原発性胆汁性肝硬変患者のための臍帯間葉系幹細胞

原発性胆汁性肝硬変 (PBC) は、肝移植を正当化する可能性のある肝硬変および肝不全の発症に関連するゆっくりと進行する胆汁うっ滞性疾患です。 ウルソデオキシコール酸 (UDCA) は、現在、特に PBC の治療に承認されている唯一の薬剤です。 しかし、患者の 3 人に 1 人は UDCA 療法に十分に反応せず、多くは追加の医学療法または肝移植、あるいはその両方が必要です。

幹細胞が胆道上皮細胞に分化する可能性が最近確認されました。 特に、骨髄由来間葉系幹細胞 (BM-MSC) 移植は、GVHD、心臓損傷、脳損傷などのいくつかのヒト疾患を治療するために診療所に適用されており、良好な耐性と効率を示しています。 最近、臍帯由来 MSC (UC-MSC) は、治療抵抗性関節リウマチや多発性硬化症などの重度の自己免疫疾患の治療にも使用されています。

この研究の目的は、UC-MSC が原発性胆汁性肝硬変患者の病状を改善できるかどうか、またどのように改善できるかを調べることです。 この研究では、UC-MSC の忍容性と PBC 患者における安全性についても検討します。

研究の参加者は、2 つの治療群のいずれかにランダムに割り当てられます。

アーム A: 参加者は 12 週間の UC-MSC 治療と UDCA を受けます。 アーム B: 参加者は 12 週間のプラセボと UDCA を受け取ります。 UC-MSC は、標準的な手順に従って準備され、抗凝固剤を含むビニール袋に収集されます。 UC-MSC は、静脈内投与によって投与されます。 超音波モニタリング中。 細胞療法後、患者は 4、8、12、24、36 および 48 週にフォローアップされます。 血清アルカリホスファターゼ（ALP）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、総ビリルビン（TB）、プロトロンビン時間（PT）、アルブミン（ALB）、プレアルブミン（PA）などの臨床パラメータの評価、これらの時点で検出されます。 メイヨー リスク スコア、門脈圧亢進症、肝組織学、MELD スコア、および臨床症状も同時に観察されました。