Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Перевернутое исследование эффективности, безопасности и переносимости этеплирсена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

26 марта 2020 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.

Открытое исследование многократных доз, эффективности, безопасности и переносимости этеплирсена у субъектов с мышечной дистрофией Дюшенна, участвовавших в исследовании 4658-US-201

Основная цель этого исследования — оценить текущую эффективность, безопасность и переносимость дополнительных 212 недель лечения инъекцией этеплирсена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которые успешно завершили 28-недельное исследование этеплирсена: исследование 4658-us- 201. В этом исследовании также будет оцениваться корреляция между биомаркерами МДД и клиническим статусом участвующих субъектов МДД.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это открытое исследование с многократным увеличением дозы для оценки текущей эффективности, безопасности и переносимости еженедельных внутривенных (в/в) инфузий этеплирсена у субъектов с МДД, которые успешно завершили исследование 4658-us 201.

Субъекты будут иметь возможность зарегистрироваться в этом исследовании во время последнего посещения исследования 4658-us-201 (неделя 28). Подходящие субъекты будут получать один раз в неделю внутривенные инфузии этеплирсена (50 или 30 мг/кг) в течение дополнительных 212 недель. Субъекты получат ту же дозу этеплирсена, что и в исследовании 4658-us-201. После этого субъекты будут продолжать получать внутривенные инфузии этеплирсена один раз в неделю в течение дополнительного 72-недельного периода (до 284-й недели). Если коммерческий этеплирсен станет доступен в течение этого дополнительного 72-недельного периода, участие в исследовании будет прекращено, поскольку субъекты перейдут на коммерческий этеплирсен.

Оценка безопасности, эффективности, фармакокинетики (ФК) и биомаркеров будет проводиться во время плановых посещений; нежелательные явления (НЯ) и сопутствующие лекарства и методы лечения будут постоянно контролироваться.

Если обзор данных этого открытого исследования показывает, что продолжение лечения этеплирсеном оправдано, это исследование может быть продлено путем внесения изменений в протокол, или субъекты, успешно завершившие это исследование, могут получить возможность участвовать в отдельном последующем открытом исследовании этеплирсена.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
12

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • Liverpool, New York, Соединенные Штаты, 13088
        • Summerwood Pediatrics/Infusacare Medical Services
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23510
        • Children's Specialty Group, Pediatric Neurology
    • Wisconsin
      • Osceola, Wisconsin, Соединенные Штаты, 54020
        • Osceola Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 7 лет до 13 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

Субъект должен соответствовать всем следующим критериям, чтобы иметь право на участие в этом исследовании.

  1. Субъект и/или его родитель/законный опекун желают и могут предоставить подписанное информированное согласие.
  2. Субъект успешно завершил 28 недель лечения в исследовании 4658-US-201.
  3. У субъекта есть родитель(и) или законный(ые) опекун(ы), которые способны понимать и выполнять все требования процедуры исследования.

Критерий исключения:

Субъект, отвечающий любому из следующих критериев, будет исключен из этого исследования.

1. Субъект имеет предшествующее или текущее заболевание, которое, по мнению исследователя, может неблагоприятно повлиять на безопасность субъекта или сделать маловероятным завершение курса лечения или последующего наблюдения или ухудшить оценку результатов исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: AVI-4658 (Этеплирсен)
Исследование продления приема нескольких доз
Лекарство: AVI-4658 (Этеплирсен)
Этеплирсен будет вводиться один раз в неделю путем внутривенной инфузии. Есть две группы лечения, 30 мг/кг и 50 мг/кг.
Другие имена:
  • ЭКСОНДИС 51

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT) на 240-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень родителей и 240-я неделя
В этом исследовании использовалась модифицированная версия процедуры теста 6MWT, описанная в рекомендациях Американского торакального общества (ATS) 2002 года, специально адаптированная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Участника попросили пройти заданную дистанцию ​​в 25 метров в течение 6 минут (с указанием времени), и пройденное расстояние в метрах было записано. Увеличение по сравнению с исходным уровнем дистанции 6MWT свидетельствует об улучшении, а уменьшение по сравнению с исходным уровнем указывает на ухудшение. Исходный уровень здесь соответствует исходному уровню в родительском исследовании (4658-us-201, NCT01396239).
Исходный уровень родителей и 240-я неделя
Изменение процентного содержания дистрофин-положительных волокон (PDPF) по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе
Временное ограничение: Родительский исходный уровень и неделя 48
Экспрессию дистрофина, оцениваемую по проценту дистрофин-положительных волокон, измеряли методом иммуногистохимии (IHC) с использованием первичных антител против дистрофина. Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем представляет собой арифметическую разницу момента времени лечения минус исходный уровень, деленную на исходный уровень, рассчитанный для отдельных субъектов. Исходный уровень здесь соответствует исходному уровню в родительском исследовании (4658-us-201, NCT01396239).
Родительский исходный уровень и неделя 48

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
27 февраля 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
15 апреля 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
16 августа 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
23 февраля 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
27 февраля 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
28 февраля 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
30 марта 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
26 марта 2020 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 марта 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 4658-us-202

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками