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嚢胞性線維症の乳児における高張食塩水の予防的吸入 (PRESIS)

2017年10月25日 更新者：Marcus A. Mall, MD、Heidelberg University

嚢胞性線維症の新生児および乳児における予防吸入療法としての高張食塩水の安全性に関する無作為化二重盲検対照パイロット研究

この研究の目的は、6% 高張食塩水 (HS) が嚢胞性線維症 (CF) の新生児および乳児における安全で効果的な予防療法であるかどうかを評価することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

嚢胞性線維症 (CF) は、ヨーロッパと北アメリカで最も一般的な致命的な遺伝病の 1 つです。 過去数十年間の平均余命の大幅な増加にもかかわらず、多くの CF 患者は、気道上皮による体液輸送の欠陥によって引き起こされる慢性進行性 CF 肺疾患により、若年成人期に依然として死亡しており、気道表面の脱水を引き起こし、粘膜線毛の障害につながります。クリアランス、慢性気道粘液閉塞、炎症および感染。 CF肺疾患のマウスモデルにおける研究からの最近の証拠は、気道表面の水分補給の予防的改善が早期の可逆的な粘液閉塞および炎症の効果的な治療であり、したがってCF患者の肺の進行性損傷を遅延または改善する可能性があることを示唆しています。 高張食塩水 (HS) は、気道表面の水分補給を改善する浸透剤であり、6% HS の吸入は、粘液線毛クリアランスと肺機能を改善し、年長の子供 (> 6年) および慢性 CF 肺疾患および固定された肺損傷を有する成人。 ただし、予防療法としての HS の効果は研究されておらず、CF の気道脱水および粘膜線毛機能障害の予防的改善に利用できる他の療法はありません。

この研究者主導の臨床試験は、CF 新生児スクリーニング (CF -NBS) または別の理由 (例: 胎便イレウス）で、登録時に生後4か月未満。 参加患者は、アクティブコンパレータとして 6% HS または 0.9% 等張生理食塩水 (IS) に無作為化されます。 両方のグループで、患者は 52 週間にわたって 1 日 2 回、研究溶液を吸入します。 試験の開始時、試験中および試験終了時に、安全性、肺の放射線学的および/または機能的変化、増悪の回数、CF病原体の最初の検出までの時間、および健康関連の生活の質。 この研究の結果は、気道表面の水分補給を改善し、CFの基本的な欠陥を標的とする予防療法の安全性と有効性に関する最初の証拠を提供し、CF患者の肺の慢性的な損傷を遅らせたり、改善したりすることを期待しています.

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
42

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • ドイツ
      • Gießen、ドイツ、35392
        • University Hospital Giessen and Marburg GmbH
      • Hannover、ドイツ、30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Lübeck、ドイツ、23538
        • University Children's Hospital Schleswig-Holstein
    • Baden-Württemberg
      • Heidelberg、Baden-Württemberg、ドイツ、69120
        • University Children's Hospital Heidelberg, Cystic Fibrosis Centre

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

4ヶ月歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -CF新生児スクリーニング（NBS）またはCFに典型的な症状（例： 胎便イレウス）、家族歴陽性または出生前スクリーニング陽性で、以下の3つの基準の少なくとも1つを満たす：

    • 汗の塩化物≧60mEq/L
    • CFTR遺伝子の突然変異を引き起こす2つのCF
    • CFに典型的な鼻または直腸上皮の経上皮電位差の変化。
  2. 入学時の年齢は0～4ヶ月です。
  3. 患者と親が投薬の使用、研究訪問、および研究手順を順守する能力は、研究者によって判断されます（したがって、親は研究の特徴と個々の結果を理解する必要があります）。
  4. この研究への参加は任意です。 両親または法的保護者が書面による同意を与えた患者のみが含まれます。

除外基準:

  1. 妊娠30週未満で生まれた。
  2. 人生の最初の 3 か月間における人工呼吸器の長期使用。
  3. プロトコル全体を完了する子供の能力を妨げる可能性がある CF 以外の重大な医学的疾患または状態。
  4. -胎便イレウスを除く以前の大手術。
  5. 膵臓または肝機能障害または嚢胞性線維症による別の状態を除く、その他の主要な臓器機能障害。
  6. -治験責任医師が決定した、被験者の安全性または研究データの質を損なう身体的所見。
  7. -鎮静に対する有害反応の病歴。
  8. -治療を研究するための既知の過敏症。
  9. 同時に他の介入研究への参加。

