Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Napanuoran mesenkymaaliset kantasolut potilaille, joilla on primaarinen sappikirroosi

torstai 30. toukokuuta 2013 päivittänyt: Fu-Sheng Wang, Beijing 302 Hospital

Vaihe 1/2 -tutkimus UC-MSC-hoidosta primaarista sappikirroosia sairastavien potilaiden tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi

Primaarinen sappikirroosi (PBC) on hitaasti etenevä sairaus, joka aiheuttaa huomattavaa intrahepaattisten sappitiehyiden menetystä, mikä lopulta johtaa kolestaasiin, pitkälle edenneeseen fibroosiin, kirroosiin, maksan vajaatoimintaan ja jopa hepatosellulaariseen karsinoomaan. Histologisesti taudille on ominaista krooninen porttitulehdus, johon liittyy epiteelisolujen tunkeutuminen, tuhoutuminen ja häviäminen pienissä ja keskikokoisissa sappitiehyissä. Tällä hetkellä AASLD suosittelee ursodeoksikoolihappoa (UDCA) annoksella 13-15 mg/kg/vrk PBC:n terapeuttiseksi lääkkeeksi, ja Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt sen tähän käyttöaiheeseen. UDCA-hoito voi hidastaa taudin etenemistä ja pidentää eloonjäämistä ilman maksansiirtoa. Kuitenkin joka kolmas potilas ei reagoi riittävästi UDCA-hoitoon, ja monet tarvitsevat lisähoitoa tai maksansiirtoa tai molempia. UC-MSC:tä on käytetty useiden vakavien autoimmuunisairauksien, kuten immuunitrombosytopenian, systeemisen lupus erythematosuksen ja hoitoresistentin nivelreuman, hoidossa. Tässä tutkimuksessa arvioidaan UC-MSC-siirron turvallisuutta ja tehoa PBC-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Tuntematon

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Primaarinen biliaarinen kirroosi (PBC) on hitaasti etenevä kolestaattinen sairaus, joka liittyy maksakirroosin ja maksan vajaatoiminnan kehittymiseen, mikä saattaa oikeuttaa maksansiirron. Ursodeoksikoolihappo (UDCA) on tällä hetkellä ainoa lääke, joka on hyväksytty erityisesti PBC:n hoitoon. Kuitenkin joka kolmas potilas ei reagoi riittävästi UDCA-hoitoon, ja monet tarvitsevat lisähoitoa tai maksansiirtoa tai molempia.

Äskettäin vahvistettiin kantasolujen mahdollisuus erilaistua sappiepiteelisoluiksi. Erityisesti luuytimestä peräisin olevaa mesenkymaalisten kantasolujen (BM-MSC) siirtoa on sovellettu klinikalla useiden ihmisten sairauksien, kuten GVHD:n, sydänvaurion ja aivovamman, hoitoon, ja se on osoittanut hyvää sietokykyä ja tehokkuutta. Viime aikoina napanuorasta johdettuja MSC:itä (UC-MSC) on käytetty myös vaikeiden autoimmuunisairauksien, kuten hoitoresistentin nivelreuman ja multippeliskleroosin, hoitoon.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, voiko UC-MSC parantaa primaarista biliaarista kirroosia sairastavien potilaiden sairaustilaa ja miten. Tässä tutkimuksessa tarkastellaan myös sitä, kuinka hyvin UC-MSC on siedetty ja sen turvallisuutta PBC-potilailla

Tutkimukseen osallistujat jaetaan satunnaisesti toiseen kahdesta hoitohaarasta:

