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デュシェンヌ型筋ジストロフィーの被験者におけるエテプリルセンの有効性、安全性、および忍容性のロールオーバー研究

2020年3月26日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.

研究4658-US-201に参加したデュシェンヌ型筋ジストロフィーの被験者におけるエテプリルセンの非盲検、複数回投与、有効性、安全性、および忍容性研究

この研究の主な目的は、28 週間のエテプリルセン研究を成功裡に完了したデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 被験者における、追加の 212 週間のエテプリルセン注射による治療の進行中の有効性、安全性、および忍容性を評価することです: 研究 4658-us- 201。 この研究では、DMD のバイオマーカーと参加している DMD 被験者の臨床状態との相関関係も評価します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、研究 4658-us 201 を成功裏に完了した DMD 被験者におけるエテプリルセンの毎週の静脈内 (IV) 注入の進行中の有効性、安全性、および忍容性を評価するための非盲検、複数回投与延長研究です。

被験者は、研究4658-us-201（28週目）の最後の訪問中にこの研究に登録する機会があります。 適格な被験者は、さらに212週間、エテプリルセン（50または30 mg / kg）の週1回のIV注入を受けます。 被験者は、研究4658-us-201で受け取ったのと同じ用量のエテプリルセンを受け取ります。 その後、被験者は週に 1 回、エテプリルセンの IV 注入をさらに 72 週間 (284 週まで) 受け続けます。 この追加の72週間の間に市販のエテプリルセンが利用可能になった場合、被験者が市販のエテプリルセンに移行するため、研究への参加は中止されます。

安全性、有効性、薬物動態（PK）、およびバイオマーカーの評価は、予定された訪問で行われます。有害事象（AE）と併用薬および治療法は継続的に監視されます。

この非盲検試験のデータのレビューにより、エテプリルセンによる継続的な治療が必要であることが示唆された場合、この試験はプロトコルの修正によって延長されるか、またはこの試験を無事に完了した被験者は、別の後続の非盲検エテプリルセン試験に参加する機会が得られる可能性があります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

12

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Long Beach、California、アメリカ、90806
        • Miller Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • Liverpool、New York、アメリカ、13088
        • Summerwood Pediatrics/Infusacare Medical Services
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
        • Children's Specialty Group, Pediatric Neurology
    • Wisconsin
      • Osceola、Wisconsin、アメリカ、54020
        • Osceola Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

7年～13年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

被験者は、この研究に適格であるために、以下の基準をすべて満たす必要があります。

  1. -被験者および/またはその親/法定後見人は、署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。
  2. 被験者は、研究 4658-US-201 で 28 週間の治療を成功裏に完了しました。
  3. -被験者には、すべての研究手順の要件を理解し、遵守できる親または法定後見人がいます。

除外基準:

以下の基準のいずれかを満たす被験者は、この研究から除外されます。

1. -被験者は、治験責任医師の意見では、被験者の安全性に悪影響を与える可能性がある、または治療またはフォローアップの過程が完了する可能性が低い、または研究結果の評価を損なう可能性がある、以前または進行中の病状を持っています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：AVI-4658 (エテプリルセン)
複数回投与延長試験
薬：AVI-4658 (エテプリルセン)
エテプリルセンは、IV 注入により週 1 回投与されます。 30 mg/kg と 50 mg/kg の 2 つの治療グループがあります。
他の名前：
  • EXONDYS 51

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
240 週目の 6 分歩行テスト (6MWT) のベースラインからの変化
時間枠：親のベースラインと 240 週目
この研究では、米国胸部学会 (ATS) 2002 ガイドラインに記載されている 6MWT テスト手順の修正版を使用し、特にデュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者に適合させました。 参加者は、設定された 25 メートルのコースを 6 分間 (計時) 歩くように求められ、歩いた距離がメートル単位で記録されました。 6MWT 距離のベースラインからの増加は改善を示し、ベースラインからの減少は悪化を示します。 ここでのベースラインは、親研究 (4658-us-201、NCT01396239) のベースラインに対応しています。
親のベースラインと 240 週目
48週目のジストロフィン陽性繊維（PDPF）の割合のベースラインからの変化
時間枠：親のベースラインと 48 週目
ジストロフィン陽性繊維の割合によって評価されるジストロフィン発現は、一次抗ジストロフィン抗体を使用する免疫組織化学（IHC）技術によって測定されました。 ベースラインからの変化率は、治療時点からベースラインを差し引いた算術差を、個々の被験者について計算されたベースラインで割ったものです。 ここでのベースラインは、親研究 (4658-us-201、NCT01396239) のベースラインに対応しています。
親のベースラインと 48 週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Sarepta Therapeutics, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2012年2月27日

一次修了 (実際)

2016年4月15日

研究の完了 (実際)

2017年8月16日

試験登録日

最初に提出

2012年2月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年2月27日

最初の投稿 (見積もり)

2012年2月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年3月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年3月26日

最終確認日

2020年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 4658-us-202

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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