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自閉症におけるミルナシプランと自閉症の機能的遺伝子座青斑核およびノルアドレナリン作動性モデル

2020年2月13日 更新者：Eric Hollander、Montefiore Medical Center

自閉症スペクトラム障害 (ASD) には、自閉症障害、アスペルガー症候群、特定不能広汎性発達障害 (PDD-NOS) が含まれます。 これらは、3 歳未満で始まる発達障害です。 最近の疾病対策センター (CDC) の推定によると、ASD は 100 人に 1 人、男児は 50 人に 1 人にのぼります。 ASD 患者のケアには非常に大きな費用がかかり、ASD はあらゆる状態の中で最も高い介護負担スコアを持っています。 ASD には、社会的障害、反復行動、言語障害を含む 3 つの主要な症状ドメインがあります。 患者はまた、注意欠陥、破壊的行動、知的障害などの症状を伴うこともあります。 現在、食品医薬品局 (FDA) が承認した自閉症の中核症状に対する治療法はありませんが、リスペリドンとアリピプラゾールは、自閉症に関連する破壊的行動に対して FDA の承認を得ています。

これは、ASD またはアスペルガー症候群の成人におけるミルナシプランの 12 週間のランダム化二重盲検プラセボ対照試験です。 ミルナシプランは、青斑核 - ノルアドレナリン作動系の活性化と正常化に役割を果たすと言われています。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
10

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10467
        • Montefiore Medical Center, Albert Einstein College of Medicine

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年～50年 (アダルト)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 男性と女性の患者
  • 18～50歳
  • 自閉症スペクトラム障害の診断
  • 知能指数が70以上

除外基準:

  • 妊娠中の被験者
  • 包括的な精神医学的面接により、自殺の危険性が高いと判断された患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：四重

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
薬：プラセボ
被験者には、12.5mgから100mgの間の固定スケジュールに対応する投薬でプラセボ錠剤が与えられます。
実験的：ミルナシプラン
薬：ミルナシプラン
患者は、12週間の研究期間にわたって1日最大100mgまで増加するミルナシプランの漸増用量を受け取ります。 投与は、副作用プロファイルを使用して監視される固定スケジュールに基づいて行われます。
他の名前：
  • サヴェッラ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
コナーズ成人注意欠陥多動性障害 (ADHD) 評価尺度のスコアの変化
時間枠：ベースラインと第 12 週のスコア

ベースラインから試験終了時（12週目）まで、Conners Adults Attention Deficit Hyperactivity Disorder (ADHD) Rating Scaleの各被験者のスコアの変化を測定します。値が高いほど、結果が悪いことを表します。

生のスコアは、各スケールおよびサブスケールの T スコアに変換され、平均と比較されます。 値が高いほど、結果が悪いことを表します。 50 の T スコアは、関連する参照母集団の平均です。 65 を超える T スコアは、中程度から重度の問題を示します。 たとえば、行 1 は不注意/記憶サブスケールのベースライン T スコアの平均であり、行 2 は不注意/記憶サブスケールの 12 週目の T スコアの平均です。 これら 2 つの平均値の差は、両方のグループのベースラインから 12 週までの変化を測定するために使用されます。
ベースラインと第 12 週のスコア
異常行動チェックリストによって測定される多動性の変化 - 多動性スケール
時間枠：ベースラインからエンドポイントまで - 12 週間
異常行動チェックリストは、過敏性、無気力および社会的引きこもり、常同行動、多動性/非遵守、および不適切な発言の 5 つのスケールに細分化された 58 項目からなる情報提供者ベースのアンケートです [34]。 各項目のスコアは、「問題なし」を示す 0 から「重大な問題」を示す 3 までの範囲です。 スケール スコアは、そのスケール内のアイテムを合計することによって計算されます。 スコアが高いほど障害が大きいことを示します。報告されたデータは、ベースラインからエンドポイント (0 週から 12 週) までの ABC-H の変化に関するものです。スコアは 0 ～ 48 です。
ベースラインからエンドポイントまで - 12 週間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
Clinical Global Impressions Scaleに基づく自閉症重症度レベルの変化
時間枠：スクリーニング、ベースライン、2、4、6、8、10、12 週
CGI-I は、被験者の現在の自閉症の重症度に対する評価者の印象を、非常に改善された (1) から非常に悪い (5) までの 7 段階スケールで反映します。
スクリーニング、ベースライン、2、4、6、8、10、12 週
YBOCS-強迫性と剛性サブスケールを使用した反復行動の変化
時間枠：ベースライン、2、4、6、8、10、12 週

このスケールは、反復行動の自閉症試験で敏感な結果の尺度であることが示されています。 測定された主要アウトカムに有意性がないため、二次アウトカムのデータは分析されませんでした。

  • スケール範囲: 合計 0 ～ 40、無症状 0 ～ 7、軽度 8 ～ 15、中等度 16 ～ 23、重度 24 ～ 31、極度 32 ～ 40
  • スコアの解釈: 全体的なスコアが高いほど、症状の重症度が高まっていることを反映しています。
ベースライン、2、4、6、8、10、12 週
非言語活動の診断分析の変更-2 成人の表情: (DANVA2-AF)
時間枠：ベースライン、2、4、6、8、10、12 週

このスケールは、自閉症の成人の変化に敏感であり、扁桃体の機能に関連していることが示されています。 スコアが高いほど、結果が良いことを意味します。表情、声、姿勢による感情認識を測定する臨床ツールです。

  1. 子面 2 (範囲 0 ～ 100、値が大きいほどエラーの割合が高くなります)
  2. 大人の顔 2 (範囲は 0 ～ 100、値が大きいほどエラーの割合が高くなります)
  3. 子供のパラ言語 2 (範囲 0 ～ 100、値が大きいほどエラーの割合が高くなります)
  4. 大人のパラ言語 2 (範囲 0 ～ 100、値が大きいほどエラーの割合が高くなります) エラーは、事前に決定された影響と強度によってカウントされ、整理されます。 サブテストは個別に検討されます。
ベースライン、2、4、6、8、10、12 週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Montefiore Medical Center

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Forest Laboratories

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2011年2月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2014年7月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2014年7月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2010年12月27日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2011年4月18日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2011年4月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2020年2月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年2月13日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2020年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 10-09-299

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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