Käsivarsi A: Osallistujat saavat 12 viikon UC-MSC-hoitoa sekä UDCA:ta. Käsivarsi B: Osallistujat saavat 12 viikon lumelääkettä ja UDCA:ta. UC-MSC valmistetaan standardimenetelmien mukaisesti ja kerätään antikoagulanttia sisältäviin muovipusseihin. UC-MSC:t annetaan i.v. ultraäänitutkimuksen alla. Soluhoidon jälkeen potilaita seurataan viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48. Joidenkin kliinisten parametrien, kuten seerumin alkalisen fosfataasin (ALP), alaniiniaminotransferaasin (ALT) aspartaattiaminotransferaasin (AST) ja kokonaisbilirubiinin (TB), protrombiiniajan (PT), albumiinin (ALB), prealbumiinin (PA) arviointi , havaitaan näinä aikoina. Mayo-riskipisteet, portaalihypertensio, maksan histologia, MELD-pistemäärä ja kliiniset oireet havaittiin myös samanaikaisesti.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
100

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100039
        • Rekrytointi
        • Beijing 302 Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kirjallinen tietoinen suostumus
  2. Primaarinen sappikirroosi (AASLD:n käytännön ohjeissa määriteltyjen kriteerien mukaisesti, Hepatology, 2009;50:291-308)
  3. Negatiivinen raskaustesti (hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat)

Poissulkemiskriteerit:

  1. Maksasolusyöpä tai muut pahanlaatuiset kasvaimet
  2. Raskaana oleville tai imettäville naisille
  3. Virushepatiitti (HAB, HBV, HCV jne.)
  4. Elinelinten vajaatoiminta (sydän, munuaiset tai hengityselimet jne.)
  5. Sepsis
  6. Aktiivinen tromboosi portaali- tai maksalaskimoissa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
KOKEELLISTA: Perinteinen plus UC-MSC hoito

Osallistujat saavat tavanomaista hoitoa sekä UC-MSC-annoksen päivästä 0 viikon 12 tutkimuskäyntiin.

Osallistujia seurataan sitten viikolle 48 saakka.
Muut: perinteinen plus UC-MSC-hoito
Sai tavanomaisen hoidon ja otettiin i.v. kerran 4 viikossa annoksella 1*10E6 UC-MSC/kg ruumiinpainoa 12 viikon ajan.
PLACEBO_COMPARATOR: Perinteinen plus lumelääkehoito
Osallistujat saavat tavanomaista plus lumelääkehoitoa päivästä 0 viikon 12 tutkimuskäyntiin. Osallistujia seurataan sitten viikolle 48 saakka.
Muut: Perinteinen plus lumelääkehoito
Sai tavanomaisen hoidon ja otettiin i.v. kerran 4 viikossa 50 ml suolaliuosta 12 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Seerumin alkalinen fosfataasi (ALP)
Aikaikkuna: 0, 4, 8, 12, 24, 36, 48 viikkoa hoidon jälkeen
0, 4, 8, 12, 24, 36, 48 viikkoa hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Histologiset muutokset maksabiopsioissa
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 48 viikkoa
lähtötilanne ja 48 viikkoa
Seerumin bilirubiini
Aikaikkuna: Perustasolla ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48
Perustasolla ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48
Seerumi AST
Aikaikkuna: Perustasolla ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48
Perustasolla ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48
Mayon riskipisteet
Aikaikkuna: Perustasolla ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48
Perustasolla ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48
Portaalihypertensiopotilaiden määrä 12 viikon hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Perustasolla ja viikolla 12, 24, 36 ja 48
Perustasolla ja viikolla 12, 24, 36 ja 48
MELD pisteet
Aikaikkuna: Perustasolla ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48
Perustasolla ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48
Osallistujien lukumäärä, joiden kliiniset oireet paranivat
Aikaikkuna: Perustasolla ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48
kliiniset oireet, mukaan lukien väsymys (Fatigue Impact Score, FIS) ja kutina (Visual Analog Scale, VAS)
Perustasolla ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Beijing 302 Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Lauantai 1. lokakuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 1. lokakuuta 2013

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 1. lokakuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Sunnuntai 5. elokuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 9. elokuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 13. elokuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 31. toukokuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 30. toukokuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. toukokuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • Beijing302-005

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia