原発性胆汁性肝硬変患者のための臍帯間葉系幹細胞
原発性胆汁性肝硬変患者における有効性と安全性を評価するためのUC-MSC治療の第1/2相試験
調査の概要
詳細な説明
原発性胆汁性肝硬変 (PBC) は、肝移植を正当化する可能性のある肝硬変および肝不全の発症に関連するゆっくりと進行する胆汁うっ滞性疾患です。 ウルソデオキシコール酸 (UDCA) は、現在、特に PBC の治療に承認されている唯一の薬剤です。 しかし、患者の 3 人に 1 人は UDCA 療法に十分に反応せず、多くは追加の医学療法または肝移植、あるいはその両方が必要です。
幹細胞が胆道上皮細胞に分化する可能性が最近確認されました。 特に、骨髄由来間葉系幹細胞 (BM-MSC) 移植は、GVHD、心臓損傷、脳損傷などのいくつかのヒト疾患を治療するために診療所に適用されており、良好な耐性と効率を示しています。 最近、臍帯由来 MSC (UC-MSC) は、治療抵抗性関節リウマチや多発性硬化症などの重度の自己免疫疾患の治療にも使用されています。
この研究の目的は、UC-MSC が原発性胆汁性肝硬変患者の病状を改善できるかどうか、またどのように改善できるかを調べることです。 この研究では、UC-MSC の忍容性と PBC 患者における安全性についても検討します。
研究の参加者は、2 つの治療群のいずれかにランダムに割り当てられます。
アーム A: 参加者は 12 週間の UC-MSC 治療と UDCA を受けます。 アーム B: 参加者は 12 週間のプラセボと UDCA を受け取ります。 UC-MSC は、標準的な手順に従って準備され、抗凝固剤を含むビニール袋に収集されます。 UC-MSC は、静脈内投与によって投与されます。 超音波モニタリング中。 細胞療法後、患者は 4、8、12、24、36 および 48 週にフォローアップされます。 血清アルカリホスファターゼ（ALP）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、総ビリルビン（TB）、プロトロンビン時間（PT）、アルブミン（ALB）、プレアルブミン（PA）などの臨床パラメータの評価、これらの時点で検出されます。 メイヨー リスク スコア、門脈圧亢進症、肝組織学、MELD スコア、および臨床症状も同時に観察されました。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100039
- 募集
- Beijing 302 Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 書面によるインフォームドコンセント
- 原発性胆汁性肝硬変 (AASLD 診療ガイドライン、Hepatology、2009;50:291-308 で定義された基準による)
- 妊娠検査陰性（妊娠可能年齢の女性患者）
除外基準:
- 肝細胞癌またはその他の悪性腫瘍
- 妊娠中または授乳中の女性
- ウイルス性肝炎（HAB、HBV、HCVなど）
- 重要臓器不全（心臓、腎臓、呼吸器など）
- 敗血症
- 門脈または肝静脈の活動性血栓症
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：従来プラスUC-MSC治療
参加者は、0日目から12週目の研究訪問まで、従来の治療に加えてUC-MSCの投与を受ける。 参加者はその後、48週目の研究訪問まで追跡されます。 |
従来の治療を受け、4 週間に 1 回、1×10E6 UC-MSC/kg 体重の用量で 12 週間、静脈内投与されました。
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PLACEBO_COMPARATOR：従来のプラスプラセボ治療
参加者は、0日目から12週目の研究訪問まで、従来のプラスプラセボ治療を受けます。
参加者はその後、48週目の研究訪問まで追跡されます。
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従来の治療を受け、4 週間に 1 回、50 ml 生理食塩水で 12 週間静脈内投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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血清アルカリホスファターゼ (ALP)
時間枠：治療後0、4、8、12、24、36、48週間
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治療後0、4、8、12、24、36、48週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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肝生検における組織学的変化
時間枠：ベースラインと 48 週間
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ベースラインと 48 週間
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血清ビリルビン
時間枠：ベースライン時、4、8、12、24、36、48 週目
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ベースライン時、4、8、12、24、36、48 週目
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血清AST
時間枠：ベースライン時、4、8、12、24、36、48 週目
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ベースライン時、4、8、12、24、36、48 週目
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メイヨー リスク スコア
時間枠：ベースライン時、4、8、12、24、36、48 週目
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ベースライン時、4、8、12、24、36、48 週目
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12週間の治療後の門脈圧亢進症患者数
時間枠：ベースライン時、12、24、36、48 週目
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ベースライン時、12、24、36、48 週目
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メルドスコア
時間枠：ベースライン時、4、8、12、24、36、48 週目
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ベースライン時、4、8、12、24、36、48 週目
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臨床症状が改善した参加者数
時間枠：ベースライン時、4、8、12、24、36、48 週目
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疲労 (Fatigue Impact Score, FIS) やかゆみ (Visual Analog Scale,VAS) などの臨床症状
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ベースライン時、4、8、12、24、36、48 週目
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協力者と研究者
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出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Poupon RE, Lindor KD, Cauch-Dudek K, Dickson ER, Poupon R, Heathcote EJ. Combined analysis of randomized controlled trials of ursodeoxycholic acid in primary biliary cirrhosis. Gastroenterology. 1997 Sep;113(3):884-90. doi: 10.1016/s0016-5085(97)70183-5.
- Kuiper EM, Hansen BE, de Vries RA, den Ouden-Muller JW, van Ditzhuijsen TJ, Haagsma EB, Houben MH, Witteman BJ, van Erpecum KJ, van Buuren HR; Dutch PBC Study Group. Improved prognosis of patients with primary biliary cirrhosis that have a biochemical response to ursodeoxycholic acid. Gastroenterology. 2009 Apr;136(4):1281-7. doi: 10.1053/j.gastro.2009.01.003. Epub 2009 Jan 14.
- Poupon R. Primary biliary cirrhosis: a 2010 update. J Hepatol. 2010 May;52(5):745-58. doi: 10.1016/j.jhep.2009.11.027. Epub 2010 Feb 18.
- Silveira MG, Brunt EM, Heathcote J, Gores GJ, Lindor KD, Mayo MJ. American Association for the Study of Liver Diseases endpoints conference: design and endpoints for clinical trials in primary biliary cirrhosis. Hepatology. 2010 Jul;52(1):349-59. doi: 10.1002/hep.23637. No abstract available.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (予期された)
研究の完了 (予期された)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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原発性胆汁性肝硬変の臨床試験
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