嚢胞性線維症の乳児における高張食塩水の予防的吸入 (PRESIS)
嚢胞性線維症の新生児および乳児における予防吸入療法としての高張食塩水の安全性に関する無作為化二重盲検対照パイロット研究
調査の概要
詳細な説明
嚢胞性線維症 (CF) は、ヨーロッパと北アメリカで最も一般的な致命的な遺伝病の 1 つです。 過去数十年間の平均余命の大幅な増加にもかかわらず、多くの CF 患者は、気道上皮による体液輸送の欠陥によって引き起こされる慢性進行性 CF 肺疾患により、若年成人期に依然として死亡しており、気道表面の脱水を引き起こし、粘膜線毛の障害につながります。クリアランス、慢性気道粘液閉塞、炎症および感染。 CF肺疾患のマウスモデルにおける研究からの最近の証拠は、気道表面の水分補給の予防的改善が早期の可逆的な粘液閉塞および炎症の効果的な治療であり、したがってCF患者の肺の進行性損傷を遅延または改善する可能性があることを示唆しています。 高張食塩水 (HS) は、気道表面の水分補給を改善する浸透剤であり、6% HS の吸入は、粘液線毛クリアランスと肺機能を改善し、年長の子供 (> 6年) および慢性 CF 肺疾患および固定された肺損傷を有する成人。 ただし、予防療法としての HS の効果は研究されておらず、CF の気道脱水および粘膜線毛機能障害の予防的改善に利用できる他の療法はありません。
この研究者主導の臨床試験は、CF 新生児スクリーニング (CF -NBS) または別の理由 (例: 胎便イレウス）で、登録時に生後4か月未満。 参加患者は、アクティブコンパレータとして 6% HS または 0.9% 等張生理食塩水 (IS) に無作為化されます。 両方のグループで、患者は 52 週間にわたって 1 日 2 回、研究溶液を吸入します。 試験の開始時、試験中および試験終了時に、安全性、肺の放射線学的および/または機能的変化、増悪の回数、CF病原体の最初の検出までの時間、および健康関連の生活の質。 この研究の結果は、気道表面の水分補給を改善し、CFの基本的な欠陥を標的とする予防療法の安全性と有効性に関する最初の証拠を提供し、CF患者の肺の慢性的な損傷を遅らせたり、改善したりすることを期待しています.
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Gießen、ドイツ、35392
- University Hospital Giessen and Marburg GmbH
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Hannover、ドイツ、30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Lübeck、ドイツ、23538
- University Children's Hospital Schleswig-Holstein
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Baden-Württemberg
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Heidelberg、Baden-Württemberg、ドイツ、69120
- University Children's Hospital Heidelberg, Cystic Fibrosis Centre
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
-CF新生児スクリーニング（NBS）またはCFに典型的な症状（例： 胎便イレウス）、家族歴陽性または出生前スクリーニング陽性で、以下の3つの基準の少なくとも1つを満たす：
- 汗の塩化物≧60mEq/L
- CFTR遺伝子の突然変異を引き起こす2つのCF
- CFに典型的な鼻または直腸上皮の経上皮電位差の変化。
- 入学時の年齢は0～4ヶ月です。
- 患者と親が投薬の使用、研究訪問、および研究手順を順守する能力は、研究者によって判断されます（したがって、親は研究の特徴と個々の結果を理解する必要があります）。
- この研究への参加は任意です。 両親または法的保護者が書面による同意を与えた患者のみが含まれます。
除外基準:
- 妊娠30週未満で生まれた。
- 人生の最初の 3 か月間における人工呼吸器の長期使用。
- プロトコル全体を完了する子供の能力を妨げる可能性がある CF 以外の重大な医学的疾患または状態。
- -胎便イレウスを除く以前の大手術。
- 膵臓または肝機能障害または嚢胞性線維症による別の状態を除く、その他の主要な臓器機能障害。
- -治験責任医師が決定した、被験者の安全性または研究データの質を損なう身体的所見。
- -鎮静に対する有害反応の病歴。
- -治療を研究するための既知の過敏症。
- 同時に他の介入研究への参加。
子供が回復するまでの鎮静処置の置き換えにつながる基準：
- -研究者によって決定された臨床的に重大な上気道閉塞（例： 重度の喉頭軟化症、著しく肥大した扁桃腺、顕著ないびき、閉塞性睡眠時無呼吸症と診断された場合)。
- -訪問の2週間前に発症した咳、喘鳴、または呼吸数の増加として定義される急性併発性呼吸器感染症。
- -最初の肺機能検査または最初のMRIの前の酸素飽和度が95％未満。
- 重度の胃食道逆流症。抗逆流療法にもかかわらず持続する頻回の嘔吐と定義されます。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：高張生理食塩水
1年以上、1日2回、6%の高張食塩水で吸入
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52 週間、1 日 2 回吸入投与。
送達システムは、ベビーベンド、サイズに適合した PARI® Baby face mask サイズ 0 ～ 3、接続チューブ (2.2m)、および PARI JuniorBOY® SX コンプレッサーを備えた PARI LC SPRINT® Junior ネブライザーです。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：等張生理食塩水
0.9% 等張生理食塩水を 1 日 2 回、1 年間吸入
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52 週間、1 日 2 回吸入投与。
送達システムは、ベビーベンド、サイズに適合した PARI® Baby face mask サイズ 0 ～ 3、接続チューブ (2.2m)、および PARI JuniorBOY® SX コンプレッサーを備えた PARI LC SPRINT® Junior ネブライザーです。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）を伴う治療群の患者数
時間枠：52週間の治療期間中
