 있습니다.
• 복합 항레트로바이러스 요법을 받고 있는 알려진 HIV 양성 환자는 이 약과의 약동학적 상호작용 가능성 때문에 부적격입니다. 또한 이러한 환자는 골수 억제 요법으로 치료할 때 치명적인 감염 위험이 증가합니다. 필요한 경우 병용 항레트로바이러스 요법을 받는 환자를 대상으로 적절한 연구가 수행될 것입니다.
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