子供が回復するまでの鎮静処置の置き換えにつながる基準：

  • -研究者によって決定された臨床的に重大な上気道閉塞（例： 重度の喉頭軟化症、著しく肥大した扁桃腺、顕著ないびき、閉塞性睡眠時無呼吸症と診断された場合)。
  • -訪問の2週間前に発症した咳、喘鳴、または呼吸数の増加として定義される急性併発性呼吸器感染症。
  • -最初の肺機能検査または最初のMRIの前の酸素飽和度が95％未満。
  • 重度の胃食道逆流症。抗逆流療法にもかかわらず持続する頻回の嘔吐と定義されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：高張生理食塩水
1年以上、1日2回、6%の高張食塩水で吸入
薬：6% 高張生理食塩水 (HS)、4mL
52 週間、1 日 2 回吸入投与。 送達システムは、ベビーベンド、サイズに適合した PARI® Baby face mask サイズ 0 ～ 3、接続チューブ (2.2m)、および PARI JuniorBOY® SX コンプレッサーを備えた PARI LC SPRINT® Junior ネブライザーです。
他の名前：
  • ムコクリア® 6%
アクティブコンパレータ：等張生理食塩水
0.9% 等張生理食塩水を 1 日 2 回、1 年間吸入
薬：0.9% 等張生理食塩水 (IS)、4 mL
52 週間、1 日 2 回吸入投与。 送達システムは、ベビーベンド、サイズに適合した PARI® Baby face mask サイズ 0 ～ 3、接続チューブ (2.2m)、および PARI JuniorBOY® SX コンプレッサーを備えた PARI LC SPRINT® Junior ネブライザーです。
他の名前：
  • 生理食塩水

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）を伴う治療群の患者数
時間枠：52週間の治療期間中
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の割合によって評価された CF の新生児および乳児における HS および IS の吸入の安全性
52週間の治療期間中

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
プロトコルで定義された肺増悪の割合
時間枠：52週間の治療期間中
HSおよびISに無作為化された被験者間の、経口、吸入、または静脈内抗生物質による治療を必要とするプロトコルで定義された肺増悪の割合
52週間の治療期間中
両治療群における最初の肺増悪までの時間
時間枠：52週間の治療期間中
52週間の治療期間中
ベースライン時および1年間の吸入後にCF肺疾患による形態学的および/または機能的変化を伴う子供の割合
時間枠：52週間の治療期間中
両方のグループの磁気共鳴画像法 (MRI) 胸部スコアおよび胸部 X 線 (CXR) Chrispin-Norman スコアによるベースライン時および 1 年間の吸入後に CF 肺疾患による形態学的および/または機能的変化を伴う子供の割合 (HS対IS)
52週間の治療期間中
気管支拡張の程度と重症度
時間枠：52週間の治療期間中
両方のグループのベースラインおよび 1 年間の吸入後の MRI および CXR スコア後の気管支拡張の程度と重症度
52週間の治療期間中
肺機能障害児の割合
時間枠：52週間の治療期間中
両方のグループで 3、6、9、および 12 か月の吸入後に、ベースラインでの複数回の息の洗い流しによって決定された、肺機能に障害のある子供の割合
52週間の治療期間中
肺機能検査における障害の程度
時間枠：52週間の治療期間中
ベースライン時、両群の3、6、9、12ヶ月の吸入後の肺機能検査における障害の重症度
52週間の治療期間中
健康関連の生活の質
時間枠：52週間の治療期間中
Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised Parent Report (CFQ-R、ドイツ語版) のスコアによって評価される健康関連の生活の質 (四半期ごとに管理)
52週間の治療期間中
人体計測および基本的な呼吸パラメーターの変化
時間枠：52週間の治療期間中
体重、身長、体格指数、体重対身長、安静時呼吸数、室内空気酸素飽和度の変化
52週間の治療期間中
CF病原体が新たに分離された患者の割合
時間枠：52週間の治療期間中
登録前に緑膿菌または他のCF病原体が呼吸培養から分離されなかった参加者のうち、これらの微生物が臨床的に収集された呼吸培養から分離された割合
52週間の治療期間中
CF病原体の最初の分離までの時間
時間枠：52週間の治療期間中
CF病原体の獲得までの時間は、両方の治療グループ間で比較されます
52週間の治療期間中

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Heidelberg University

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
German Center for Lung Research

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Marcus A Mall, MD、University Hospital Heidelberg

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2012年6月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2016年11月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2017年10月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2012年6月12日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2012年6月12日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2012年6月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2017年10月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年10月25日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2017年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • UKH-PIHSNC-1

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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