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の割合によって評価された CF の新生児および乳児における HS および IS の吸入の安全性
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52週間の治療期間中
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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プロトコルで定義された肺増悪の割合
時間枠：52週間の治療期間中
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HSおよびISに無作為化された被験者間の、経口、吸入、または静脈内抗生物質による治療を必要とするプロトコルで定義された肺増悪の割合
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52週間の治療期間中
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両治療群における最初の肺増悪までの時間
時間枠：52週間の治療期間中
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52週間の治療期間中
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ベースライン時および1年間の吸入後にCF肺疾患による形態学的および/または機能的変化を伴う子供の割合
時間枠：52週間の治療期間中
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両方のグループの磁気共鳴画像法 (MRI) 胸部スコアおよび胸部 X 線 (CXR) Chrispin-Norman スコアによるベースライン時および 1 年間の吸入後に CF 肺疾患による形態学的および/または機能的変化を伴う子供の割合 (HS対IS)
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52週間の治療期間中
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気管支拡張の程度と重症度
時間枠：52週間の治療期間中
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両方のグループのベースラインおよび 1 年間の吸入後の MRI および CXR スコア後の気管支拡張の程度と重症度
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52週間の治療期間中
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肺機能障害児の割合
時間枠：52週間の治療期間中
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両方のグループで 3、6、9、および 12 か月の吸入後に、ベースラインでの複数回の息の洗い流しによって決定された、肺機能に障害のある子供の割合
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52週間の治療期間中
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肺機能検査における障害の程度
時間枠：52週間の治療期間中
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ベースライン時、両群の3、6、9、12ヶ月の吸入後の肺機能検査における障害の重症度
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52週間の治療期間中
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健康関連の生活の質
時間枠：52週間の治療期間中
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Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised Parent Report (CFQ-R、ドイツ語版) のスコアによって評価される健康関連の生活の質 (四半期ごとに管理)
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52週間の治療期間中
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人体計測および基本的な呼吸パラメーターの変化
時間枠：52週間の治療期間中
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体重、身長、体格指数、体重対身長、安静時呼吸数、室内空気酸素飽和度の変化
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52週間の治療期間中
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CF病原体が新たに分離された患者の割合
時間枠：52週間の治療期間中
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登録前に緑膿菌または他のCF病原体が呼吸培養から分離されなかった参加者のうち、これらの微生物が臨床的に収集された呼吸培養から分離された割合
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52週間の治療期間中
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CF病原体の最初の分離までの時間
時間枠：52週間の治療期間中
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CF病原体の獲得までの時間は、両方の治療グループ間で比較されます
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52週間の治療期間中
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Marcus A Mall, MD、University Hospital Heidelberg
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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