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デュシェンヌ型筋ジストロフィーの被験者におけるエテプリルセンの有効性、安全性、および忍容性のロールオーバー研究

2020年3月26日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.

研究4658-US-201に参加したデュシェンヌ型筋ジストロフィーの被験者におけるエテプリルセンの非盲検、複数回投与、有効性、安全性、および忍容性研究

この研究の主な目的は、28 週間のエテプリルセン研究を成功裡に完了したデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 被験者における、追加の 212 週間のエテプリルセン注射による治療の進行中の有効性、安全性、および忍容性を評価することです: 研究 4658-us- 201。 この研究では、DMD のバイオマーカーと参加している DMD 被験者の臨床状態との相関関係も評価します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、研究 4658-us 201 を成功裏に完了した DMD 被験者におけるエテプリルセンの毎週の静脈内 (IV) 注入の進行中の有効性、安全性、および忍容性を評価するための非盲検、複数回投与延長研究です。

被験者は、研究4658-us-201（28週目）の最後の訪問中にこの研究に登録する機会があります。 適格な被験者は、さらに212週間、エテプリルセン（50または30 mg / kg）の週1回のIV注入を受けます。 被験者は、研究4658-us-201で受け取ったのと同じ用量のエテプリルセンを受け取ります。 その後、被験者は週に 1 回、エテプリルセンの IV 注入をさらに 72 週間 (284 週まで) 受け続けます。 この追加の72週間の間に市販のエテプリルセンが利用可能になった場合、被験者が市販のエテプリルセンに移行するため、研究への参加は中止されます。

安全性、有効性、薬物動態（PK）、およびバイオマーカーの評価は、予定された訪問で行われます。有害事象（AE）と併用薬および治療法は継続的に監視されます。

この非盲検試験のデータのレビューにより、エテプリルセンによる継続的な治療が必要であることが示唆された場合、この試験はプロトコルの修正によって延長されるか、またはこの試験を無事に完了した被験者は、別の後続の非盲検エテプリルセン試験に参加する機会が得られる可能性があります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
12

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Long Beach、California、アメリカ、90806
        • Miller Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • Liverpool、New York、アメリカ、13088
        • Summerwood Pediatrics/Infusacare Medical Services
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
        • Children's Specialty Group, Pediatric Neurology
    • Wisconsin
      • Osceola、Wisconsin、アメリカ、54020
        • Osceola Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

7年～13年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

被験者は、この研究に適格であるために、以下の基準をすべて満たす必要があります。

  1. -被験者および/またはその親/法定後見人は、署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。
  2. 被験者は、研究 4658-US-201 で 28 週間の治療を成功裏に完了しました。
  3. -被験者には、すべての研究手順の要件を理解し、遵守できる親または法定後見人がいます。

除外基準:

以下の基準のいずれかを満たす被験者は、この研究から除外されます。

1. -被験者は、治験責任医師の意見では、被験者の安全性に悪影響を与える可能性がある、または治療またはフォローアップの過程が完了する可能性が低い、または研究結果の評価を損なう可能性がある、以前または進行中の病状を持っています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：AVI-4658 (エテプリルセン)
複数回投与延長試験
薬：AVI-4658 (エテプリルセン)
エテプリルセンは、IV 注入により週 1 回投与されます。 30 mg/kg と 50 mg/kg の 2 つの治療グループがあります。
他の名前：
  • EXONDYS 51

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
240 週目の 6 分歩行テスト (6MWT) のベースラインからの変化
時間枠：親のベースラインと 240 週目
この研究では、米国胸部学会 (ATS) 2002 ガイドラインに記載されている 6MWT テスト手順の修正版を使用し、特にデュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者に適合させました。 参加者は、設定された 25 メートルのコースを 6 分間 (計時) 歩くように求められ、歩いた距離がメートル単位で記録されました。 6MWT 距離のベースラインからの増加は改善を示し、ベースラインからの減少は悪化を示します。 ここでのベースラインは、親研究 (4658-us-201、NCT01396239) のベースラインに対応しています。
親のベースラインと 240 週目
48週目のジストロフィン陽性繊維（PDPF）の割合のベースラインからの変化
時間枠：親のベースラインと 48 週目
ジストロフィン陽性繊維の割合によって評価されるジストロフィン発現は、一次抗ジストロフィン抗体を使用する免疫組織化学（IHC）技術によって測定されました。 ベースラインからの変化率は、治療時点からベースラインを差し引いた算術差を、個々の被験者について計算されたベースラインで割ったものです。 ここでのベースラインは、親研究 (4658-us-201、NCT01396239) のベースラインに対応しています。
親のベースラインと 48 週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Sarepta Therapeutics, Inc.

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2012年2月27日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2016年4月15日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2017年8月16日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2012年2月23日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2012年2月27日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2012年2月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2020年3月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年3月26日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2020年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 4658-us-202

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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